干细胞疗法的基础知识

干细胞疗法是将特定类型的细胞移植到人体以治疗或预防疾病。了解干细胞疗法的基础知识，以及仍在研究中的潜在益处、挑战和风险。

认识细胞

细胞构成了所有生物。每个细胞内都有遗传指令，决定了细胞类型和行为方式。所有个体都从一组细胞开始，这些细胞是身体每个器官和组织的基础细胞。这些细胞被称为干细胞，它们是未成熟的细胞，会根据身体的需要分裂成许多不同类型的成熟、特化细胞——这称为分化。

在此过程中，每个细胞DNA中的一组基因被打开或关闭，以确定它将变成哪种类型的细胞以及它将产生哪种类型的蛋白质来帮助身体运作。例如，干细胞可能直接或间接地受基因指示前往身体的某个区域进行肌肉收缩。这些细胞将成为肌肉细胞，并继续分裂并在收缩肌肉以实现运动方面发挥作用。一旦干细胞成为成熟细胞，它就会保持这种细胞类型。

在人的一生中，干细胞会变成成熟细胞，但身体的某些部位会保留自己的干细胞供应，例如在我们的骨髓中。

当细胞发生变化时

细胞生长、分裂和分化的过程可能很复杂。当细胞衰老或受损时，它们通常会死亡，新细胞会分裂并取代它们。然而，有时身体无法识别细胞变化，受损细胞会继续复制，DNA也会发生变化。DNA的变化会改变我们细胞的功能，因为它会影响我们体内蛋白质的构建方式。这些变化可能是遗传的，可能随着年龄的增长而发生，也可能是由环境因素引起的。

许多人类疾病都是由细胞功能不正常引起的。例如，在某些类型的癌症中，身体中的特定细胞在漫长的分化过程中被卡在某个地方，导致它们原本想要制造的细胞类型短缺。然后，身体试图通过让这些可能受损的细胞多次分裂来填补这一空白，以弥补这一短缺。这加剧了问题，因为组织中充满了无功能的细胞，这些细胞将接管正常的健康细胞以求生存。

干细胞疗法的工作原理

干细胞疗法是将一种或多种特定细胞类型移植到人体以治疗或预防疾病。许多细胞类型都有可能被改造并用于治疗。用细胞疗法治疗的常见疾病包括血液和骨髓癌、淋巴系统癌、浆细胞疾病以及其他影响人体产生健康细胞能力的疾病。

用于细胞治疗的细胞来源有两个地方：  

• 自体细胞疗法是指从患者自身体内采集细胞。细胞被取出，在体外进行改造，然后将处理过的细胞送回体内。与使用捐赠细胞相比，使用患者自身的细胞不太可能引起免疫反应，但并不总是可行的选择。要记住的一个有用提示是，“auto”表示自身。
• 同种异体细胞疗法是指所用的细胞来自患者以外的人，例如健康且相容（或匹配）的捐赠者。记住这一点的一个有用提示是“allo”的意思是其他。

在接受细胞疗法之前，患者可能需要进行一项称为“调理”的预处理，以降低免疫系统的活性，从而提高治疗成功率。调理通常是一种化疗，对身体的伤害极大。重要的是，医疗专业人员必须彻底解释治疗过程的所有方面，以确保患者充分理解。

基因修饰细胞疗法（或体外基因疗法）是基因疗法和细胞疗法的结合。它首先从体内移除患者自身的细胞。然后通过添加基因的工作副本或修改/编辑受影响的非功能性基因来治疗某些细胞类型。理想情况下，当将基因修饰回输给患者时，身体将继续产生经过修饰的成熟细胞。

CAR-T细胞疗法只是其中一个例子，但其他获批的治疗方法包括使用慢病毒修饰的细胞，用于治疗诸如重症联合免疫缺陷症 (SCID) 和异染性脑白质营养不良症 (MLD) 等疾病。

细胞治疗的细胞类型

用于细胞疗法的细胞类型取决于所治疗的疾病以及对接受治疗的个体的预期效果。以下是几种常用的类型：

• 造血干细胞（也称为 HSC）是一种多功能细胞，可以转化为人体所需的任何类型的血细胞，可以从外周血、骨髓或脐带血中获取。使用这些细胞进行治疗的目的是在血细胞或免疫细胞功能不正常的个体中建立健康的血细胞生成。造血干细胞移植 (HSCT)，有时也称为骨髓移植 (BMT)，用于治疗各种血癌和其他血液疾病。HSC通常来自供体（同种异体），但在某些情况下可能会使用从患者自身（自体）采集的细胞。
• 免疫系统细胞之所以被使用，是因为它们能够识别并杀死癌细胞。一种细胞疗法称为CAR-T细胞疗法，它通过向患者体内添加受体来修改患者体内的免疫细胞（称为T细胞）。当这些经过修改的细胞被送回患者体内时，它们会识别并杀死癌细胞。CAR-T通常使用患者自身的细胞（自体细胞），但在某些情况下，也可能使用从供体（同种异体）收集的细胞。

• 间充质干细胞最常见于骨髓和脂肪中，用途最广泛，可以根据目标以不同的方式帮助身体愈合。它们可以像干细胞一样发挥作用，成为与周围区域相同类型的细胞，也可以像输送系统一样将药物输送到需要的区域。

细胞疗法的潜力、挑战和风险

潜力

• 治愈致命疾病的希望。细胞和基因疗法可以帮助治疗治疗选择有限的疾病。如果不进行治疗，许多此类遗传性疾病将导致严重残疾或过早死亡。早期研究表明，细胞和基因疗法有助于减缓或完全阻止这些疾病。细胞和基因疗法使设计针对体内数千个基因的治疗方法成为可能。

挑战

• 匹配的供体。与人体器官移植类似，存在免疫障碍，要求捐献造血干细胞的人和接受造血干细胞的人仔细“匹配”，以避免因免疫系统不匹配而出现危及生命的并发症。由于缺乏招募、多样性和可用性，许多人可能永远找不到匹配的人。
• 需要准确性。 细胞和基因疗法需要确保经过改造的细胞在正确的时间到达正确的组织、正确的水平。这意味着需要进行大量研究来寻找最佳的细胞材料输送方式。 
• 免疫抑制。化疗和其他调理方案通常在细胞治疗之前实施，以防止免疫反应。用于抑制个人免疫系统的药物会增加感染风险，并且对身体造成很大伤害。

风险

• 知情同意。在参加临床试验或接受细胞疗法治疗之前，研究团队成员应与患者和/或护理人员一起审查任何潜在风险和益处。重要的是，参加临床试验的患者应了解他们在研究过程中的权利，并知道会发生什么。
• 免疫反应。移植物抗宿主病 (GVHD) 是一种综合征，当移植的HSC（移植物）中的免疫细胞将接受者/宿主的细胞/组织识别为外来物并引发免疫反应，导致多种宿主组织遭到破坏时，就会发生这种综合征。
• 器官毒性。在CAR-T治疗期间，免疫系统细胞受到刺激并释放称为细胞因子的化学信使。过多的细胞因子会导致发烧、呼吸困难并可能危及生命。在细胞因子释放综合征的情况下，患者可能需要抗细胞因子治疗。

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