诱导性多能干细胞 (iPS) 是一种可直接从成体细胞生成的干细胞。它们最早由山中伸弥 (Shinya Yamanaka) 及其团队于2006年开发。iPS细胞是通过对成体细胞（如皮肤细胞）进行重新编程以恢复到多能状态而创建的，这意味着它们能够分化成体内的任何细胞类型。这种重新编程通常是通过将特定基因或基因因子的组合引入成体细胞来实现的，从而重置它们的发育时钟。

正在开展诱导多能干细胞衍生细胞疗法人体试验的组织

iPSC也称为iPS细胞，在再生医学、疾病建模和药物研发方面具有巨大潜力，因为它们提供了无争议且针对特定患者的干细胞来源。与源自胚胎并引发伦理问题的胚胎干细胞不同，iPS细胞可以从患者自己的细胞中生成，从而降低了用于再生医学时免疫系统排斥的风险。

尽管前景广阔，但目前尚未有任何iPSC衍生细胞疗法获得全球任何司法管辖区的监管批准。话虽如此，目前有60多家不同的公司正在努力改变这一现实。

开展诱导多能干细胞衍生细胞疗法临床试验的公司

走在这项使命最前线的是Cynata Therapeutics Ltd. (ASX: CYP)。Cynata是一家临床阶段再生医学公司，专门从事干细胞治疗，拥有制造诱导性多能干细胞(iPSC) 衍生的间充质干细胞 (MSC) 的专有技术。

Cynata总部位于澳大利亚，已完成一项1期临床试验，重点研究CYP-001（一种iPSC衍生的间充质干细胞 (MSC)）在治疗移植物抗宿主病 (GVHD) 中的应用。该试验于2018年进行，在16名对类固醇有抗药性的GVHD患者中取得了成功。

2023年8月，Cynata获得荷兰监管机构的监管批准，可在肾移植患者中开展CYP-001的1期试验。此外，该公司正在美国和澳大利亚的试验点进行CYP-001对高风险急性移植物抗宿主病 (HR-aGvHD) 患者的2期试验。2023年12月，Cynata还获得批准在土耳其启动CYP-001的2期试验。

另一个令人印象深刻的消息是，Cynata正在对另一种iPSC衍生细胞疗法CYP 004进行3期临床试验，共有 440 名患者入组。如果这还不够，该公司还在对其iPSC衍生产品CYP-006TK进行1期临床试验，用于治疗糖尿病足溃疡 (DFU)。对于参加1期DFU试验的前16名患者，已经发布了有希望的10周初始随访数据，其中“活性CYP-006TK组的伤口表面积中位数百分比减少为87.6%，而对照组为51.1%。”

当然，富士胶片拥有Cynata Therapeutics 10.01%的所有权，因此它也因在人体试验中推进iPSC衍生疗法而获得间接赞誉。

另一家正在将iPSC衍生细胞疗法推进至临床试验的公司是Fate Therapeutics。首先，Fate正在进行I期试验 (NCT03841110)， 以评估其候选产品FT500作为单一疗法以及与免疫检查点抑制剂联合用于晚期实体瘤患者的疗效。

其次，Fate正在对 FT825 (ONO-8250) 进行临床测试，这是一种 iPSC 衍生的CAR-T细胞候选产品，它结合了一种新型HER2靶向抗原结合域，使其能够应对实体瘤带来的独特挑战。该公司的FT825/ONO-8250的1期研究正在与小野制药株式会社的战略合作下进行。2023年1月，Fate宣布将在HER2表达的晚期实体瘤患者中启动FT825的1期临床试验。

在日本，日本公司Healios KK与住友大日本制药合作 ，一直在进行使用同种异体iPSC衍生的视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的临床试验。  

此外，Century Therapeutics于2024年4月收购了Clade Therapeutics，最近启动了其CALiPSO-1研究。这是一项CNTY-101临床试验，该疗法是使用Allo-Evasion™编辑设计的同种异体iPSC衍生NK细胞疗法，目前正在对中度至重度系统性红斑狼疮患者进行评估。

开展iPSC衍生细胞疗法临床试验的组织

当然，还有许多其他实体正在将iPSC衍生的细胞疗法推进到临床试验阶段。这些非商业实体包括：

哥廷根大学医学中心

• 诱导性多能干细胞衍生的工程化人类心肌作为终末期心力衰竭生物心室辅助组织的安全性和有效性（NCT04396899）

大阪大学

• 人类（同种异体）iPS细胞衍生的心肌细胞片用于治疗缺血性心肌病的临床试验（NCT04696328）

南京大学医学院

• 人心外膜注射同种异体诱导性多能干细胞来源的心肌细胞治疗缺血性心力衰竭的研究（心脏病学杂志）

共济会癌症中心

• FT516用于治疗缺氧住院患者2019冠状病毒病 (COVID-19) 的安全性和可行性研究 ( NCT04363346 )

京都大学医院

• 京都试验评估iPSC衍生的多巴胺能祖细胞在治疗帕金森病中的安全性和有效性 ( CiRA )
• 将自体 iPS 细胞衍生的血小板移植给血小板减少症患者 ( CiRA )的临床研究

京都大学

• 使用 [18F]-GE180、[18F]-FDOPA 和 [18F]-FLT 对 PET 研究进行实用评估，以便未来开展基于 iPSC 的帕金森病细胞疗法临床试验 ( UMIN-CTR – UMIN000030084 )

庆应义塾大学

• 利用iPS细胞衍生的神经祖细胞治疗亚急性脊髓损伤的再生医学（庆应义塾）

神户市立眼科医院

• 同种异体iPS细胞来源的视网膜片移植治疗视网膜色素变性（神户）
• 同种异体 诱导性多能干细胞 (iPSC) 衍生的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞悬液在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者中的移植研究 ( UMIN-CTR – UMIN000026003 )

美国国立卫生研究院临床中心

• 诱导性多能干细胞来源的视网膜色素上皮自体移植治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地图状萎缩的 I/IIa 期临床试验（NCT04339764）

德黑兰医科大学

• 一项评估自体诱导性多能干细胞来源的自然杀伤细胞对晚期转移性乳腺癌患者个性化治疗效果的临床试验（IRCT20200429047241N1）

您是否想查看全球所有知名公司列表，这些公司正处于开发 iPSC 衍生细胞疗法的各个阶段（包括临床前开发）？如果是，您可以在此处查看。

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