导读：随着医学科技的飞速进步，干细胞疗法在脑瘫治疗领域展现出巨大潜力，通过修复受损神经组织，改善运动功能与生活质量。临床案例证实，干细胞治疗有效提升了患儿的运动协调性与认知能力，减轻了家庭与社会的负担。随着研究的深入，干细胞治疗在脑瘫领域的应用前景日益明朗，为脑瘫患者家庭带来了更多乐观与期待。

脑瘫(CP)是儿童期最常见的运动障碍，每1,000个活产婴儿中就有2至3个患有此病。根据最新的数据和报道，中国目前约有600万脑瘫患者，其中12岁以下的脑瘫儿童近200万人，每年新增病例约为4万至5万人。

目前治疗脑瘫的方法有很多，如物理治疗、作业治疗、假肢矫形、药物干预、高压氧治疗、外科手术等，但上述治疗措施均存在见效慢，且干预停止后可能出现倒退的缺陷。因此，寻找替代性或补充性的治疗措施迫在眉睫。

此外，尽管低温疗法可以明显降低围产期缺氧婴儿的病死率和减轻残疾，但是在接受低温治疗中，仍然有40%~50%的患儿死亡或者形成严重的神经功能障碍。

近年来，干细胞疗法作为多种新生儿疾病的治疗手段正在迅速发展，多项动物实验和临床研究表明干细胞移植治疗脑瘫是安全有效，这为脑瘫患儿及其家庭带来了新的曙光。本文主要盘点2019年到2024年期间国内外进行干细胞治疗脑瘫患者的临床研究进展有哪些。

干细胞治疗脑瘫的基本原理

干细胞治疗脑瘫的原理主要基于干细胞的自我更新能力和多向分化潜能。在脑瘫治疗中，干细胞可以分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，这些细胞有助于修复受损的神经网络，重建或改善神经功能。干细胞治疗的机制包括直接替代损伤的神经细胞，以及通过旁分泌效应促进受损脑组织的修复和微环境的改善。

干细胞治疗脑瘫的优势

1. 多向分化潜能：干细胞能够分化为多种类型的细胞，包括神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，这些细胞对于修复受损的神经系统至关重要。
2. 促进神经再生：干细胞移植后，可以通过旁分泌效应促进受损脑组织的修复和微环境的改善，有助于神经功能的恢复。
3. 改善运动功能：临床案例表明，干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者的运动能力，包括上肢和下肢活动能力、平衡能力及沟通能力，甚至有患者能够摆脱轮椅，采用辅助行走工具。
4. 安全性较高：目前的临床研究表明，干细胞治疗脑瘫的安全性得到了初步验证，随访期间未观察到与干细胞治疗相关的严重不良事件。
5. 提高生活质量：干细胞治疗不仅能够改善患者的运动功能，还可能对患者的认知技能、躯干控制和手部操控能力产生积极影响，从而提高患者的整体生活质量。
6. 治疗窗口宽：干细胞治疗脑瘫的时间窗口相对较宽，即使是在脑损伤后一定时期内进行移植，也可能获得有效的治疗效果。
7. 个体化治疗：干细胞治疗可以根据患者的具体情况进行个体化调整，以达到最佳的治疗效果。

2019-2024年干细胞治疗脑瘫的临床研究进展

2019年干细胞治疗脑瘫临床案例

2019年5月2日，波兰干细胞研究中心在《Stem Cells International》上发表了一篇关于’沃顿果冻间充质干细胞治疗可改善脑瘫儿童的生活质量和自给自足能力：一项回顾性研究的结果‘的研究成果。^【1】

研究表明在54名分析的脑瘫患者中，有48名 (88.9%) 的健康状况有所改善。 48名 (88.9%) 患者的生活质量有所提高，21名 (38.9%) 患者的生活自理能力有所提高。患者17个方面均有所改善。除一例癫痫恶化导致治疗中断外，其他患者不良事件轻微且短暂。

2020年干细胞治疗脑瘫临床案例

2020年2月3日，湖北医药学院附属太和医院牵头在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于‘脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫的治疗证据：一项随机对照试验‘的临床研究成果。^【2】

共入组脑瘫患者40例，1例患者撤回知情同意，因此39例患者接受了治疗并完成了预定的评估。与对照组相比，hUC-MSC组的ADL、CFA和GMFM均有显著改善。此外，移植后12个月，hUC-MSC组5例患者中有3 例18F-FDG标准摄取值显著增加。

临床数据表明，人脐带间充质干细胞移植结合康复治疗对改善脑瘫患儿的粗大运动和综合功能是安全有效的。脑代谢活动的恢复可能是脑瘫患者脑功能改善的关键。

2020年7月20日，南方医科大学附属东莞市人民医院在《Stem Cells International》上发表了一篇关于’人类间充质干细胞移植治疗脑瘫的证据：随机对照试验的荟萃分析‘的研究成果。^【3】

汇总分析结果显示，与对照组相比，人间充质干细胞治疗显著提高了CP患儿的粗大运动功能测量和综合功能评估。亚组分析结果显示，hMSC治疗显著提高了3、6、12个月的GMFM评分和3、6、12个月的CFA。两组上呼吸道感染、腹泻、便秘等不良事件（AE）无统计学差异。

这项荟萃分析综合了主要结果，表明人间充质干细胞疗法在改善CP儿童的GMFM评分和CFA评分方面是有益、有效且安全的。此外，亚组分析显示，人间充质干细胞疗法在3、6和12个月内对CP具有持久的积极益处。

2021年干细胞治疗脑瘫临床案例

2021年8月6日，伊朗德黑兰医科大学儿童医学中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于‘脐带组织间充质干细胞鞘内注射治疗脑瘫患者后的临床和影像学结果：一项随机双盲假对照临床试验’的临床试验结果。^【4】

每组有36名脑瘫参与者。干预12个月后，脐带组织间充质干细胞组的平均GMFM-66分数显著高于基线和对照组，总PEDI分数也有所增加。注射细胞12个月后，MAS评分的平均变化与基线和对照组相比有所降低。关于CP-QoL，朋友和家人、活动参与和沟通等领域的平均变化高于对照组，且效果显著。 DTI分析显示，与治疗前相比，实验组平均FA增加，平均变化量显著高于对照组。

结论，脐带组织间充质干细胞移植是安全的，并且可以改善临床和影像结果。

2021年9月，马库斯细胞治疗中心在行业期刊《干细胞转化医学》上发表了一篇关于’脐带血和脐带组织间充质干细胞治疗脑瘫儿童：一项随机试验‘的临床试验。^【5】

研究对90名2-4岁患有高渗性脑性瘫痪的儿童进行了一项2期试验。

在探索性分析中，调整基线严重程度、GMFM-66评分和病因后，hCT-MSC 组 (n = 23) 的平均GMFM-66评分比自然史高1.4分。

结果表明，与自然病史相比，高剂量治疗可带来更大的运动增益。

2022年干细胞治疗脑瘫临床案例

2022年3月1日，赣南医学院干细胞临床转化工程技术研究中心牵头在国际期刊《美国转化医学杂志》上发表了一篇关于’脂肪间充质干细胞移植治疗脑瘫五例疗效观察：病例报告‘的研究成果。^【6】

共5名脑瘫患者在常规体格检查后，每14天静脉输注一次脂肪间充质干细胞（ADMSC），3次输注为1个疗程。同时进行常规康复训练，并随访6个月至1年。治疗后，儿童粗大运动功能量表（GMFM-88）、脑瘫儿童综合功能评估量表和精细运动功能量表（FMFM）的评分均得到改善。1名既往有结核性胸膜炎病史的受试者在治疗期间复发，但经过适当的医疗干预后症状消失。其余4名受试者的常规血液参数均正常。

研究表明，静脉注射ADMSCs后，脑瘫儿童的运动功能和言语功能得到改善，尤其是重度脑瘫儿童。没有观察到明显的安全性问题。

2022年7月10日，美国北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学医学院马库斯细胞治疗中心在《发育医学与儿童神经病学》上发表了一篇关于’间充质干细胞治疗脑瘫后的运动功能和安全性：一项开放标签、随机试验’的临床试验。^【7】

共纳入了91名因缺氧缺血性脑病、中风或脑室周围白质软化症而患有脑性瘫痪的儿童（52名男性、39名女性）。

对GMFM-66探索性结果的事后分析表明，接受脐带血和干细胞治疗的参与者的运动功能改善程度比未接受细胞治疗的儿童更大。并且输注耐受性良好，未发生严重不良反应。

2023年干细胞治疗脑瘫临床案例

2023年2月9日，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一项随机1/2期对照试验：Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial（脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果）的临床研究成果。^【8】

本次研究共有25名3至12岁的脑瘫（CP）患者被随机分配到治疗组 (n=15)进行神经干细胞（NSCs）治疗。

研究表明与对照组相比，治疗组患者治疗24个月后GMFM-88及ADL均有明显改善；与治疗前相比，治疗组治疗24个月后精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、GMFM-88、ADL量表评分均明显提高，SDSC评分明显降低。与治疗前相比，治疗组患者接受NSCs治疗后，FBN分析显示脑网络能量明显降低，VBM分析显示灰质体积明显增加。

结果表明，鼻腔内注射NSC对CP患儿耐受性良好且有潜在益处。

2023年12月12日，韩国再生研究中心在行业期刊《干细胞研究治疗》上发表了一篇关于’脑瘫儿童额外输注脐带血后维持脐带血细胞和促红细胞生成素联合治疗的协同作用：随机安慰剂对照试验的一年开放标签扩展研究‘的临床研究成果。^【9】

本研究纳入了69名儿童脑瘫患者（4.29 ± 1.28 岁，男女比例 = 34:35）。与基线评分相比，每组在额外输注异体脐带血细胞后12个月的结果测量均有所改善。对于GMFCS水平为IV和V的严重功能障碍患者，A组的GMPM评分改善幅度大于D组（安慰剂组），与上次试验的基线值相比。在这一为期一年的延长研究期间，BSID-II心理量表评分的变化与单位体重输注的总有核细胞数量呈正相关（r = 0.536，P = 0.001）。

结果提示，使用异体脐带血细胞治疗脑瘫患者时，与促红细胞生成素联合治疗效果更佳，且疗效可持续长达2年，尤其对于重度损伤脑瘫患者。

2024年干细胞治疗脑瘫临床案例

2024年6月15日，波兰卢布林医科大学儿童神经病学系在行业期刊《干细胞评论和报告》上发表了一篇关于The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study（脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响）的研究成果。^【10】

研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。

所有脑瘫患者四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。

根据CGI，75.5% (96/151) 的儿童在第一次就诊时病情严重（VI 级）或严重病情（V 级），63.6% (96/151) 的患者在第五次就诊时有所改善，23.8% (36/151) 的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。

研究表明，hUC-MSC的应用通常会增强功能表现，但个体反应各不相同。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。虽然年龄较小的患者对治疗反应更好，但年龄较大的儿童也可以受益。

干细胞治疗脑瘫的临床研究进展

截止2024年10月14日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫的临床研究项目有38项，已完成的到达12项。

结论

总而言之，研究表明，干细胞在治疗脑瘫上前景广阔，有望成为治疗脑瘫的医学发展新途径，不过未来仍然需要开展更多的研究来克服其中的挑战，包括安全性、有效性、长期效果等方面。随着进一步的研究和临床试验，我们有望看到多能干细胞治疗在脑瘫领域带来了的更多成果与希望。

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【1】Wharton’s Jelly Mesenchymal Stem Cell Administration Improves Quality of Life and Self-Sufficiency in Children with Cerebral Palsy: Results from a Retrospective Study Dariusz Boruczkowski,  Izabela Zdolińska-Malinowska

【2】Gu, J., Huang, L., Zhang, C. et al. Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. Stem Cell Res Ther 11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

【3】Therapeutic Evidence of Human Mesenchymal Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy: A Meta-Analysis of Randomized Controlled Trials Baocheng Xie,  Minyi Chen,  Runkai Hu,  Weichao Han,  Shaobo Ding

【4】Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

【5】Jessica Sun, Laura Case, Colleen McLaughlin, Natalie Skergan, Joan Jasien, Mohamad Mikati, Jesse Troy, Joanne Kurtzberg, Umbilical Cord Blood and Umbilical Cord Tissue Mesenchymal Stromal Cells in Children with Cerebral Palsy: A Randomized Trial, Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue s1, September 2021, Page S6, https://doi.org/10.1002/sct3.13009

【6】Hu, K., Wang, R. ., Xiao, B. ., Xiao, B. ., Gu, Y. ., Liu, F. ., … Wen, Y. . (2022). Effect of adipose-derived mesenchymal stem cell transplantation in five patients with cerebral palsy: A case report. American Journal of Translational Medicine, 6(1), 33–40. Retrieved from https://journals3.publicknowledgeproject.org/index.php/ajtm/article/view/2253

【7】Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: An open-label, randomized trial Jessica M. Sun,  Laura E. Case,  Colleen McLaughlin,  Alicia Burgess,  Natalie Skergan,  Sydney Crane,  Joan M. Jasien,  Mohamad A. Mikati,  Jesse Troy,  Joanne Kurtzberg

【8】Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

【9】Suh MR, Min K, Cho KH, Kim J, Lim I, Park M, Noh EM, Kim MY. Maintenance of the synergistic effects of cord blood cells and erythropoietin combination therapy after additional cord blood infusion in children with cerebral palsy: 1-year open-label extension study of randomized placebo-controlled trial. Stem Cell Res Ther. 2023 Dec 12;14(1):362. doi: 10.1186/s13287-023-03600-4. PMID: 38087394; PMCID: PMC10717973.

【10】Chrościńska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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