干细胞治疗帕金森病的临床试验中前3名患者表现出安全性

Aspen的ANPD001旨在替代大脑中的多巴胺能神经元。

在ANPD001的1/2a期临床试验中，第一批完成给药的帕金森病患者表现出了合理的安全性。ANPD001是阿斯彭神经科学公司 (Aspen Neurosciences)的研究性干细胞疗法，旨在替代因疾病而丢失的神经细胞。

接受治疗的三名成年人在全身麻醉下接受了两次连续剂量递增的直接脑部注射治疗。一至三个月后，他们没有出现严重并发症，手术期间也没有人出现严重失血，即所谓的术中出血。

在费城举行的MDS帕金森病和运动障碍国际大会上，科学家在最近关于试验结果的口头报告中报告了最常见的不良事件“由于采取俯卧位手术，3名受试者均出现轻度至中度的舌头肿胀” 。

阿斯彭神经科学公司首席医疗官、医学博士爱德华·沃思三世 (Edward Wirth III) 在公司新闻稿中表示，“自今年早些时候启动研究以来”，已经取得了“巨大进展” 。

ANPD001涉及将皮肤细胞转变为能够产生多巴胺的干细胞

帕金森病是由多巴胺能神经元逐渐丧失引起的，这种神经元会产生有助于控制运动的化学信使多巴胺。多巴胺信号的缺乏会导致一系列疾病运动症状，如震颤、僵硬和动作迟缓。

帕金森病的治疗方案重点是增强或改变大脑中的多巴胺信号，需要持续服用药物。

ANPD001是一种基于患者自身诱导性多能干细胞 (iPSC) 的细胞替代疗法，诱导性多能干细胞是一种可以变成体内几乎任何细胞类型的干细胞。

这一过程包括收集患者的皮肤细胞，在受控的生物和化学环境下将其转化为 iPSC。然后这些细胞被转化为能够产生多巴胺的神经元前体细胞。

神经外科医生在磁共振成像 (MRI) 的引导下，将神经前体细胞直接注射到大脑中称为壳核的特定区域。治疗的目标是让这些细胞成熟并取代因帕金森病而失去的神经元，成为能够减缓或阻止病情进展的长期多巴胺产生者。

壳核是大脑背侧纹状体的一部分，与运动有关，并且特别容易受到帕金森病的影响。

治疗安全是主要目标，其次是运动症状的变化

ASPIRO1/2a期临床试验 (NCT06344026)正在评估ANPD001对多达9名中度至重度帕金森病成人（年龄 50 至70岁）的安全性和耐受性，这些患者受邀在美国五个试验点之一参加试验。治疗效果是研究的次要目标，通过按时变化（定义为没有麻烦的运动障碍（不自主运动）的时期）、帕金森病运动症状的其他指标变化以及生活质量的改善来衡量。

移植后，参与者将接受长达五年的随访，以检查细胞存活率。接下来的10年，将每年通过电话评估长期安全性。

该试验于4月份开始对患者进行给药，得到了加州再生医学研究所向阿斯彭提供的800万美元资助。

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