一项探索自体干细胞移植治疗慢性阻塞性肺疾病(COPD)的临床试验的积极结果表明,该疗法对于治疗这种疾病是安全有效的。
慢阻肺(COPD)是一种呼吸道疾病,其特征是气道炎症和肺组织进行性损伤。该疾病的特征包括呼吸短促、胸闷、慢性咳嗽和频繁的胸部感染,所有这些都会逐渐损害患者的生活质量。
目前的治疗方案主要集中在通过支气管扩张剂扩大气道以改善气流,因此仍然需要找到一种可以再生和修复受损肺组织的治疗方法。
这种自体干细胞移植可以治愈慢性阻塞性肺病吗?
为了解决这一临床未满足的需求,同济大学(中国上海)的一组研究人员进行了P63+自体肺祖细胞治疗 COPD的PhaseI临床试验。研究小组开始在早期开放标签试验中研究该疗法对慢性阻塞性肺病患者(从II期到IV期)的安全性和有效性。
在临床前模型中,成人肺祖细胞(例如P63+祖细胞)先前已证明肺上皮具有再生潜力。以此为基础,研究小组分离出了表达p63蛋白的自体祖细胞。然后将细胞培养3-5周,然后通过支气管镜检查移植回患者的肺部。
在评估治疗效果时,研究小组发现,移植后24周时,与对照组 (n=3) 相比,干预组 (n=17) 的肺一氧化碳弥散能力有统计学上的显着改善。此外,在持续6分钟的步行测试中,干预组的参与者增加了步行距离,表明肺功能有所改善。对对照组和干预组分离细胞的转录组分析表明,治疗效果与P63基因的较高表达有关。研究中没有报告严重不良事件,表明该疗法是安全的。
该研究的积极结果表明,P63+肺祖细胞的自体干细胞移植可能是慢阻肺病的一种可行的治疗策略。展望未来,一项P hase II多中心试验目前正在进行中,以进一步评估该疗法的安全性和有效性。
参考资料:Wang Y, Meng Z, Liu M, et al.Autologous transplantation of P63+ lung progenitor cells for chronic obstructive pulmonary disease therapy. Sci. Transl. Med. 16(734), eadi3360 (2024).
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