导语：帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，主要表现为静止性震颤、肌强直和运动迟缓等症状。近年来，干细胞治疗帕金森病的研究取得了显著进展，多项临床试验证实了其在治疗帕金森病中的潜力。

什么是帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，主要表现为运动障碍。其核心症状包括静止性震颤、肌强直和运动迟缓。这些症状是由于大脑中黑质区域的多巴胺能神经元退化和死亡导致的。多巴胺是一种重要的神经传导物质，负责调节肌肉活动和运动控制。

帕金森病治疗方法多样，主要包括药物治疗、手术治疗、非药物治疗和新兴的干细胞疗法等。

其中，药治疗是帕金森病的主要治疗手段，尤其是早期治疗。常用的药物包括多巴胺受体激动剂和拟多巴胺类药物（如多巴丝肼、卡左双多巴等）。复方左旋多巴是目前最有效的对症治疗药物，可以显著改善运动症。长期使用某些药物还可能带来一些长期副作用，如肝功能异常和肝脏损害。

随着再生医学的发展，干细胞治疗帕金森病（PD）近年来取得了显著进展，为这一慢性神经退行性疾病带来了新的希望。

帕金森病如何治疗？

1、药物治疗：

• 多巴胺替代疗法：利妥多巴（L-dopa）是治疗帕金森病的“金标准”，能够显著减轻症状，如震颤、僵硬和运动迟缓。然而，长期使用可能会导致副作用，如恶心、肌肉痉挛和低血压。
• 多巴胺受体激动剂：如普拉克索（Pramipexole）和罗匹尼罗（Ropinirole），这些药物通过模拟多巴胺的作用来减轻症状。
• 单胺氧化酶B抑制剂：如司来吉兰（Selegiline）和雷沙吉兰（Rasagiline），这些药物可以延缓多巴胺的分解，从而延长其作用时间。
• 抗胆碱能药物：用于控制震颤和肌肉僵硬，但效果有限且可能有副作用。

2,、手术治疗：

• 脑深部电刺激 ：这是目前最常用的手术方法，通过植入电极刺激大脑特定区域来改善症状。DBS尤其适用于药物反应不佳或出现运动波动的患者。
• 神经核损毁术：如苍白球损毁术（Globus Pallidus毁损术），通过毁损大脑中的某些区域来减轻症状，但这种方法风险较高，通常作为最后的选择。

3、干细胞治疗：

• 干细胞干预治疗帕金森病主要通过自我复制与多向分化能力，可实现对患者黑质中失能多巴胺神经元的有效替代与功能重建。
• 治疗策略主要涉及将定向分化的干细胞移植至特定部位，以替换丧失功能的神经元，特别是多巴胺能神经元，从而应对疾病进程中神经元数量的显著减少，有望从根本上遏制病情发展。

4、康复治疗：

• 物理治疗：旨在提高患者的运动能力和日常生活活动能力，包括行走再教育、平衡和灵活性训练等。
• 职业治疗：帮助患者维持独立生活能力，提供适应性建议和辅助产品，以改善其日常生活质量。
• 言语治疗：改善患者的言语清晰度和沟通能力，帮助他们更好地与家人和社会互动。

5、心理疏导和支持：

帕金森病患者常伴有抑郁、焦虑等心理问题，心理疏导和支持可以帮助他们应对疾病带来的心理压力

总结

帕金森病的治疗需要综合考虑药物、手术、康复和心理疏导等多种手段，并根据患者的具体病情和症状类型灵活调整治疗方案，以达到最佳的治疗效果。

重要提示：该问题涉及医疗健康，请咨询专业医生，以上回答仅供参考。

干细胞如何成为治疗帕金森的新希望？

干细胞治疗帕金森病被认为是一种有希望的新疗法。以下是基于当前干细胞治疗帕金森病的机制和最新临床试验的信息：

干细胞治疗帕金森病的作用机制：

细胞修复替代神经元：干细胞能够分化成多巴胺能神经元，替代受损的神经元，恢复正常的多巴胺分泌和神经信号传递。

分泌神经营养因子：干细胞通过分泌神经营养因子（如神经生长因子），帮助促进神经元的再生和修复，减少细胞凋亡和纤维化，改善神经功能。

免疫调节：干细胞能够调节免疫微环境，减少炎症和免疫反应，为受损的神经系统提供一个更有利于恢复的环境。

干细胞治疗帕金森病的临床试验结果

又一大新突破！2024年5月10日北京协和医院神经外科王任直、包新杰和神经科万新华团队联合开展的一项“利用人源神经干细胞治疗帕金森病的I期临床研究”取得突破性进展。

2024年5月10日，北京协和医院在国际期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究结果。

背景： ANGE-S003 人类神经干细胞鼻腔内移植在帕金森病 (PD) 临床前模型中显示出治疗效果，并且是安全的。我们研究了这种治疗方法对 PD 患者的安全性和耐受性，以及这些效果是否会在临床试验中显现出来。

方法： 这是一项为期 12 个月的单中心、开放标签、剂量递增的 1 期研究，对 18 名晚期 PD 患者进行了四次鼻内移植，移植剂量分别为 3 个剂量中的 1 个：150 万、500 万或 1500 万 ANGE-S003 人类神经干细胞，以评估其安全性和有效性。

结果： 7 名患者在治疗后的 12 个月随访中共出现 14 起不良事件。没有与 ANGE-S003 相关的严重不良事件。安全性测试未发现任何安全性问题。脑部 MRI 显示无肿块形成。

在 16 名拥有 12 个月运动障碍协会统一帕金森病评分量表 (MDS-UPDRS) 数据的患者中，从第 3 个月开始一直持续到第 12 个月，在所有时间点均观察到 MDS-UPDRS 总分显著改善 。最显著的改善出现在第 6 个月，平均减少了 19.9 分 。临床结果指标的改善与细胞剂量水平之间没有关联。

结论： ANGE-S003 治疗可行、通常安全且耐受性良好，与临床结果的功能改善相关，在第 6 个月达到峰值疗效。神经干细胞鼻内移植代表了治疗 PD 的新途径，有必要进行更大规模、更长期、随机、对照的 2 期试验以进一步研究。

历年也有很多国内外临床研究证明干细胞治疗2型糖尿病的安全性和有效性！

2021年3月27日，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心在国际期刊《Movement Disorders》上发布了一篇《同种异体骨髓间充质干细胞在特发性帕金森病中的安全性》的研究成果。

目的：证明静脉注射同种异体骨髓间充质干细胞对帕金森患者的安全性和耐受性。

方法：这是一项为期 12 个月的单中心开放标签剂量递增 1 期研究，研究对象为 20 名轻度/中度 PD 患者，接受单次静脉输注，剂量为 4 种剂量中的 1 种：1、3、6 或 10 × 10 ⁶同种异体骨髓间充质干细胞/kg，输注后 3、12、24 和 52 周进行评估。

结果：没有与输注相关的严重不良反应，也没有对供体特异性人类白细胞抗原的反应。最高剂量似乎在 52 周时表现出最显著的效果，降低了 OFF 状态 UPDRS 运动评分 -14.4和总评分 -20.8。

结论：单次静脉输注同种异体骨髓间充质干细胞，剂量为 1、3、6 或 10 × 10 ⁶同种异体骨髓间充质干细胞/kg，对轻度/中度帕金森患者安全、耐受性良好且无免疫原性。

2020年5月13日，麻省总医院神经外科在国际期刊《New England Journal of Medicine》上发布了一篇《个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病》的研究结果。

背景：多能干细胞衍生的中脑多巴胺能祖细胞 (mDAP) 是一种可以更稳定地生产的可能细胞来源。诱导性多能干细胞 (iPSC) 的产生技术以及引导其体外分化为中脑多巴胺能细胞的技术的进步，为实现胎儿组织移植的好处而不必担心其固有的实际和伦理问题提供了希望。

目的：我们描述了一种个性化细胞治疗策略的应用，该策略使用自体 iPSC 衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病患者。

方法：在基线时以及每次植入后 1、3、6、9 和 12 个月以及此后每 6 个月进行一次神经系统检查并评估帕金森病特异性指标。

结果：首次植入后 3 个月，18 F-DOPA PET-CT 成像显示壳核中18 F-DOPA 的摄取量相对于基线最初下降，随后在右侧和左侧植入后分别至 18 个月和 24 个月时18 F-DOPA 的摄取量略有增加。

第一次植入后（左）24 个月和第二次植入后（右）18 个月，患者未报告任何不良事件或功能下降。巴胺替代疗法峰值剂量（“开药”）的 MDS-UPDRS 第三部分评分在植入时为 38 分，随访期间为 19 至 35 分，24 个月时为 29 分。

PDQ-39 评分（评估帕金森病相关生活质量，分数越低表示质量越好）在植入时为 62 分，随访期间为 2 至 34 分，24 个月时为 2 分。

结论：我们报告了在一名帕金森病患者体内生产和植入 iPSC 衍生的自体多巴胺能祖细胞，临床和影像学结果表明，在 24 个月内可能产生益处。

前景与展望：干细胞疗法在帕金森病的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为帕金森病的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞疗法监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗帕金森病的未来前景仍然值得期待。

总结

综上所述，干细胞治疗帕金森具有临床研究价值，为帕金森患者提供了新的希望和治疗选择。随着更多的临床试验和研究的开展，这一治疗方法有望在未来得到更广泛的应用和认可。

• 若想了解更多关于帕金森与干细胞治疗帕金森的内容请参考（https://www.hjtdsm.com/pd）

参考资料：Jiang S, Wang H, Yang C, Feng F, Xu D, Zhang M, Xie M, Cui R, Zhu Z, Jia C, Liu L, Wang L, Yang X, Yang Y, Hao H, Liu Z, Wu Z, Leng L, Li X, Sun X, Zhao X, Xu J, Zhang Y, Wan X, Bao X, Wang R. Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2024 May 9:jnnp-2023-332921. doi: 10.1136/jnnp-2023-332921. Epub ahead of print. PMID: 38724232.

Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson’s Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson’s Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872. PMID: 32402162; PMCID: PMC7288982.

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