Vertex在美国糖尿病协会公布了VX-880治疗1型糖尿病的1/2期研究的积极结果

– 所有12名接受单次输注全剂量VX-880的患者均在第90天内表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生–

–所有患者均达到艾达-建议的目标HbA1c水平<7.0%且>70%时间处于范围内 (70-180mg/dL)，并且12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素–

-3名患者经过至少12个月的随访，因此可评估，达到了消除严重低血糖事件 (SHE) 的主要终点（HbA1c <7.0%）和胰岛素依赖性的次要终点 –

-随着公司向关键发展阶段迈进，试验范围扩大到招募约37名参与者–

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Vertex在美国糖尿病协会公布了VX-880治疗1型糖尿病的1/2期研究的积极结果

波士顿–(BUSINESS WIRE)–2024年6月21日– Vertex制药公司(纳斯达克股票代码：VRTX) 今天公布了其 VX-8801/2期临床试验的新数据，VX-880是一种研究性干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法，用于治疗低血糖意识受损和严重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病 (T1D) 患者。

这些更新的数据涉及12名在试验B部分和 C部分接受单次输注全剂量治疗的患者，与之前报告的VX-880试验的积极结果一致，并加强了这种疗法的变革潜力。

在基线时，研究中的所有患者均未检测到空腹C肽（内源性胰岛素分泌的标志物），在筛选前一年有复发性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）单位的胰岛素。在一次全剂量VX-880输注后，所有12名患者均在第90天出现胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。

在最近一次就诊时，所有患者的血糖控制均得到改善，并达到艾达- 推荐目标为持续血糖监测中HbA1c低于7.0%和范围时间高于70%。几乎所有参与者（12人中的11人）在上次就诊时都减少或停止使用外源性胰岛素。所有患者在评估期间（从第90天开始）都消除了SHE。最后，所有三名至少有一年随访时间的患者，因此可评估主要终点，均达到了消除SHE的主要终点（从输注后第90天开始），HbA1c<7.0%，以及胰岛素依赖性的次要终点。

VX-880总体耐受性良好。大多数不良事件 (AE) 为轻度或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。如先前报道，有两名患者死亡，均与VX-880治疗无关。安全性总体上与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病并发症一致。

“这些惊人的数据进一步证明VX-880有望成为1型糖尿病的治愈疗法，”卡门·博齐克，医学博士，执行副总裁，全球药物开发和医疗事务部以及首席医疗官顶点“在我们计划进行关键性开发的同时，我们很高兴获得了监管部门的批准以扩大研究招募范围，并期待着为那些期待已久的变革性疗法的患者推进这一计划。”

“我们迄今为止在这项研究中看到的数据非常令人兴奋。干细胞衍生的胰岛可以像天然人类胰岛一样调节血糖控制，”皮奥特·维特科夫斯基，医学博士，哲学博士，外科教授兼胰腺和胰岛移植项目主任，芝加哥大学医学院是这项研究的研究人员之一，也是Vertex的VX-880指导委员会“几项关键血糖指标的显著改善、严重低血糖发作的消除以及对外源性胰岛素的依赖的减少或完全消除，有可能从根本上改变1型糖尿病的治疗前景，并减轻该疾病给患者带来的巨大负担。”

这些数据是在美国糖尿病协会第八十四届科学会议在2024年6月21日， 在佛罗里达州奥兰多在一次受邀演讲中，题为“干细胞替代临床试验的最新进展”，作为联合艾达/IPITA 研讨会从3:45开始 –美国东部时间下午 5:15。

关于VX-880

VX-880是一种研究性同种异体干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，采用专有技术制造。VX-880正在针对患有低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者进行评估。VX-880有可能通过恢复胰腺胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素产生）来恢复人体调节血糖水平的能力。VX-880通过输注到肝门静脉输送，需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880试验已扩展到目前活跃并正在招募的其他站点我们，加拿大， 和欧洲。

VX-880已获得美国食品和药物管理局颁发的再生医学先进疗法 (RMAT) 和快速通道认证。我们FDA和 PRIME指定欧洲药品管理局。

关于VX-8801/2期临床试验

这项临床试验是一项1/2期、多中心、单组、开放标签研究，研究对象为患有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者。该研究设计为一项连续、多部分的临床试验，旨在评估VX-880的安全性和有效性。

最初的17名患者研究已全部入组。14名患者已在研究的A、B和C部分接受给药，其余患者将很快接受给药。12名患者在B和C部分接受了单次输注全剂量治疗。

在基线时，研究中接受治疗的所有14名患者均未检测到空腹C肽，在筛选前一年曾有复发性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）单位的胰岛素。在输注VX-880后，所有患者均在第90天表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。

根据迄今为止显示的积极数据，该研究已扩大到约37名患者。

关于1型糖尿病

1型糖尿病是由胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫性破坏引起的，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。胰岛素缺乏会导致身体处理营养物质的方式异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡等并发症。

由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，1型糖尿病患者很难实现和维持血糖平衡。目前的护理标准并未解决该疾病的根本原因，除胰岛素外，治疗1型糖尿病的治疗选择有限；目前尚无治愈糖尿病的方法。

关于顶点

顶点是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司已批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病（囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血）的根本原因的药物，并继续推进这些疾病的临床和研究项目。顶点公司还拥有涵盖多种治疗方式的强大的临床研究疗法渠道，治疗其他严重疾病，对其中的致病人体生物学有深入的了解，包括急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、1型强直性肌营养不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

顶点成立于 1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦。此外，该公司在以下地区设有研发基地和商业办事处：北美，欧洲，澳大利亚，拉美，以及中东。顶点一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续 14 年被评为科学杂志最佳雇主榜单和《财富》杂志100家最佳雇主之一。

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