导读：干细胞疗法为脊髓损伤领域带来了革命性突破，通过其独特的再生特性，能够在损伤部位促进神经细胞再生，重建神经连接。这种方法不仅减少了传统疗法的局限性，如恢复效果有限和治疗周期长，还展现了加速康复进程、改善患者生活质量的巨大潜力。随着研究深入，干细胞疗法正逐渐成为脊髓损伤治疗的新希望。

脊髓损伤是由于各种不同致病因素引起脊髓结构和功能的损伤，造成损伤水平一下脊髓功能（运动，感觉，反射等）的障碍。它是一种严重的致残性损伤，往往造成不同程度的截瘫或四肢瘫，严重的影响患者生活自理能力和参与社会活动能力。

脊髓损伤常致严重残疾，并且延续终生，是致残率最高的疾病之一。常见病因有车祸、意外暴力损伤、高处跌落等。根据最新的调研报告，中国现存脊髓损伤患者约为374万，每年新增脊髓损伤患者约9万人。因此康复医疗需求迫切。

目前，尽管脊髓损伤的治疗取得了一定进展，但传统方法治疗脊髓损伤存在多方面的局限性，主要体现在：

• 其恢复效果有限、治疗周期长以及伴随的并发症风险。
• 物理疗法和康复训练虽能辅助部分功能恢复，但对神经再生的促进作用微弱；
• 手术干预则面临创伤大、风险高及术后并发症的挑战；
• 药物治疗则受限于缺乏特效药物，难以实现神经组织的有效修复。

这些局限共同构成了传统治疗方案在应对脊髓损伤时的固有难题，迫切需要创新技术加以突破。

近年来，研究人员将目光转向了具有自我更新和多向分化能力的干细胞，干细胞能再生组织、器官及免疫调节功能得到了更多的场景应用，也为脊髓损伤治疗提供了新途径。本文主要盘点2019年到2024年期间国内外进行干细胞治疗脊髓损伤患者的临床研究进展有哪些。

干细胞治疗脊髓损伤：2019-2024年临床研究进展

2019年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2019年9月2日，印度干细胞和癌症研究所在《美国凯斯杂志》上发表了一篇关于‘慢性脊髓损伤患者骨髓间充质干细胞移植后运动功能恢复：病例报告’的临床研究报告。^【1】

本项研究报告了一例患有12年慢性脊髓损伤的患者，该患者通过连续给药方案接受骨髓间充质干细胞移植治疗。

在5年的最终随访中，患者的神经系统状态从美国脊髓损伤协会 (ASIA) A级改善为ASIA C级，这意味着他的行走能力有所改善。磁共振成像和电生理检查也显示出神经功能恢复的变化。在手术和随访过程中没有遇到并发症或严重的不良反应。

2019年9月11日，中山大学附属第三医院、四川大学华西医院和同济大学医学院附属东方医院联合在国际期刊《神经再生研究》上发表了一篇关于‘人脐带间充质干细胞治疗早期慢性期脊髓损伤，前瞻性、多中心、随机、安慰剂对照、单盲临床试验‘的研究方案。^【2】

本研究将开展一项多中心、随机、对照试验，研究人脐带间充质干细胞（UC-MSC）移植对不同阶段SCI的治疗效果，包括慢性SCI的亚急性、早期和晚期。这三项试验将研究UC-MSC鞘内移植对SCI患者治疗的安全性和有效性。该研究将在中国3家医院开展，覆盖中国大陆的东部、南部和西部。

主要观察指标为干预前后运动及感觉功能评估的变化，采用美国脊髓损伤协会（ASIA）评分量表；次要观察指标包括国际神经修复协会脊髓损伤功能评定量表（IANR-SCIRFS）、肌电图测试、残余尿测试及不良事件。

本研究于2018年3月30日经中山大学附属第三医院干细胞研究伦理委员会批准（批件号：[2018]-02），并于2018年4月12日在ClinicalTrials.gov网站注册（注册号：NCT03521323）。

修订后的试验方案（方案版本4.0）于2019年2月25日经中山大学附属第三医院干细胞研究伦理委员会批准（批件号：[2019]-10），并于2019年4月29日在ClinicalTrials.gov网站发布。

2020年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2020年2月3日，梅奥诊所在《梅奥诊所学报》上发表了一篇关于‘自体脂肪组织来源的间充质干细胞治疗创伤性脊髓损伤所致瘫痪的1期临床试验首份报告’的临床试验报告。^【3】

在本初步报告中，描述了第一位接受治疗的患者的结果，该患者是一名53岁的冲浪事故幸存者，颈椎美国脊髓损伤协会损伤量表A级脊髓损伤，随后神经系统症状有所改善，但在受伤后6个月内趋于稳定。

研究发现，在注射后3、6、12和18个月，根据脊髓损伤神经系统分类的国际标准，在运动和感觉评分中均观察到临床疗效体征。因此，对于这位接受治疗的脊髓损伤患者，鞘内注射脂肪间充质干细胞是可行且安全的，并且表明神经系统状态有改善（而非稳定）的显著体征。

2020年9月25日，西班牙细胞实验室牵头在行业期刊《细胞疗法》上发表了一篇关于‘慢性完全性脊髓损伤患者鞘内注射扩增沃顿胶质间充质干细胞的临床效果’的临床研究成果。^【4】

研究设计了一项随机、双盲、交叉、安慰剂对照的1/2a期临床试验 ( NCT03003364 )。参与者为10名患有背部 (T3-11) 慢性完全性脊髓损伤 (美国脊髓损伤协会A) 的患者。

与安慰剂相比，干细胞输注后，研究人员发现损伤水平以下皮节的针刺感显著改善。其他临床相关影响，观察到患者膀胱最大容量和顺应性的增加以及膀胱神经源性活动过度和外括约肌协同失调的减少。并且鞘内移植华通胶间充质干细胞被认为是安全的，没有显著的副作用。

2021年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2021年8月9日，伊朗功能神经外科研究中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于‘亚急性完全性脊髓损伤患者联合使用人自体雪旺细胞和骨髓间充质干细胞进行细胞治疗’的临床研究成果。^【5】

本研究招募了11名完全性脊髓损伤（美国脊髓损伤协会损伤量表 (AIS)；A级）患者，这些患者处于损伤亚急性期。

研究发现，SCIM III总分（21.2±13.3）及其所有子分（“呼吸和括约肌管理”（15±9.9）、“活动能力”（9.5±13.3）和“自我护理”（6±1.4））在细胞注射后具有统计学上显着的变化。

研究结果支持最显着的积极主观改善是躯干运动、站立/坐姿平衡、膀胱和直肠充盈的感觉以及自主排尿的能力。并且没有发生任何有关于注射的严重不良反应。

2021年12月22日，杭州师范大学医学院在国际期刊《世界神经外科》上发表了一篇关于‘不同干细胞移植治疗脊髓损伤的比较研究：系统评价与网络荟萃分析’的文章。^【6】

本研究共纳入12个研究，共642例患者。

网状荟萃分析显示，骨髓间充质干细胞（BMSCs）联合康复治疗在改善美国脊髓损伤协会（ASIA）损伤量表分级、ASIA运动评分、ASIA感觉功能评分及Barthel指数方面均优于单纯康复治疗。

骨髓单个核细胞（MNC）联合康复训练、脐带间充质干细胞（UCMSC）联合康复训练、单纯UCMSC与单纯康复治疗三者之间各项指标差异均无统计学意义。安全性方面，BMSC、MNC、UCMSC移植后均未出现严重且永久性的不良反应。

研究表明，BMSCs联合康复治疗在改善SCI损伤量表等级、ASIA运动评分、ASIA感觉功能评分和Barthel 指数方面可能优于其他干细胞治疗。UCMSCs和MNCs的治疗效果仍有待证实。

2022年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2022年3月31日，新德里全印度医学科学研究所在国际期刊《临床神经科学杂志》上发表了一篇关于‘骨髓干细胞经髓内移植治疗急性完全性脊髓损伤的疗效和结果’的临床研究案例。^【7】

在这项为期3年的前瞻性研究中，27名急性完全性脊髓损伤患者在术中随机接受骨髓干细胞（BMSC）或安慰剂（髓内途径）治疗。

干细胞组6名患者的ASIA评分至少提高了一个等级，而安慰剂组只有1名患者。

干细胞组ASIA感觉评分从术前平均值124提高到6个月后的224，而对照组的静态平均值为115。干细胞组3名患者和对照组1名患者的缺失SSEP波形在6个月后转变为异常波形。

异常波形代表了部分保留的神经功能或者是由于疤痕组织和其他修复过程导致的电生理变化。

干细胞组所有患者均报告膀胱感觉改善、痉挛减少和姿势控制改善。

这次试验证明了通过髓内途径的骨髓干细胞是急性完全性瘫痪的潜在治疗方法。

2022年4月1日，加利福尼亚州圣何塞圣克拉拉谷医疗中心在期刊《神经外科杂志：脊柱》上发表了一篇关于‘多能干细胞移植治疗急性胸段脊髓损伤的十年安全性’的临床研究成果。^【8】

在临床试验的前10年中，98%的随访参与者（每年50次就诊中的49次）未报告与LCTOPC1 相关的意外严重不良事件。在接受LCTOPC1细胞治疗的患者中，长期随访期间的MRI结果显示，80%的患者表现出与损伤部位组织基质形成一致的T2信号变化。

这项研究提供了至关重要的首次人体安全性数据，支持未来人类胚胎干细胞衍生疗法的研发。这次试验的经验证明，这种细胞类型对患者具有良好的耐受性，无事件期长达10年。

2023年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2023年4月23日，山西医科大学第一医院联合山西医科大学在第十六届中国实验动物科学年会论文集上发表了一篇关于‘人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤有效性与安全性的meta分析’的文章。^【9】

共纳入10篇文献，370名患者，包括6篇随机对照研究，4篇队列研究，总体质量较高,证据质量为中级。

Meta分析结果显示，人脐带间充质干细胞治疗组的ASIA感觉功能评分、AIS分级改善率、日常生活能力评分（Barthel指数）高于对照组。

进行敏感性分析后，结果显示在ASIA运动功能评分方面和日常生活能力评分方面，人脐带间充质干细胞治疗组高于对照组。

纳入的10篇文献中，均报道未有严重不良反应发生，但是轻微的不良反应存在，经对症治疗后均消失。

综上所述，本研究表明人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤是有效并且安全的，可以改善患者的感觉和运动功能以及日常生活能力。

2023年11月22日，中国台湾花莲慈济医院在《瑞金医疗》上发表了一篇关于‘骨髓间充质干细胞移植改善完全性脊髓损伤患者的神经功能：病例报告’的临床研究案例。^【10】

病例报告：一名25岁的男性，T6水平完全性脊髓损伤，截瘫5年。我们为其进行了自体骨髓间充质干细胞骨髓内移植。

经过12个月的随访，他的Barthel指数评分明显从严重到中度依赖改善，感觉水平从T7改善到S5。但运动功能没有改善。

结论：自体骨髓间充质干细胞对慢性期完全性脊髓损伤患者具有潜在的安全性，并可能改善神经功能和生活质量。

2024年干细胞治疗脊髓损伤患者的临床案例

2024年1月25日，沙希德贝赫什提医科大学在国际知名期刊《柳叶刀》上发表了一篇关于‘间充质干细胞和雪旺细胞联合治疗脊髓损伤：一项为期9年的队列研究’的临床研究成果。^【11】

本次研究共有106名完全性SCI患者接受了研究干预，并在本研究中进行了随访。在研究期间未发现与研究干预相关的不良事件。 12个月后，患者的ASIA（运动、轻触和针刺）评分、SCIM-III总分和子量表（自我护理、呼吸和括约肌管理以及活动能力）评分以及WHOQOL-BREF总分和领域评分均有显著改善。

此外，所有亚组（包括颈椎、胸腰椎、亚急性和慢性SCI）均发现上述所有结果均有显著改善。根据多元回归分析，ASIA运动评分的改善与损伤程度显著相关。同样，SCIM-III总分和活动能力评分的改善与损伤后接受治疗的时间显著相关。越早治疗，痊愈的几率越大。

2024年5月25日，梅奥医学中心在《生物医学工程与临床》期刊上发表了一篇关于‘自体脂肪组织来源间充质干细胞或可治疗脊髓损伤’的临床研究成果。^【12】

研究介绍了CELLTOP试验所有的10例创伤性脊髓损伤（SCI）患者入组和96周随访结果。

研究证明了自体脂肪组织来源的间充质干细胞（AD-MSC）的采集和鞘内注射给药在SCI治疗中的安全性。鞘内注射自体培养扩增的AD-MSC可用于治疗SCI。

在10例接受治疗的SCI患者中，未观察到严重不良事件，在治疗后2年内随访中，有7例患者美国脊髓损伤协会（ASIA）评定量表等级较治疗前有所改善。该临床试验达到了主要终点，表明了AD-MSC的采集和鞘内注射给药在SCI患者中是安全、可耐受的。

2024年8月26日，伊朗德黑兰AJA医科大学医学生物技术研究中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于‘鞘内注射同种异体人脐带间充质干细胞来源的外泌体对完全性亚急性脊髓损伤的安全性和潜在影响’的临床研究成果。^【13】

本研究为一项单组、开放标签、I期临床试验，共招募了9名完全性亚急性脊髓损伤患者，随访期为12个月。

研究发现与基线相比，注射后12个月美国脊髓损伤协会 (ASIA) 量表针刺 (P值=0.039) 和轻触 (P值=0.038) 评分、脊髓独立性测量 (SCIM-III)总分 (P值=0.027) 和神经源性肠道功能障碍 (NBD) 评分 (P值=0.042) 也显著改善。

并且鞘内注射同种异体人脐带间充质干细胞外泌体安全且耐受性良好。未观察到与研究干预相关的早期或晚期不良事件 (AE)。

干细胞治疗脊髓损伤临床研究进展

截止2024年10月18日，中国知网cnki.net网站上关于干细胞治疗脊髓损伤的临床研究项目达到772项。

结论

总而言之，研究表明，干细胞在治疗脊髓损伤上前景广阔，有望成为治疗脊髓损伤的医学发展新途径，不过未来仍然需要开展更多的研究来克服其中的挑战，包括干细胞的长期效果等方面。随着进一步的研究和临床试验，我们有望看到干细胞治疗在脊髓损伤领域带来了的更多成果与希望。

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【1】Phedy P, Djaja YP, Gatam L, Kusnadi Y, Wirawan RP, Tobing IMS, Subakir N, Mappalilu A, Prawira MA, Yauwenas R, Gatam AR. Motoric Recovery After Transplantation of Bone Marrow Derived Mesenchymal Stem Cells in Chronic Spinal Cord Injury: A Case Report. Am J Case Rep. 2019 Sep 2;20:1299-1304. doi: 10.12659/AJCR.917624. PMID: 31474745.

【2】Yang, Yang^1,#; Pang, Mao^1,#; Chen, Yu-Yong¹; Zhang, Liang-Ming¹; Liu, Hao²; Tan, Jun³; Liu, Bin MD^1,*; Rong, Li-Min MD^1,*. Human umbilical cord mesenchymal stem cells to treat spinal cord injury in the early chronic phase: study protocol for a prospective, multicenter, randomized, placebo-controlled, single-blinded clinical trial. Neural Regeneration Research 15(8):p 1532-1538, August 2020. | DOI: 10.4103/1673-5374.274347

【3】Mohamad Bydon, Allan B. Dietz, Sandy Goncalves, F M Moinuddin, Mohammed Ali Alvi, Anshit Goyal, Yagiz Yolcu, Christine L. Hunt, Kristin L. Garlanger, Anna S. Del Fabro, Ronald K. Reeves, Andre Terzic, Anthony J. Windebank, Wenchun Qu,CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose Tissue–Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to Traumatic Spinal Cord Injury,Mayo Clinic Proceedings,Volume 95, Issue 2,2020,Pages 406-414,
ISSN 0025-6196,https://doi.org/10.1016/j.mayocp.2019.10.008.

【4】Albu S, Kumru H, Coll R, Vives J, Vallés M, Benito-Penalva J, Rodríguez L, Codinach M, Hernández J, Navarro X, Vidal J. Clinical effects of intrathecal administration of expanded Wharton jelly mesenchymal stromal cells in patients with chronic complete spinal cord injury: a randomized controlled study. Cytotherapy. 2021 Feb;23(2):146-156. doi: 10.1016/j.jcyt.2020.08.008. Epub 2020 Sep 25. PMID: 32981857.

【5】Oraee-Yazdani, S., Akhlaghpasand, M., Golmohammadi, M. et al. Combining cell therapy with human autologous Schwann cell and bone marrow-derived mesenchymal stem cell in patients with subacute complete spinal cord injury: safety considerations and possible outcomes. Stem Cell Res Ther 12, 445 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02515-2

【6】Shuangyan Liu, Huai Zhang, Haiyan Wang, Juan Huang, Yi Yang, Guoxiang Li, Kuai Yu, Lei Yang,
A Comparative Study of Different Stem Cell Transplantation for Spinal Cord Injury: A Systematic Review and Network Meta-Analysis,World Neurosurgery,Volume 159,2022,Pages e232-e243,ISSN 1878-8750,
https://doi.org/10.1016/j.wneu.2021.12.035(https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1878875021018799)

【7】Renu Saini, Bhavya Pahwa, Deepak Agrawal, P.K. Singh, H. Gujjar, S. Mishra, A. Jagdevan, M.C. Misra,
Efficacy and outcome of bone marrow derived stem cells transplanted via intramedullary route in acute complete spinal cord injury – A randomized placebo controlled trial,Journal of Clinical Neuroscience,Volume 100,2022,Pages 7-14,ISSN 0967-5868,https://doi.org/10.1016/j.jocn.2022.03.033.

【8】McKenna, S. L., Ehsanian, R., Liu, C. Y., Steinberg, G. K., Jones, L., Lebkowski, J. S., Wirth, E., III, & Fessler, R. G. (2022). Ten-year safety of pluripotent stem cell transplantation in acute thoracic spinal cord injury. Journal of Neurosurgery: Spine, 37(3), 321-330. https://doi.org/10.3171/2021.12.SPINE21622

【9】石尧,韩树峰,原一桐,等.人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤有效性与安全性的meta分析[C]//中国实验动物学会.第十六届中国实验动物科学年会论文集.山西医科大学;山西医科大学第一医院;山西医科大学实验动物中心;,2023:3.DOI:10.26914/c.cnkihy.2023.023771.

【10】Kuan YC, Lin SZ, Chiu TL, Hung HY. Improved neurological function in a patient with complete spinal cord injury through bone marrow mesenchymal stem cells implantation: a case report. Regen Med. 2023 Dec;18(12):907-911. doi: 10.2217/rme-2023-0120. Epub 2023 Nov 22. PMID: 37990874.

【11】Akhlaghpasand, Mohammadhosein and Tavanaei, Roozbeh and Hosseinpoor, Maede and Golmohammadi, Maryam and Mohammadi, Ida and Ghaffari Jolfayi, Amir and Hosseinpour, Melika and Oraee-Yazdani, Kave and Zali, Alireza and Oraee-Yazdani, Saeed, Combined Mesenchymal Stem Cell and Schwann Cell Therapy in Spinal Cord Injury: A 9-Year Cohort Study. Available at SSRN: https://ssrn.com/abstract=4702376orhttp://dx.doi.org/10.2139/ssrn.4702376

【12】自体脂肪组织来源间充质干细胞或可治疗脊髓损伤[J].生物医学工程与临床,2024,28(03):316.

【13】Akhlaghpasand, M., Tavanaei, R., Hosseinpoor, M. et al. Safety and potential effects of intrathecal injection of allogeneic human umbilical cord mesenchymal stem cell-derived exosomes in complete subacute spinal cord injury: a first-in-human, single-arm, open-label, phase I clinical trial. Stem Cell Res Ther 15, 264 (2024). https://doi.org/10.1186/s13287-024-03868-0

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