全球首款：间充质干细胞治疗慢性运动瘫痪获批上市

近日，东京–( BUSINESS WIRE)–SanBio Co., Ltd. (TOKYO:4592)（总部：东京，代表董事兼首席执行官：Keita Mori）特此宣布，其人体干细胞加工产品“AKUUGO®颅内植入用悬浮液”（INN：vandefitemcel；以下简称“AKUUGO®”）在日本获得了有条件和有时间限制的上市许可，用于改善创伤性脑损伤导致的慢性运动性麻痹。

创伤性脑损伤 (TBI) 是由交通事故或坠落等强烈外力作用于头部，导致颅骨内脑组织受损而引起的。TBI症状的表现和时间在患者之间差异很大，并且根据受影响的大脑区域，患者可能会出现运动功能障碍或更高级的脑功能障碍等后遗症。

• 研究表明，被破坏或受损的脑组织不会自然再生，进入TBI慢性期并出现运动性麻痹的患者将对其日常生活和社交生活产生终生影响，这表明存在巨大的未满足医疗需求。

AKUUGO®已被证明可有效改善与TBI相关的慢性运动瘫痪，是全球首个也是唯一获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物。

AKUUGO®在促进脑组织再生方面也是全球首创，它的批准用于实际临床是其重要的里程碑。

AKUUGO®是一种同种异体细胞产品，通过培养从健康供体采集的骨髓间充质干细胞，并将人Notch-1胞内结构域基因瞬时转染到培养细胞中以增强其再生神经细胞的能力而制成。

将AKUUGO®移植到脑部受损的神经组织中，预计会触发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，进而促进受损神经细胞的自然再生能力并诱导神经细胞增殖和分化。基础研究结果也表明，AKUUGO®对神经细胞具有保护作用、诱导血管生成，并具有免疫调节作用。

SanBio首席执行官Mori Keita评论如下：

“我们非常高兴地宣布，经过24年的运营，我们的AKUUGO®获得了有条件和有时限的批准，使我们能够为日本的创伤性脑损伤患者提供新的治疗选择。AKUUGO®可直接作用于大脑，是创伤性脑损伤相关慢性运动麻痹患者的创新和重要选择。我们希望通过AKUUGO®为尽可能多的创伤性脑损伤患者的生活带来希望”。

AKUGO®的批准是基于SanBio在日本和美国进行的全球第二阶段临床试验的结果。

东京大学神经病学教授Nobuhito Saito博士领导了这项临床试验，并发表了如下评论:

“脑外伤可影响大脑的各个区域，损伤的部位和程度决定了症状和后遗症的持续时间和严重程度。急性期的康复治疗可有效恢复一定程度的运动功能，但由于受损脑细胞不能再生，因此对于脑外伤引起的慢性运动障碍和其他后遗症一直没有有效的治疗方法。AKUGO®的获批可能会为脑外伤慢性后遗症患者提供一种新的治疗选择，我期待着看到研究和分析取得进一步进展”。

匹兹堡大学神经外科教授兼神经创伤临床试验中心主任David O. Okonkwo博士评论如下：“慢性脑外伤患者终生残疾，影响生活质量，尤其是运动障碍患者。脑外伤患者的生活也给照顾他们的人带来了负担”。

AKUGO®的获批是一项突破，为慢性脑外伤运动障碍的治疗揭开了新的篇章。

庆应义塾大学教授、SanBio的创始科学家Hideyuki Okano博士多年来一直支持公司的工作，他评论道：“AKUGO®的获批是一项突破，为慢性脑外伤运动障碍的治疗揭开了新的篇章”。

多年来一直支持公司发展的庆应义塾大学教授、SanBio的创始科学家Hideyuki Okano博士评论道：

“20多年来，SanBio一直在脑再生医学领域开展研发工作。我很高兴AKUUGO®被批准用于治疗脑外伤导致的慢性运动性瘫痪，这是世界上第一个被批准的此类治疗方法，我也很高兴能为日本患者提供新的治疗选择”。 

AKUGO®在日本获得批准，比世界上其他任何地方都要早，这使我们更接近于实现我们的目标，即为全世界仍然因缺乏有效治疗方案而饱受折磨的中枢神经系统疾病（尤其是脑部疾病）患者提供支持。

AKUUGO®产品概述

品牌	AKUUGO®颅内植入用悬浮液
通用名	Vandefitemcel
适应症和效果	脑外伤相关慢性运动性麻痹的改善
剂量和给药	对于成年人，使用专用的输送装置组通过立体定向脑手术将5×106个活的人类（同种异体）骨髓间充质干细胞（300μL细胞悬浮液）植入到病变周围的脑组织。 通过颅骨上的钻孔，将细胞通过三条轨迹植入病灶周围区域。向每条轨迹注入100μL细胞悬浮液，在距离最深位置5–6毫米的总共五个位置上各注入20μL溶液。植入速率应约为10μL/分钟。按照以下步骤进行植入。1. 开始手术前，将专用输送装置中的导向器和止动器以及配有探针的插入器安装到侵入性神经外科手术的头部固定装置上。2. 将颅内植入用细胞悬液解冻，用专用配制液清洗，用专用配制液调整细胞悬液浓度为1.67×106细胞/100μL。用专用配制液清洗固定有专用输送装置套管的微量注射器，再将配制好的细胞悬液注入微量注射器。
上市许可日期	2024年7月31日

批准条件
1	鉴于该产品的生产记录有限，本公司应根据预定计划及时收集产品质量信息，并评估和报告试验产品（临床试验产品）与拟商业化分销产品的质量等效性/同质性。根据评估结果，本公司应申请部分变更已批准事项。在部分变更申请获得批准之前，本公司不得发运该产品。
2	公司必须确保产品在配备齐全的急救设施内使用，由具备足够的脑外伤诊断和治疗知识和经验以及脑立体定向手术技术的医生使用。医生还必须对产品的临床试验结果和不良事件有充分的了解。
3	公司必须对产品的所有使用情况进行上市后评估，直至公司在有条件和有时间限制的批准到期前重新申请产品上市批准。
4	在有条件和有时间限制的批准到期前，公司必须重新申请该产品的上市许可，并收集反映该产品作用机制的生物学特性信息，并采取必要措施，如改进其质量控制策略。

*关于异体细胞移植

再生医疗疗法可分为自体细胞疗法和异体细胞疗法。自体细胞移植是采集并使用患者自身的细胞，但细胞处理过程耗时费力。而异体细胞移植则是从捐赠者处采集细胞并进行大量培养。由于异体细胞药物可以批量生产，因此可以治疗大量患者。

关于“AKUUGO®颅内植入悬浮液”

AKUUGO®颅内植入悬浮液（INN：vandefitemcel）是一种人类（同种异体）骨髓来源的改良间充质干细胞，通过改良和培养源自健康成人骨髓抽吸物的间充质干细胞而产生。将AKUUGO®移植到脑部受损的神经组织中，预计会触发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，进而促进受损神经细胞的自然再生能力，并诱导神经细胞增殖和分化。

有条件和有时间限制的批准是基于SanBio全球第2期临床试验的结果。试验的主要终点——治疗后24周Fugle-Meyer运动量表（FMMS）评分相对于基线的平均变化——已经达到，AKUUGO®治疗组报告比对照组提高了8.3分对照组为2.3，具有统计学显著差异。研究最终分析结果已在美国神经病学学会年会上公布。我们正在推进针对多种适应症的研发，包括与慢性脑梗塞相关的慢性效应。

关于SanBio集团（SanBio Co., Ltd和SanBio, Inc）

SanBio从事再生细胞业务——我们研究、开发、制造和销售再生细胞药物。

2024年7月，根据Sakigake指定计划，我们获得了主打产品AKUUGO®的有条件和有时间限制的批准，用于改善创伤性脑损伤导致的慢性运动障碍。

展望未来，我们将继续将研发重点放在现有药物无法满足的重大未满足医疗需求的中枢神经系统疾病上。该公司总部位于日本东京和加利福尼亚州奥克兰。

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