2023年6月全球干细胞研究和再生医学领域的行业动态

该领域的最新进展干细胞研究和再生医学根据2023年6月非学术机构的公开信息和干细胞新闻稿汇编而成。

业务发展

合作协议：Landmark Bio & InnDura

Landmark Bio（美国马萨诸塞州；www.landmarkbio.com）是一家法定公益有限责任公司，InnDura Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://labcentral.org/resident-companies/inndura-therapeutics/）是一家新成立的公司成立公司推进自然杀伤 (NK) 细胞研究，宣布开展新的合作，开发和执行产品开发、监管和化学、制造和控制策略，以将InnDura的领先项目推向临床[1 ]。

InnDura 正在使用EVE16，这是一种非嵌合抗原受体 (non-CAR) 工程方法，可增强癌细胞杀伤力，并大大减少细胞耗竭和自相残杀。EVE16技术还可以应用于T细胞和其他形式的细胞疗法。

合作和许可协议：Quell和Astra Zeneca

Quell Therapeutics（英国；https://quell-tx.com）是一家为免疫系统驱动的严重疾病开发工程T调节 (Treg) 细胞疗法的公司，已与以下公司签订合作、独家选择权和许可协议：阿斯利康（英国；www.astrazeneca.com）开发、制造和商业化用于两种自身免疫性疾病适应症的自体工程Treg细胞疗法 [2]。

Quell将从阿斯利康获得8500万美元预付款，其中主要包括现金支付和股权投资。如果成功的话，Quell还有资格获得超过20亿美元的进一步开发和商业化里程碑，以及分级特许权使用费。此外，Quell保留了一项选择权，可以在研究性新药 (IND) 申请批准后或在I/II期临床研究结束时行使，与阿斯利康共同开发T1D项目的Treg细胞疗法在美国，以换取额外的里程碑付款和增加美国净销售额的特许权使用费。

Quell保留其主要Treg细胞疗法候选药物QEL-001的全部所有权，该药物旨在预防器官排斥并消除肝移植患者终生免疫抑制的需要，预计将于2023年进入首次人体试验，以及其神经炎症的临床前计划。

合作协议：Pluristyx/panCella&CIRM

Pluristyx 和 panCELLa（美国华盛顿州；www.pluristyx.com ）是一家合并的生物技术公司，被加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州； www.cirm.ca.gov）接纳为行业资源合作伙伴[3]。此次合作使 CIRM 获奖者能够更好地获得 Pluristyx/panCELLa高度特征化的转基因诱导多能干细胞 (iPSC)，其中包含行业领先的 FailSafe™ 和 iACT Stealth Cell™ 技术。

批准的 iPSC 细胞系可在 Pluristyx/panCELLa 独特的“先试后买”研究评估模型下使用，使 CIRM 获奖者能够并行评估多个细胞系的适用性，以便在获得许可之前选择合适的细胞系。所有 Pluristyx/panCELLa iPSC 均来自根据良好组织规范 (GTP) 采购的完全同意且监管适当的供体，以简化人体试验临床级版本的获取。所有 iPSC 均可在 Pluristyx/panCELLa 专有的 Ready-to-Differentiate ®中使用格式，通过消除解冻额外扩展的需要，允许快速评估和下游制造。Pluristyx/panCELLa 可以根据需要进一步协助 CIRM 受助者提供定制细胞系和工艺开发服务，以加快其革命性疗法向临床的过渡。

战略制造合作：Vertex 和 Lonza

Vertex Pharmaceuticals（美国马萨诸塞州；www.vrtx.com）和 Lonza（瑞士；www.lonza.com）宣布开展战略合作，支持Vertex的研究性人类胚胎干细胞 (hESC) 衍生、完全分化产品组合的生产针对T1D患者的产生胰岛素的胰岛细胞疗法，目前重点关注目前正在进行临床试验的VX-880和VX-264项目[ 4 ]。VX-800 和 VX-264利用相同的完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞，封装在不同的装置中。

根据合作条款，Vertex和Lonza将合作进行产品组合制造的工艺开发和规模化生产，并共同投资在美国新罕布什尔州朴茨茅斯建立专用新工厂。该工厂由Lonza运营，占地超过12,000m ²，预计在产能高峰时将创造多达300个新就业岗位。施工计划于今年晚些时候开始。

成就、发布……

寒武纪生物

Cambrian Bio（美国纽约；www.cambrianbio.com）是一家专注于治疗和预防衰老慢性疾病的临床阶段生物技术公司，宣布推出其新的管道公司Telos Biotech[5 ]。该组织将开发Telovance™，这是一种在CAR-T细胞体外制造过程中在细胞内传递的新型重组蛋白。

端粒快速缩短在离体过程中自然发生细胞疗法的细胞扩增部分，是一种医疗程序，其中从活体中取出器官、细胞或组织进行治疗或操作，然后返回活体。在此过程中，严重缩短的端粒已成为成功 CAR-T 细胞免疫疗法的关键障碍。最终，这些细胞无法完全消除恶性肿瘤并提供持久且持续的保护以防止复发性疾病。通过在离体制造过程中安全地延长端粒，Telos可以倒带细胞生物钟并释放细胞免疫疗法的潜力。根据这些发现，Telos设计了 ​Telovance™，这是一种可以轻松融入细胞疗法制造过程的重组蛋白。Telos 拥有针对该技术的专利组合。

库里生物

Curi Bio 是一家基于人类干细胞的药物发现平台开发商（美国华盛顿州；www.curibio.com），推出了其 MantaReady™ iPSC 衍生骨骼肌成肌细胞，专门针对创建用于临床前治疗的人类3D工程肌肉组织进行了优化发现、高通量筛选和疾病建模[ 6 ]。

成肌细胞系的开发是为了满足3D骨骼肌工程所需的高质量iPSC衍生细胞不断增长的需求。为了提供足够的细胞数量来制造3D类器官，需要进行大细胞扩增。传统的3D组织细胞扩增过程不仅耗时，而且多次传代后会导致细胞纯度和活力下降，导致肌肉组织功能不理想。MantaReady细胞经过质量控制，以确保最佳性能，并以高密度冷冻保存，以实现直接细胞解冻组织铸型。这种节省时间和减少变异性的方法消除了为组织工程和下游检测而扩增成肌细胞的需要。

MantaReady iPSC 衍生的骨骼肌成肌细胞目前以两种形式提供：使用来自健康供体的 iPSC 产生的野生型细胞系和杜氏肌营养不良症细胞系，其中包含外显子 45 缺失和外显子 54 中的 17bp 缺失，以确保真正的肌营养不良蛋白无效。

纳诺丁

创新细胞治疗试剂制造商Nanotein Technologies（美国加利福尼亚州；https://nanoteintech.com）推出了 NanoSpark™ 产品线的最新产品：NanoSpark™ GROW-NK可溶性激活剂 [ 7 ]。该试剂能够实现人类 NK 细胞的体外无饲养细胞激活和扩增，从而推进癌症免疫疗法的开发和制造。

研究人员可以使用这种革命性的可溶性蛋白质激活剂轻松扩增大量高质量NK细胞，而无需磁性组件。激活剂专有的蛋白质复合物的纳米级形式还允许科学家使用无菌过滤，这是NK免疫疗法中理想的新颖性。

奥加纳生物

OrganaBio（美国佛罗里达州；www.organabio.com）推出了NeoPAC™胎盘和脐带组织，这是其最新的产品套件，旨在加速再生医学和细胞疗法的进展。通过提供仅供研究使用和临床 (cGMP) 级组织，OrganaBio 使研究人员能够挖掘出生组织的潜力，从而开发创新疗法来解决各种医疗状况。

解析

Parse Biosciences（美国华盛顿州；www.parsebiosciences.com）是一家提供可访问且可扩展的单细胞测序解决方案的供应商，已推出 CRISPR Detect，它能够以前所未有的规模进行单细胞混合 CRISPR 筛选[ 9]。批量混合 CRISPR 筛选已成为在基因组规模上了解基因功能的宝贵工具。将单细胞分辨率添加到汇集的 CRISPR 筛选中，将单个基因扰动与丰富的全转录组表达表型配对。这种方法扩展了混合CRISPR筛选的能力，以了解受干扰细胞的细胞类型并量化基因表达、调控网络、信号传导途径和其他复杂特征的变化。然而，这些研究的应用和规模受到基于液滴的单细胞RNAseq技术的通量和成本的限制。

CRISPR Detect使用户能够在一次实验中将多达100万个细胞中的扰动和转录谱配对，从而将现有ParseEvercode技术的规模扩展到单细胞CRISPR筛选。这一规模将扩大单细胞CRISPR筛选的应用，特别是在药物发现方面，因为成本限制了它们在靶向验证研究中的使用。

干生物系统公司

StemBioSys（美国德克萨斯州；www.stembiosys.com）推出了 CELLvo™ 心房心肌细胞，这是心脏毒性筛查领域的技术飞跃 [ 10 ]。CELLvo™ 心房心肌细胞是非转基因人类心室特异性 iPSC 衍生的心脏细胞。

临床试验

间充质基质/干细胞 (MSC)

阿瑟西斯

Athersys（美国俄亥俄州；www.athersys.com）是一家再生医学公司，开发用于重症监护适应症的 MultiStem ^® (invimestrocel) 细胞疗法，已开始在 MATRICS-1 阶段的第三个也是最后一个队列中招募 140 名患者II 期临床研究评估 MultiStem 在失血性创伤复苏后患者中的作用 [ 11 , 12 ]。

第三组患者将接受根据 Athersys 基于 3D 生物反应器的新型制造工艺生产的 MultiStem 细胞，该工艺最初用于为 MATRICS-1 组第二组患者生产产品。MultiStem 被认为可以通过减少炎症损伤、保护受伤部位的危险组织以及及时上调局部和全身免疫系统的修复等机制，为治疗创伤并发症带来益处。

免疫细胞

百时美施贵宝

百时美施贵宝（美国新泽西州；www.bmb.com）首次披露了两项评估 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）、TRANSCEND FL（一项开放标签、全球、多中心阶段）的关键研究的主要分析结果II，针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者的 TRANSCEND NHL001队列的单臂研究，这是一项开放标签、多中心、I期、单臂、无缝-设计研究[ 13-15]。

在TRANSCEND FL研究中接受治疗的101名患者中，总体缓解率 (ORR) 为97%，其中94%的患者达到完全缓解 (CR)。中位随访时间为16.6个月。

在 TRANSCEND NHL001的MCL队列中，中位研究随访时间为16.1个月，在主要分析组 (n = 74) 中评估疗效的患者的ORR为86.5%，其中74.3%的患者达到了CR。

卡里斯玛

Carisma Therapeutics（美国宾夕法尼亚州；https://carismatx.com）是一家专注于发现和开发创新免疫疗法的临床阶段生物制药公司，宣布第一名患者已在其 I 期临床试验中接受给药，该试验将测试其安全性和有效性。该公司的主要候选产品 CT-0508 是一种针对 HER2 的嵌合抗原受体巨噬细胞 (CAR-M) 与默克的抗 PD1 疗法 KEYTRUDA ® (pembrolizumab) 联合治疗HER2过表达癌症的耐受性[16，17]。继今年早些时候成功完成CT-0508技术转让给诺华之后，第一例患者的细胞是在新泽西州莫里斯平原的诺华细胞治疗基地生产的。这是Carisma通过这次合作生产和管理的第一个临床产品。

库罗塞尔

临床阶段CAR-T细胞治疗公司Curocell（韩国；https://curocellbtx.com/en/）宣布更新了 anbalcabtagene-autoleucel (anbal-cel) 的II期中期结果[ 18]。anbal-cel是应用于抗CD19 CAR-T的下一代OVIS技术，在CAR中使用4-1BB结构域作为共刺激结构域以及针对两种免疫检查点受体PD-1和TIGIT的双重敲低系统-T细胞。anbal-cel 的II期研究旨在评估复发/难治性大B细胞淋巴瘤 (r/r LBCL) 患者的疗效和安全性。

复发或难治性LBCL患者在六个韩国研究中心入组，接受2×10CAR-T细胞/kg剂量的anbal-cel。41名r/rLBCL 患者接受了anbal-cel注射。所有患者均接受过两种或多种既往治疗，其中10%（41名患者中的4名）在研究前接受过≥4 种既往治疗。总体缓解率为84% (32/38)，完全缓解率为71% (27/38)。

格雷斯生物

亘喜生物（中国；www.gracellbio.com）是一家全球临床阶段生物制药公司，致力于开发创新且高效的细胞疗法来治疗癌症和自身免疫性疾病，该公司公布了来自首个临床阶段的长期随访数据：人体研究评估 GC012F（一种CD19和B细胞成熟抗原 (BCMA)）双靶点自体CAR-T候选治疗药物，用于治疗复发/难治性B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (r/r B-NHL) 患者 [19 , 20]。

虽然CD19定向CAR-T细胞疗法已被证明是难治性B-NHL的一种有价值的治疗选择，但其他研究已发现 39%至97%的临床B-NHL样本也表达BCMA。为了进一步提高NHL治疗的安全性和有效性，亘喜生物正在探索GC012F（一种 CD19 和 BCMA 双靶向CAR-T细胞疗法）治疗难治性B-NHL的临床潜力。GC012F通过新型次日FasTCAR工艺制造，并在临床前动物模型中展示了更年轻的CAR-T细胞表型和高效的肿瘤杀伤活性。

在单组、开放标签、研究者发起的试验 (IIT) 中，9名复发/难治性B-NHL患者入组并接受GC012F治疗，并完成了至少3个月的随访。剂量范围为3.7 × 104至3×105CAR-T 细胞/kg。所有9名患者均被归类为复发/难治性 DLBCL。所有患者的淋巴瘤样本均表达CD19，八名测试患者中有7名的样本表达BCMA。中位随访时间为 293 天（范围：131-546 天），接受GC012F治疗的患者取得了高缓解率和出色的缓解持久性：3 个月时总体缓解率 (ORR) 为 100% (9/9)， 3个月时完全缓解 (CR) 率为77.8% (7/9)，6 个月时完全缓解 (CR) 率为 66.7% (6/9)。

IASO与信达生物

从事发现、开发和制造创新细胞疗法和抗体产品的临床阶段生物制药公司IASO Biotechnology（中国； www.iasobio.com ）与信达生物（中国； www.innoventbio.com）联合公布了最新数据来自 equecabtagene autoleucel 的 Ib/II 期研究（IASO Bio 研发代码：CT103A，信达生物研发代码：IBI326），一种抗BCMACAR T细胞疗法，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) [ 21 , 22]。CT103A (equecabtagene autoleucel) 是一种CAR-T疗法，采用全人 BCMA 靶向单链片段可变 (scFv) 抗体。更新的数据显示了在中国14个中心进行的1b/2期研究（FUMANBA-1）的长期随访疗效和安全性。这项研究纳入了复发/难治性多发性骨髓瘤患者，他们接受过至少3种既往治疗，其中至少含有一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂，并且对最后一种治疗耐药。

在101名可评估患者中，ORR为96.0%（97/101），其中91.1%（92/101）的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）或更深的缓解，以及严格的完全缓解/完全缓解（sCR） /CR）率为74.3%（75/101）。中位反应时间 (mTTR) 为 16 天（范围：11-179）。尚未达到中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）。12个月的PFS率为78.8%。

在89名既往未接受CAR-T治疗的患者中，ORR 为 98.9% (88/89)，其中78.7% (70/89) 的患者达到CR/sCR。在63名随访≥12个月的患者中（包括提前退出的患者），ORR为98.4%（62/93），87.3%（55/63）达到sCR/CR。在之前接受过CAR-T治疗的12名患者中，75% (9/12) 获得缓解，5名患者实现sCR（包括4名患者在输注后持续sCR超过18个月）。

风筝

吉利德公司（美国加利福尼亚州；www.gilead.com ）旗下的 Kite Pharma（美国加利福尼亚州； www.kitepharma.com）公布了Yescarta^®具有里程碑意义的III期 ZUMA-7 研究的总体生存分析的详细结果(axicabtagene ciloleucel [axi-cel]) CAR-T细胞疗法与历史护理标准 (SOC) 相比，作为复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (r/r LBCL) 患者的初始治疗方案 [ 23– 25]。

Yescarta 是近30年来第一种能够显着改善该患者群体生存率的治疗方法。中位随访时间为4年（47.2个月），与SOC相比，Yescarta一次性治疗显示总体生存期显着延长，死亡风险降低27.4%，相当于总体生存率相对改善38%。生存期，对于完成一线治疗12个月内的r/r LBCL患者。

传奇生物

强生公司（美国新泽西州；www.jnj.com）旗下传奇生物科技公司（美国新泽西州； https ://legendbiotech.com）和杨森制药公司（比利时；www.janssen.com）已公布了该研究的结果III 期 CARTITUDE-4，第一项随机研究，调查早在来那度胺-r/rMM首次复发后细胞疗法与标准护理的疗效[ 26-29]。共有419名患者接受了随机分组（208名患者接受 cilta-cel，211名患者接受标准护理）。结果显示，在中位随访16个月时，与标准治疗方案相比，对于先前接受过一到三种治疗的多发性骨髓瘤成年患者来说，cilta-cel 将疾病进展或死亡的风险降低了 74%。治疗且对来那度胺无效。cilta-cel组12个月无进展生存率为75.9%，标准治疗组为48.6%。

对Ib/II期CARTITUDE-1研究数据的最终分析表明，在接受过cilta-cel治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中，经过多次治疗的患者获得了持续深入且持久的反应。中位随访时间为33.4个月（范围为1.5-45.2），中位无进展生存期为34.9个月，估计47.5%的患者在36个月时无进展且存活。

CARVYKTI ^® (ciltacabtagene autoleucel; www.carvykti.com ) 是一种B细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体T细胞免疫疗法，适用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，经过四次或更多线治疗后治疗方法包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。

普雷西根

 Precigen（美国医学博士；https://precigen.com）是一家生物制药公司，专门开发创新基因和细胞疗法以改善患者的生活，该公司公布了 I 期研究的积极数据，证明了良好的安全性对于 PRGN-3005 UltraCAR-T [ 31 , 32 ]。PRGN-3005 UltraCAR-T 是一种使用非病毒基因传递制造的自体 CAR-T 细胞疗法，正在研究用于治疗晚期、复发性铂耐药卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。

PRGN-3005利用 Precigen 的变革性 UltraCAR-T 治疗平台，消除了体外扩展并减少制造时间，以便在非病毒基因转移后第二天快速施用 UltraCAR-T 细胞。PRGN-3005 UltraCAR-T 是一种多基因 CAR-T 细胞研究疗法，利用 Precigen 先进的非病毒基因传递系统来共表达嵌合抗原受体、膜结合 IL-15 (mbIL15) 和杀死开关以提高精确度和控制。

研究人群包括患有晚期（III/IV）复发性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌的患者，这些患者对铂类药物耐药并且在接受标准护理治疗后病情出现进展，或者不符合接受具有已知临床益处的现有疗法的资格。迄今为止，在接受治疗的 27 名患者中，反应最好的患者在 9 种先前的治疗失败后，病情稳定了 18 个月以上；使用两剂 UltraCAR-T 细胞取得的结果仅为数百万。

多能干细胞

蓝石

拜耳公司（德国；www.bayer.com）和 BlueRock Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.bluerocktx.com）是一家临床阶段细胞治疗公司，也是拜耳公司全资独立运营的子公司，宣布了积极的营收业绩研究药物 bemdaneprocel (BRT-DA01) 的 I 期临床试验，一种潜在的一流帕金森病细胞疗法。

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一种由多能干细胞产生多巴胺的神经元组成的研究疗法，通过手术植入帕金森病患者的大脑。

移植后，这些细胞有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，希望恢复患者的运动和非运动功能。该试验表明，迄今为止，bemdaneprocel 在研究中的所有12名患者中均具有良好的耐受性，没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估证明了移植的可行性以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，II 期研究正在进行中，预计将于 2024 年上半年开始招募患者。

顶点

Vertex Pharmaceuticals（美国马萨诸塞州；www.vrtx.com）提供了 VX-880 I/II 期临床试验 A 和 B 部分中所有患者的数据，VX-880 是一种研究性干细胞衍生的完全分化的胰岛细胞疗法，低血糖意识受损和严重低血糖事件 (SHE) 的 T1D 患者 [ 35 , 36]。

所有接受VX-880治疗的6名患者在基线时空腹C肽（内源性胰岛素分泌的标志物）均检测不到，且在治疗前一年有复发性SHE病史，平均每天需要34.0单位的胰岛素。治疗后，所有六名患者均表现出内源性胰岛素分泌，改善了HbA1c测量的血糖控制，改善了连续血糖监测的时间范围，并减少或消除了外源性胰岛素的使用。随访时间超过90天的患者在评估期间已消除SHE。

造血干细胞

顶点

Vertex Pharmaceuticals（美国马萨诸塞州；www.vrtx.com）和 CRISPR Therapeutics（瑞士；https://crisprtx.com）宣布，两项针对输血依赖性 β 地中海贫血患者的 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 关键试验（ TDT）或严重镰状细胞病（SCD）在预先指定的中期分析中达到主要和关键次要终点 [ 37 , 38]。这些分析在正在进行的 III 期试验以及长期随访试验CLIMB-131中评估了exa-cel对TDT或SCD患者的疗效和安全性。共享的数据来自接受exa-cel治疗的83名患者（48名TDT患者和35名SCD患者），随访时间长达43.7个月。所有接受exa-cel治疗的患者均表现出临床获益，并且这些数据继续证明了 exa-cel 的潜在变革特征。

Exa-cel是一种研究性、自体、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，正在针对SCD或TDT患者进行评估，其中患者自身的造血干细胞被编辑以产生高水平的胎儿血红蛋白 (HbF;红细胞中的血红蛋白F）。HbF是胎儿发育过程中自然存在的携氧血红蛋白的形式，然后在出生后转变为成人形式的血红蛋白。exa-cel提高 HbF 有可能减少或消除SCD患者的痛苦和衰弱VOC，并减轻TDT患者的输血需求。

其他

扩增

Amplifica Holdings Group（美国加利福尼亚州； https://amplificabio.com）是一家私营临床阶段生物制药公司，其对自然发生的毛发生长过程可能导致脱发治疗的研究发表后宣布启动其主要候选药物AMP-303的首次人体多中心研究[ 29-41]。这项初步研究的主要目的是评估AMP-303的安全性和耐受性，以及评估雄激素性脱发受试者的头发数量。该出版物中强调的化合物骨桥蛋白在Amplifica中被称为AMP-203。

法规、批准、收购……

并购

礼来公司和西吉隆公司

Eli Lilly and Company（美国印第安纳州；www.lilly.com）和 Sigilon Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://sigilon.com）宣布达成最终协议，礼来公司将收购Sigilon，这是一家致力于开发功能性药物的生物制药公司。治愈患有多种急性和慢性疾病的患者[ 42 ]。自2018年以来，礼来公司和Sigilon共同开发封装细胞疗法，包括SIG-002，用于治疗1型糖尿病。

根据最终协议的条款，礼来公司将启动要约收购，以每股 14.92 美元的现金（总计约 3460 万美元）收购 Sigilon 的所有流通股，并在交割时支付，另加一份不可交易的股票每股或有价值权利，使持有人有权额外获得每股111.64美元的额外现金，潜在对价总额为每股最多 126.56 美元（不含利息）现金，总计最多约 3.096亿美元（不包括股票）莉莉持有。

罗斯林CT&莱坎

细胞和基因治疗行业两家领先的合同开发和制造组织 (CDMO) RoslinCT（英国；www.roslinct.com）和 Lykan Bioscience 宣布合并，创建一个统一的业务，以RoslinCT品牌运营 [43 ]。位于苏格兰爱丁堡和美国波士顿的最先进的制造工厂将继续以RoslinCT品牌运营，并计划进一步扩大大西洋两岸的产能，以满足全球对先进技术不断增长的需求。细胞和基因治疗制造服务。

绿灯

百时美施贵宝

百时美施贵宝（BMS；美国新泽西州；www.bmb.com）宣布，美国 FDA 已批准该公司位于美国马萨诸塞州德文斯的最新细胞疗法制造工厂进行商业化生产 [ 44]。Devens工厂是BMS不断扩大的全球细胞治疗制造足迹的重要组成部分，旨在长期供应该公司的细胞治疗产品组合。

制造自体细胞疗法在操作和技术上都很复杂，因为它们是使用个体患者自己的 T 细胞作为起始材料独特地创建的。每批工程化T细胞均单独制造并回输至原始癌症患者体内。开发可靠的优质供应和快速的周转时间非常重要。该公司全球制造足迹的扩张对于向世界各地需求未满足的患者提供这些产品至关重要。

新建22,700m²细胞治疗生产设施是 BMS 德文斯工厂的第二次重大扩建，该工厂十多年来一直致力于开发、生产和测试临床和商业药物。Devens 工厂创造了 500 多个新的细胞治疗工作岗位。BMS 还在马萨诸塞州剑桥运营着两个研发设施，并将于 2023 年晚些时候将这两个地点合并到 Cambridge Crossing 的一座新建筑中。

细胞传输

美国 FDA 已批准 CellTrans’（美国伊利诺伊州；www.celltransinc.com）Lantidra，这是第一个由死亡供体胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病 [ 45 ]。Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病成人患者，尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但由于目前严重低血糖反复发作，这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）。

Lantidra 的安全性和有效性在两项非随机、单臂研究中进行了评估，其中共有30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的参与者接受了至少1次输注，最多3次输注。总体而言，21名参与者一年或更长时间不需要服用胰岛素，其中1 名参与者1-5年不需要胰岛素，10名参与者超过5年不需要胰岛素。五名参与者没有实现任何一天的胰岛素独立。

基维尔纳

Kyverna Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://kyvernatx.com）是一家细胞治疗公司，其使命是为严重的自身免疫性疾病设计新型疗法，该公司宣布美国 FDA 已授予 KYV-101 快速通道指定，用于治疗严重自身免疫性疾病。难治性狼疮性肾炎患者的治疗[ 46 ]。KYV-101是一种新型抗CD19 CAR T疗法，旨在消耗自身免疫性疾病患者的B细胞，包括自身反应性B细胞。Kyverna 在美国进行的 KYV-101 1 期开放标签、多中心临床试验正在美国多个地点积极招募患者[ 47]]。该研究的目标是在美国招募约 9 至 12 名狼疮肾炎患者。Kyverna 还向德国 Paul Ehrlich 研究所提交了第一份欧盟临床试验申请 (CTA)，以进行 KYV-101 治疗狼疮性肾炎的平行 I/II 期临床试验。几周后，第一位患者在美国参​​加试验[ 48 ]。

红灯

阿塞尔克斯

Arcellx（美国加利福尼亚州；www.arcellx.com）是一家生物技术公司，通过为癌症和其他疾病患者开发创新免疫疗法来重新构想细胞疗法，该公司宣布，在最近发生一起患者死亡事件后，美国 FDA 已暂停该疗法的临床试验。其 CART-ddBCMA IND 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者 [ 49 , 50 ]。然而，FDA 已批准该公司继续对已经接受淋巴细胞清除的患者进行给药。

资本市场与金融

无足纲

Acepodia Biotech（美国加利福尼亚州；www.acepodia.com）是一家临床阶段生物技术公司，利用其独特的抗体细胞偶联和同种异体 γ δ 2 T 细胞平台开发一流的细胞疗法，以解决癌症护理方面的差距，宣布获得1亿美元D轮融资[ 51 ]。这些资金将用于推进公司针对实体瘤和血液癌症的增强细胞疗法的研发管线，包括 ACE1831 和 ACE2016。ACE1831 是一种抗 CD20 武装同种异体 γ δ 2 T 细胞疗法，目前正在针对非霍奇金淋巴瘤患者进行 1 期试验[52 ]。ACE 2016 是一种抗 EGFR 武装同种异体 γ δ 2 T 细胞疗法，针对表达 EGFR 的实体瘤。

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://calidibio.com）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发基于同种异体细胞的溶瘤病毒递送技术，该公司宣布承诺在 B 轮融资中提供 2500 万美元推进基于干细胞的平台，用于传递和增强溶瘤病毒以治疗癌症[ 53 ]。

尤里卡

Eureka Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.eurekatherapeutics.com）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发新型 T 细胞疗法来治疗癌症，该公司宣布加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm . ca.gov）向该公司授予了 1060 万美元拨款，以支持其正在进行的 ET140203 的 ARYA-2 一期研究，用于治疗难治性/复发性肝癌儿科患者，包括肝母细胞瘤、未另行指定的肝细胞肿瘤和肝细胞癌。54、55 ] 。 _

希望生物科学公司

国防部国会指导医学研究计划办公室 (CDMRP；https://cdmrp.health) 向UTHealth Houston（美国德克萨斯州； www.uth.edu ）提供了为期 4 年、近 500 万美元的临床试验补助金。 mil）评估静脉注射 Hope Biosciences（德克萨斯州，美国；www.hope.bio）的自体脂肪间充质干细胞（HB-adMSC）是否可以减少对严重创伤性脑损伤的慢性神经炎症反应[ 56 ]。UTHealth 的 Hope Biosciences 赞助的一项 24 名患者的 I/IIa 期研究的初步结果表明，重复静脉注射 HBadMSC 有可能减少慢性神经炎症[57 ]。

作者杜斯科-伊利奇（Dusko Ilic）从未来科学集团（Future Science Group）获得酬金，以表彰其对本研究的贡献。除已披露的关系或经济利益外，作者与任何组织或实体均无其他相关关系或经济往来，这些组织或实体与手稿中讨论的主题或材料存在经济利益或经济冲突。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。