在过去十年中，再生医学和先进疗法经历了显著的发展。2014年，该领域充满希望，但也存在许多障碍——治疗开发挑战、制造复杂性和监管不确定性。如今，已到2024年，形势发生了巨大变化，疗法现已成为主流。

从2014年到2024年：过去十年细胞疗法和基因疗法发生了什么变化？

2014年，这一领域仍处于起步阶段，只有少数几种疗法获得批准，还有大量实验性疗法。美国食品和药物管理局（FDA；美国马里兰州）批准了少数几种细胞疗法，包括几种基于脐带血的产品，如Hemacord和Allocord。然而，当时还没有基因疗法获得美国食品及药物管理局的批准[1]。

直到3年后的2017年，FDA才首次批准了基于细胞的基因疗法Kymriah和Yescarta，用于治疗急性淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤，使基因疗法首次进入美国市场[2,3]。

同年，FDA还批准了首个体内基因疗法Luxturna[4]。

到2024年，已有38种细胞和基因疗法产品获得FDA批准，其中包括6种治疗淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤等癌症的CAR-T细胞疗法。

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此外，还有多种治疗罕见遗传性疾病（如脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症）的基因疗法上市[1]。

最重要的是，重点已经从开发这些疗法并证明它们能够发挥作用，转移到完善其有效性、减少副作用和扩大适应症上。

生产：从小规模到可扩展的解决方案

2014年，生产是再生医学以及细胞和基因疗法开发中最重要的瓶颈之一。在保持安全性和一致性的同时大规模生产疗法是一项巨大的挑战。设备有限，生产疗法（尤其是自体细胞疗法）的成本过高。

2014年的挑战源于许多治疗方法都是个性化的，因此难以推广。此外，确保稳定生产高质量疗法的技术和流程仍在开发中。因此，许多公司在从临床试验转向大规模商业化方面举步维艰[5]。

到2024年，制造技术已取得重大改进，从而开启了新的可能性。自动化、标准化和生物加工技术的进步使得治疗药物的生产规模更大、成本更低。 此外，生产工艺也变得更加稳健和高效。生物反应器、封闭系统制造和供应链物流方面的进步使细胞和基因疗法的生产变得更快、更可靠。

该领域还出现了向数字化的转变，人工智能和机器学习在优化生产流程、监控质量控制和预测潜在问题方面发挥着越来越大的作用。

这些进步使我们能够以更低的成本更快地生产出疗法，这对更多疗法进入市场和需求增加至关重要。

监管：从不确定性到更清晰的路径

2014年，再生医学、细胞和基因疗法的监管环境非常不确定。没有明确的指导方针来评估这些疗法的安全性和有效性，这给公司带来了审批流程的困难。中国、美国、欧洲和其他地区的监管框架仍在适应这些新疗法带来的独特挑战。

FDA才刚刚开始制定监管结构，最终将批准Kymriah和Yescarta等突破性疗法。同样，在欧洲，欧洲药品管理局（荷兰阿姆斯特丹）正在努力制定先进治疗药物的标准。

到2024年，监管环境将显著成熟。

在中国，近期出台一系列鼓励干细胞疗法、基因疗法的政策：

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在美国，FDA为再生医学和基因疗法制定了更清晰的途径，并得到了再生医学先进疗法认证的支持，该认证可提供快速审查和开发支持[6]。同样，欧洲也完善了ATMP指南，并于2017年与欧盟委员会发布了一项联合行动计划，为开发者提供更简化的流程[7]。

尽管还有很长的路要走，但建立更加协调的国际法规已帮助企业更有效地应对不同地区的审批。重要的是，监管机构也适应了日益增长的上市后监督需求，认识到许多再生医学治疗的长期性质以及在现实环境中持续监测其安全性和有效性的必要性[8]。

1、FDA。已批准的细胞和基因治疗产品。[2024年9月5日访问]

2、FDA。FDA批准将首个基因疗法引入美国。[2024 年9月5日访问]

3、FDA。FDA批准CAR-T细胞疗法用于治疗患有某些类型大B细胞淋巴瘤的成年人。[2024年9月5日访问]

4、FDA。FDA批准一种新型基因疗法，用于治疗患有罕见遗传性视力丧失的患者。[2024年9月5 日访问]

5、Salmikangas P, Menezes-Ferreira M, Reischl I 等。基于细胞的医药产品的制造、特性和控制：面向商业用途的挑战性范例。Regen . Med. 10(1), 65–78 (2015)。

6、FDA。再生医学先进疗法认定。[2024年9月5日访问]

7、EMA。先进治疗药物：概述。[2024年9月5日访问]

8、Gomes KLG、da Silva RE、da Silva JB、Bosio CGP、Novaes MRCG。巴西、欧盟、美国和日本先进治疗药物上市后授权安全性和有效性监测。细胞治疗。25(10), 1113–1123 (2023)。

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