但在第二阶段试验中，使用间充质干细胞治疗并不能改变所有患者的病情进展。

一项二期临床试验的新数据显示，干细胞疗法，特别是间充质干细胞治疗，并没有实质性地改变肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的疾病进展。

不过，有一部分患者似乎从治疗中获得了明显的益处，他们在接受干细胞治疗后，病情进展比首次注射间充质干细胞前至少慢了25%。

AAN2024：干细胞治疗可减缓渐冻症某些患者的病情

“梅奥诊所（Mayo Clinic）神经学教授、医学博士内森-P-斯塔夫（Nathan P. Staff）在题为 “重复鞘内自体脂肪来源间充质干细胞治疗渐冻症的2期临床试验结果 “的演讲中说：”我们在总体队列中没有看到任何强烈的疗效信号，但在观察亚组参与者时，可能存在应答者效应。

斯塔夫的演讲是在美国神经病学会（AAN）2024年年会上进行的，该年会将于4月13-18日在科罗拉多州举行，并可在线观看。

据这位科学家称，还需要进行更多的研究，以帮助确定哪些患者会出现这种应答效应。

测试间充质干细胞疗法对渐冻症的影响

间充质干细胞是存在于骨髓和脂肪组织中的干细胞。这些干细胞能够生长为某些类型的结缔组织细胞，还能分泌多种信号分子，调节附近其他细胞（包括神经细胞）的活动。

“斯塔夫说：”我们研究间充质干细胞治疗渐冻症已经有十多年了。”之所以选择间充质干细胞作为一种可能的疗法，是因为它们能够分泌生长因子，包括神经生长促进因子，并能调节免疫系统和神经炎症。

工作人员指出，几家制药公司已经在开发基于间充质干细胞的潜在ALS疗法。最著名的ALS干细胞疗法名为NurOwn（debamestrocel），将于今年晚些时候进入3b期临床试验，这可能成为该疗法在美国获得批准的新申请基础。

在AAN会议上，工作人员展示了一项美国多点试验（NCT03268603）的数据，该试验使用了从参与者腹部脂肪组织中收集的间充质干细胞。经过处理的细胞被扩增到数百万个，然后通过椎管内注射（即鞘内注射）送回患者体内。

这项研究包括57名ALS患者，他们在入组前两年内开始出现症状。约三分之二的参与者为男性，几乎都是白人，平均年龄为56岁。其中九名患者患有家族性肌萎缩性脊髓侧索硬化症，这种疾病具有家族遗传性。

所有参与者都接受了鞘内间充质干细胞注射治疗，每三个月一次，为期一年，最多注射四次。根据一定的剂量调整标准，这些注射包括1000万到1亿个细胞。

工作人员指出，在为期一年的研究中，”有相当多的患者退出”，近一半的患者在研究结束前退出。退出研究的原因有很多，但最常见的原因是疾病进展。

近一半的患者在治疗过程中出现了中度或严重的副作用。疼痛是这种干细胞疗法治疗ALS特别常见的副作用，约有23名患者出现中度至重度背痛、肢体疼痛或头痛。

工作人员说，总体而言，间充质干细胞治疗 “耐受性相当好”。不过，还是有一些参与者出现了更持久的问题，导致他们退出了研究。

疾病进展使用ALS功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 进行测量，其中分数越高代表功能能力越好。

在开始间充质干细胞治疗之前，ALSFRS-R评分随着时间的推移迅速下降，这在ALS中很常见。在长达一年的研究中，病情恶化的速度较治疗前略有减缓，但差异未能达到统计学显着性。

然而，工作人员指出，57名研究参与者中有21名在开始间充质干细胞治疗后，ALSFRS-R评分下降了至少25%。这表明某些患者可能对间充质干细胞治疗有反应，而其他患者则没有从治疗中获益。

该团队现在将对这项研究进行进一步分析，包括生物标志物评估，这可能有助于进一步了解哪些患者对间充质干细胞治疗有反应或没有反应。

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