4项研究147例患者证实：干细胞治疗中风安全有效！

中风，也称为脑卒中，是一种急性脑血管疾病，可导致脑部血流受阻或出血，造成脑组织损伤和功能障碍。中风后，患者往往会遭受运动、语言和认知功能的损害。

中风的症状包括突然的面部、手臂或腿部无力，尤其是身体的一侧；言语不清、理解困难；视力模糊；头痛剧烈；行走困难；失去平衡或协调；以及突然的严重头痛。如果发现这些症状，应立即就医，因为中风是紧急医疗情况，及时治疗可以减少脑损伤和提高恢复的可能性。

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国内中风患者实情

中国是全球中风发病率和死亡率最高的国家之一。根据中国卫生统计年鉴和相关研究数据，中风（包括脑卒中和短暂性脑缺血发作）已经成为中国居民第一位死因，占全部死亡原因的近三分之一。每年约有200万人新发中风，同时有超过100万人死于中风。

目前，中风的治疗方法包括药物治疗、物理治疗、手术治疗，以及新兴的干细胞治疗。遗憾的是，这些方法并非对每个患者都有效，更重要的是：

物理治疗和康复训练对于完全恢复中风前的神经功能状态效果有限。长期服用药物则会造成消化系统不适、出血风险等。手术治疗如动脉搭桥术等虽然旨在恢复血流，但手术本身存在风险，且并非所有患者都适合手术治疗。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗中风作为一种新兴的治疗方法，利用干细胞的自我更新和分化潜能，为中风患者提供新的修复策略。

本文通过分析总结4项干细胞治疗中风患者的临床试验结果，从而评估干细胞移植作为中风患者的潜在治疗方法的安全性和有效性。

证明干细胞治疗中风的安全性和有效性评估的4个临床案例

①临床试验一：干细胞联合综合康复治疗对脑出血后遗症的治疗效果

2012年，解放军第251医院的科研团队在《中国组织工程研究》中报道了脐带来源的间充质干细胞联合综合康复治疗对脑出血后遗症的治疗效果。^【1】

脑出血患者45例按照入院单双日分为2组，治疗组22例，对照组23例。常规治疗10-18天后，存在不同程度的后遗症，治疗组接受人脐带间充质干细胞移植及康复治疗，对照组仅给予康复治疗。

有效性评估

1.肢体运动功能改善

移植后1个月较移植前差异有显著性意义(P<0.05)，随着时间的延长差异性更为显著。

治疗后1，3，6及12个月同期相比，治疗组Fugl-Meyer评分显著高于对照组(P<0.05)。

2.日常生活活动能力改善

治疗组移植后1个月改良Barthel指数显著高于移植前(P<0.05)，随着时间的延长差异性更为显著。

治疗后1，3，6，12个月同期相比治疗组改良Barthel指数显著高于对照组(P<0.05)。

3.颅脑MRI范围缩小

两组治疗后6，12个月分别检查颅脑MRI与治疗前比较脑部病灶范围均缩小，但是治疗组治疗前后及同期治疗后与对照组比较病 灶范围缩小的程度更为明显，差异有显著性意义(P<0.05)。

安全性评估

所有患者均完成治疗过程，并获得12个月的随访。移植后24h内有2例感胸闷及发热，观察48h后自然恢复。所有患者康复治疗后6，12个月分别检查各项生化指标基本正常，无特殊异常反应。

②临床试验二：干细胞治疗慢性中风的安全性和初步疗效的I/II期研究

2019年9月9日，加州大学圣地亚哥分校的临床研究人员在行业期刊《Stroke》上发表了一篇关于《静脉注射同种异体间充质干细胞治疗慢性中风的安全性和初步疗效的I/II期研究》的研究成果。^【2】

有36名受试者入组并于2011年3月14日至2016年12月15日接受治疗。

有效性评估

所有受试者在6个月和12个月的随访中，国立卫生研究院卒中量表、BI、简易精神状态检查和老年抑郁量表评分均有所改善。

BI的变化表明具有临床效用，输注后6个月时增加6.8分，12个月时增加10.8分（P<0.001），实现良好功能结果（Barthel评分≥95）的患者比例从基线时的11.4%（4/35）增加到6个月时的9/33（27.3%），12个月时增加35.5%（11/31）。

Table 3. Behavioral Change Over Time

Mini-Mental Status Exam score		n	P Value
Baseline	24.2±6.0	35
Change to 6 mo	1.8±2.8	32	<0.001
Change to 12 mo	1.3±2.7	31	0.017
NIHSS score
Baseline	8 [6.5 to 10]	35
Change to 6 mo	−1 [−2.25 to 0]	32	<0.001
Change to 12 mo	−2 [−3.5 to −0.5]	21	<0.001
Geriatric depression scale score
Baseline	5.1±3.5	35
Change to 6 mo	−1.6±3.8	32	0.015
Change to 12 mo	−1.4±3.8	31
Barthel Index (score)
Baseline	65±28.7	35
Change to 6 mo	6.8±11.4	33	0.002
Change to 12 mo	10.8±15.5	31	<0.001
Barthel Index (% ≥95)
Proportion at baseline	4 (11.4%)	35
Proportion at 6 mo	9 (27.3%)	33	0.015
Proportion at 12 mo	11 (35.5%)	31	0.01

安全性评估

共报告了15起严重不良事件。这些不良事件性质广泛，例如感染、血管疾病和疼痛综合征。所有严重不良事件均被认为与研究产品无关或不太可能相关。

③临床试验三：静脉注射间充质干细胞治疗缺血性中风的疗效和安全性

2021年1月20日，韩国在行业期刊《Neurology^®》上发表了一篇关于《静脉注射间充质干细胞治疗缺血性中风的疗效和安全性》的研究成果。^【3】

最终纳入60例患者，其中15例为对照组，39例为干预组。两组在年龄、血管危险因素、卒中前mRS评分、卒中机制、卒中治疗、康复持续时间和卒中严重程度方面匹配良好，无统计学差异。

有效性评估

两组间主要终点事件90天mRS评分没有统计学差异(P=0.732)。次要终点事件中，运动功能的分析结果显示，与对照组相比，MSC组的MI腿部评分有显著改善(P=0.023)，提示干预治疗对于改善腿部运动功能有显著疗效。

MSC组的FMA评分较对照组有显著改善，提示干细胞治疗对于整体运动功能的改善可能有潜在价值。

因患者基线损伤程度不同，故FMA评分的改善程度也不相同。但大多数恢复程度>50%或>70%即恢复较好的患者都是MSC组，提示注射间充质干细胞疗法对运动功能改善更明显。

根据PREP分析，在随访评估中，对照组预测预后较差的患者均未发现关于FMA-T、FMA-UL或FMA-LL重要的临床差异性改变。

相反，MSC组中约三分之一预测预后较差的患者为良好反应者，FMA-T、FMA-UL和FMA-LL的重要临床差异性改变分别为31.6%、26.3%和42.1%，其中MSC组FMA-LL反应良好的比例明显高于对照组(P<0.05)。在PREPII分析中也观察到了类似的发现。这表明经间充质干细胞治疗的患者整体运动功能恢复更好，尤其是下肢的运动功能恢复显著优于对照组，且具有统计学意义。

安全性评估

没有发生严重的治疗相关不良事件。

④临床试验四：干细胞治疗急性脑卒中后运动功能完全恢复

2021年12月23日，中国台湾花莲慈济医院在国际期刊《Cell Transplantation》上发表了一篇关于《同种异体人脐带血单核细胞治疗急性脑卒中后运动功能完全恢复：I期临床试验的初步结果》的研究成果。^【4】

这是一项多中心I期安全性研究，研究对象为45-80岁急性卒中但未接受t-PA治疗的患者。总共将招募6名参与者。

有效性评估

输注脐带血单核细胞后患者神经功能逐渐好转，NIHSS评分由基线时的9分降至输注UCB12个月后的1分（图1A），Berg平衡量表评分由0增至48分（图1B），Barthel指数评分由0增至90分（图1C）。

发病后2小时和8天行弥散加权成像（DWI）检查，发现右侧放射冠梗塞（白色信号增加），3个月后梗塞散在，6个月后消失（图2A-D）。

梗塞发生后2小时、8 天、3 个月和 6个月获得的T2加权图像显示右侧放射冠白色强度增加（图3A-D）。

安全性评估

12个月的观察期内，患者腹部超声检查未发现脾肿大，但出现失眠及上呼吸道感染症状，予以药物治疗，疗效满意，未见严重不良事件。

干细胞治疗中风的临床研究进展

截止2024年8月26日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗中风临床研究项目有91项，已完成的有33项。

国内注册项目包括：

	研究标题	NCT 编号	地位	状况	干预措施	赞助	学习类型
1	自体内皮祖细胞移植治疗慢性缺血性中风	NCT02605707	完全的	中风	药品:静脉干细胞移植	中国南方医科大学	介入
2	脐带间充质干细胞治疗缺血性中风	NCT02580019	未知状态	中风	生物：人脐带间充质干细胞	军事医学科学院附属医院	介入
3	自体造血干细胞移植治疗缺血性中风	NCT01518231	未知状态	中风	程序：自体造血干细胞移植 药品：阿司匹林 药品:华法林 更多6个	浙江医院	介入
4	脐带间充质干细胞治疗缺血性中风	NCT04811651	招聘	缺血性中风	生物:脐带间充质干细胞 药品：安慰剂	沈阳军区总医院	介入
5	自体骨髓间充质干细胞移植治疗慢性中风	NCT01714167	未知状态	中风	遗传：脑内干细胞移植	温州医科大学	介入
6	自体骨髓间充质干细胞移植治疗慢性缺血性中风	NCT02564328	未知状态	中风	遗传:静脉干细胞移植	中国南方医科大学	介入
7	干细胞移植治疗大脑疾病的临床试验研究	NCT01389453	已撤回	中风	程序：干细胞移植	中国武警总医院	介入
8	自体骨髓间充质干细胞（BMSCs）移植治疗缺血性中风	NCT05850208	招聘	缺血性中风	生物:自体骨髓间充质干细胞移植	珠江医院	介入
9	异体间充质干细胞治疗缺血性中风幸存者试验（ASSIST）	NCT04590118	未知状态	缺血性中风	药品:它-hMSC药品：安慰剂	九芝堂美克（北京）细胞技术有限公司	介入
10	异体内皮祖细胞 (EPC) 对急性缺血性中风患者的安全性和初步疗效	NCT05993884	尚未招募	急性缺血性中风	药品: iEPC组合产品:临床标准治疗（CST）	艾莱夫医疗科技有限公司	介入
11	慢性缺血性脑卒中患者注射人前脑神经祖细胞（hNPC01）的安全性和耐受性研究	NCT06299033	招聘	慢性缺血性中风	药品：hNPC01	Hopstem 生物技术公司	介入
12	自体骨髓基质细胞和内皮祖细胞移植治疗缺血性中风	NCT01468064	完全的	中风 大脑中动脉梗塞	遗传:自体骨髓间充质干细胞移植 遗传:自体 EPC 移植 遗传：静脉输注安慰剂	中国南方医科大学	介入
13	脑内移植神经干细胞治疗缺血性中风	NCT03296618	未知状态	慢性缺血性运动性中风	药品: NSI-566	苏州诺瑞干细胞生物制药有限公司	介入
14	缺血性中风的临床计划	NCT04953663	未知状态	中风	生物:它-hMSC	北京大学第三医院	介入
15	急性缺血性中风后血管内皮生长因子和内皮生长因子在血管生成中的作用	NCT02157896	完全的	急性缺血性中风		上海市第六人民医院	观察
16	GD-iExo-003 对急性缺血性脑卒中的影响	NCT06138210	招聘	急性缺血性中风	药品：注射用人类诱导性多能干细胞来源的外泌体药品：注射用人类诱导性多能干细胞来源的外泌体安慰剂	北京宣武医院	介入
17	间充质干细胞移植对急性脑梗死患者的影响	NCT04093336	招聘	脑梗塞 大脑中动脉脑梗塞 大脑前动脉脑梗塞 更多5个	生物：人脐带间充质干细胞 生物：安慰剂其他：规范化治疗	上海东方医院	介入
18	人脐间质干细胞（19#iSCLife®-ACI）治疗急性脑梗死的安全性和有效性	NCT03186456	暂停	脑梗塞	生物：同种异体脐带间充质干细胞（SCLnow 19#） 药品：阿司匹林片	深圳市世科生物技术有限公司	介入
19	用于脑梗塞康复期患者的人脐带间充质干细胞疗法（19#iSCLife®-CI）。	NCT03176498	暂停	脑梗塞	生物：同种异体脐带间充质干细胞 药品：阿司匹林肠溶片和阿托伐他汀钙	深圳市世科生物技术有限公司	介入

结论

临床研究结果显示干细胞治疗中风是有效且安全的，能够促进受损神经细胞的保护和修复、促进内源性神经干细胞的增殖与迁移、促进突触重塑、新血管形成，并整合到主要神经回路中，从而恢复受损的神经功能。

尽管干细胞治疗总体上安全，仍存在一些潜在风险，例如，低热和头晕和轻微不适反应。因此，患者在接受干细胞治疗前需要进行详细的检查和评估，并在专业医生的指导下进行治疗。

随着研究的深入和技术的成熟，我们期待干细胞治疗能够在中风治疗中发挥更大的作用。

【1】Yuan Jin-guo1, Feng Bin1, Cao Cang-zhu1, Han Shu-sheng1, Sun Yin-chen1, Liu Jian-ling2. Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation and rehabilitation treatment for cerebral hemorrhage sequela: 1 year follow-up [J]. Chinese Journal of Tissue Engineering Research, 2012, 16(14): 2656-2660.

【2】Stroke Volume 50, Number 10 https://doi.org/10.1161/STROKEAHA.119.026318

【3】Chung JW, Chang WH, Bang OY, et al. Efficacy and Safety of Intravenous Mesenchymal Stem Cells for Ischemic Stroke. Neurology. 2021;96(7):e1012-e1023.

【4】Lee T-K, Lu C-Y, Tsai S-T, et al. Complete Restoration of Motor Function in Acute Cerebral Stroke Treated with Allogeneic Human Umbilical Cord Blood Monocytes: Preliminary Results of a phase I Clinical Trial. Cell Transplantation. 2021;30. doi:10.1177/09636897211067447

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