南大金陵医院：干细胞移植后狼疮性肾炎患者的症状显著改善

简介：狼疮性肾炎是一种人体免疫系统攻击自身细胞和器官的疾病，称为自身免疫性疾病。狼疮肾炎会导致免疫系统产生名为自身抗体的蛋白质。这些蛋白质会攻击人体组织和包括肾脏在内的器官。

这个疾病在我国的发病率大概有千分之一的概率，以女性最为多见。尤其是20到45岁的育龄期的女性，这样的人群是最为多见的。

传统的药物治疗会带来一系列副作用，例如：肿胀、体重增加和睡眠问题。例如长期服用类固醇，还会增加患其他健康问题的风险，如感染、骨质疏松和糖尿病。

干细胞疗法是治疗狼疮最有前景的新医学方法之一，特别是对那些对传统治疗方式反应不佳的患者。这种创新的方法已经研究了十多年，通过改善疾病活动和症状管理带来了希望。

南大金陵医院：干细胞移植后狼疮性肾炎患者的症状显著改善

2019年5月，南京大学医学院金陵医院在国际期刊《Clinical Journal of the American Society of Nephrology》上发布了一篇《自体造血干细胞移植治疗难治性狼疮性肾炎》的研究结果。

目的：本研究评估了自体造血干细胞移植治疗难治性狼疮性肾炎患者的有效性和安全性。

方法：本研究从2011年7月至2015年1月共入组22例难治性狼疮性肾炎患者，以环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员外周血干细胞，经环磷酰胺和抗胸腺球蛋白治疗后再回输。主要终点为缓解率，次要终点包括生存率和复发率、蛋白尿、肾功能和血清学免疫学检查的变化。记录所有并发症以进行安全性评估。

患者移植前临床特征

结果：

疾病活动性和肾脏结果

自体干细胞移植后，补体 3 (C3)、补体 4 (C4) 抗核抗体 (ANA) 和 SLE 疾病活动指数评分 (SLEDAI) 均得到改善。见（图1A-D）

自体干细胞移植后蛋白尿（UPro）和血清白蛋白（Alb）得到改善（见图2）

随访期间蛋白尿和血清白蛋白的变化

整个随访期间平均蛋白尿<0.5 g/24 h，平均血清白蛋白>4.5 g/dl。

队列中患者的完全缓解、肾脏存活（见图3A，图3B）

总体生存率和随访

复发时间和总存活率的概率（见图3C，图3D）

随访期间并发症

主要发生在6个月内，其他并发症包括纯红细胞再生障碍性贫血、B型胰岛素抵抗综合征、白细胞减少、血小板减少。

总结：共入组 22 例患者接受干细胞移植。所有患者均成功植入，中位粒细胞和血小板植入时间分别为 8（7 ～ 9）和 9（6 ～ 10）天。干细胞移植的主要并发症是发热和胃肠道症状。治疗相关死亡率为 5%（22 例中 1 例）。

中位随访时间为 72个月，18 例（82%）患者获得完全缓解，1 例（5%）患者获得部分缓解，1 例患者无反应并在移植后 12 个月接受腹膜透析。

5年总生存率及无病生存率分别为91%和53%。随访期间6例患者出现复发，复发率为27%。考虑到所有患者均患有难治性狼疮性肾炎，这个结果是令人鼓舞的。

结论

自体造血干细胞移植可作为难治性狼疮性肾炎的治疗选择，因为自体造血干细胞移植相对安全并且疗效良好。

参考资料：

Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Refractory Lupus Nephritis，Huang, Xianghua; Chen, Wencui; Ren, Guisheng; Zhao, Liang; Guo, Jinzhou; Gong, Dehua; Zeng, Caihong; Hu, Weixin; Liu, Zhihong.

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