导语：渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），是一种罕见的神经退行性疾病。随着技术的进步和研究的深入，干细胞来哦发有望为渐冻症患者带来更多的希望和改善。

什么是渐冻症

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），是一种罕见的神经退行性疾病。其主要特征是运动神经元的逐渐退化和死亡，导致肌肉无力、萎缩，最终影响到说话、吞咽和呼吸功能，直至因呼吸衰竭而死亡。

渐冻症目前尚无根治方法，但有多种治疗方法可以缓解症状并延缓疾病进展：药物治疗、康复训练、心理治疗和新兴的干细胞疗法等。

其中在生活中最常见的事药物治疗，例如：Qalsody，这是一种反义寡核苷酸药物，通过与编码SOD1的mRNA结合，抑制其表达，从而减缓ALS的进展。但是长期服用药物也会给身体带来一系列的副作用，例如瘀伤、步态障碍、荨麻疹、肿胀和呼吸短促等副作用。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗在渐冻症中具有显著的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，干细胞疗法为渐冻症患者带来了新的治疗希望。

渐冻症如何治疗？

1、药物治疗：

• 目前全球有四种药物获得食品药品监管部门的批准用于渐冻症治疗，包括利鲁唑、依达拉奉、Relyvrio和Tofersen。这些药物能在一定程度上缓解症状和延缓疾病进程，但无法阻止病情发展。

• 近年来，基因治疗药物的临床试验数量逐步增加，其中RJK002注射液是国内首款临床获批的渐冻症AAV基因治疗药物，具有良好的安全性和一定的有效性。

2、康复训练：

• 康复训练是改善患者生活质量的重要手段，包括有氧训练、肌力训练、呼吸功能训练和吞咽功能训练等。这些训练可以帮助患者维持或增加关节肌肉的活动范围，增强整体力量，并维护心血管健康。

3、中医中药：

• 中医药在治疗渐冻症中具有独特优势，通过干预免疫细胞和炎症因子活性、纠正免疫失衡及改善免疫微环境等多维度调节免疫系统失调疾病。

4、干细胞疗法：

• 干细胞疗法的机制主要通过免疫调节和抗炎作用来实现。此外，干细胞具有多向分化的能力，在特定条件下可以分化为神经元样细胞及相关支持细胞，替代渐冻症患者丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞，从而促进神经元的修复与再生

5、家庭支持与心理干预：

• 渐冻症患者需要家庭的大量精力投入，防止跌倒造成二次伤害，并在出现呼吸困难时使用家用呼吸机。良好的心态与家庭的支持也是治疗的重要部分。

6、运动疗法：

• 大量研究表明，适当的运动对渐冻症患者有益，可以延缓疾病进展，在一定程度上维持或增加关节肌肉的活动范围、增强整体力量，维护心血管健康。建议患者进行拉伸运动、力量训练、有氧运动、呼吸训练和功能性运动。

总结

尽管目前没有治愈渐冻症的方法，但通过多种药物和新兴疗法的应用，可以有效延缓疾病进展，改善患者的生活质量。

重要提示：该问题涉及医疗健康，请咨询专业医生，以上回答仅供参考。

干细胞如何成为治疗渐冻症的新方向？

干细胞治疗渐冻症被认为是一种有希望的新疗法。以下是基于当前干细胞治疗渐冻症的机制和最新临床试验的信息：

干细胞治疗渐冻症的作用机制：

1、神经元替代与修复：干细胞具有多向分化的能力，在特定条件下可以分化为神经元样细胞及相关支持细胞。这些细胞能够替代渐冻症患者丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞，从而促进神经元的修复与再生。通过将干细胞分化成运动神经元并移植到患者体内，可以有效改善患者的运动功能。

2、神经保护：间充质干细胞（MSCs）疗法在神经退行性疾病中的首要方针是细胞代替和神经保护。脐带间充质干细胞具有多向分解特征，且获取简便，能够通过分泌多种神经营养因子来保护受损的神经元。

3、基因治疗结合：一些研究团队开发了联合干细胞治疗和基因治疗的方法。例如，使用神经祖细胞来表达保护运动神经元的蛋白——胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），以解决GDNF蛋白无法穿过血脑屏障的问题。这种联合疗法已经在临床试验中显示出一定的安全性，并且能够潜在地保护脊髓中的患病运动神经元。

4、支持性神经胶质细胞的生成：改造后的干细胞可以转化为新的支持性神经胶质细胞，这些细胞在中枢神经系统中起到保护和支持作用，有助于抵抗衰老和神经退行性疾病的发展。

干细胞治疗渐冻症的临床试验结果

2021年12月1日，阿卜杜勒阿齐兹国王健康科学大学在国际期刊《Frontiers in Neurology》上发布了一篇《干细胞疗法作为 ALS 新兴疗法的安全性和有效性：对照临床试验的系统评价》的研究结果。

目的：对照临床试验进行系统评价，以确定干细胞治疗渐冻症的疗效。

方法： 2021 年 4 月 12 日搜索了以下数据库：Medline 和 Embase。我们研究了六项研究，分析了渐冻症患者干细胞移植的疗效。六项研究中，三项使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)，其余使用骨髓间充质干细胞 (BM-MSC)。

结果：两项研究进行了为期 6 个月的随访试验。Oh 等人观察到 2 次 BM-MSC 注射后 ALSFRS-R 下降速度变慢，这在研究期间证明了临床益处。他们还注意到间充质干细胞组和对照组之间的 ALSFRS-R 斜率存在显著差异。

Berry 等人观察到单次剂量治疗后 ALS 临床评分早期改善，治疗组在研究期间始终保持 ALSFRS-R 斜率改善≥1.5 分/月 。

其余四项研究对患者进行了 12 个月的随访。Rushkevich 等人证明治疗组的平均 ALSFRS-R 有显著改。同样，Martinez 等人发现，与基线相比，整个随访期间的 ALSFRS-R 评分显著改善。

结论：干细胞疗法是治疗渐冻症最有前途的新方法之一，它旨在针对各种机制来减缓疾病进展并改善整体生活质量。

2020年7月28日，波兰奥尔什丁大学临床医院在国际期刊《Stem Cell Reviews and Reports》上发布了一篇《脐带间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症中的应用：一项原创研究》的研究结果。

目的：我们的目的是评估鞘内注射脐带间充质干细胞对肌萎缩侧索硬化症患者残疾发展和生存的影响。

方法：这项病例对照研究涉及 67 名接受沃顿氏胶间充质干细胞 (WJ-MSC) 治疗的患者。接受治疗的患者与来自 PRO-ACT 数据库的 67 名参考患者配对，该数据库包含来自 23 项 ALS 临床研究（第 2/3 阶段）的患者记录。

结果：所有组的中位生存期均增加了两倍。在进展方面，观察到 ALSFRS-R 测量的三种反应类型：进展率降低（n  = 21，31.3%）、进展率无变化（n  = 33，49.3%）和进展率增加（n  = 13，19.4%）。所有组的风险收益比均良好。未观察到严重的药物不良反应。

结果：沃顿果冻衍生间充质干细胞疗法对部分渐冻症患者安全有效，无论临床特征和人口统计学因素（除性别外）如何。女性患者和首次给药后良好的治疗反应是进一步给药后疗效的重要预测因素

2018年8月1日，ACECR 鲁瓦扬干细胞生物学和技术研究所在国际期刊《Cell J》上发布了一篇《肌萎缩侧索硬化症患者静脉和鞘内注射自体骨髓间充质基质细胞的安全性和可行性：一项开放标签 I 期临床试验》的研究结果。

目的： 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是运动神经元疾病 (MND) 中最严重的疾病，目前尚无有效治疗方法，且会导致逐渐死亡。我们进行了两项临床试验，以评估静脉 (IV) 和鞘内 (IT) 注射骨髓间充质基质细胞 (BM-MSCs) 对 ALS 患者的安全性和可行性。

方法： 这是一项介入/实验研究。我们招募了 14 名符合以下纳入标准的患者：散发性 ALS 的明确诊断、ALS 功能评定量表 (ALS-FRS) ≥24 和预测用力肺活量 (FVC) ≥40%。所有患者均接受骨髓 (BM) 抽吸以获得足够的样本进行细胞分离和培养。

结果： 第 1 组 (n=6) 患者接受静脉注射，第 2 组 (n=8) 患者接受细胞悬浮液的 IT 注射。两组所有患者均在注射后 24 小时和 2、4、6 和 12 个月接受 ALS-FRS、FVC、实验室检查、副作用检查表和脑/脊髓磁共振成像 (MRI) 随访。每组中，一名患者在细胞注射后一个月失访，静脉注射组的一名患者因严重呼吸功能不全和感染死亡。

随访期间，临床和实验室检查未见不良事件报告。MRI 检查未见任何新的异常发现。两组所有患者的 ALS-FRS 评分和 FVC 百分比均显著降低。

结论： 本研究表明，骨髓来源的基质细胞的静脉和静脉内移植是安全可行的。

前景与展望：干细胞疗法在渐冻症的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为渐冻症的替代治疗策略之一。

总结

综上所述，干细胞治疗渐冻症具有临床研究价值，为帕金森患者提供了新的希望和治疗选择。随着更多的临床试验和研究的开展，这一治疗方法有望在未来得到更广泛的应用和认可。

• 若想了解更多关于渐冻症与干细胞治疗渐冻症的内容请参考（https://www.hjtdsm.com/als）

参考资料：Aljabri A, Halawani A, Bin Lajdam G, Labban S, Alshehri S and Felemban R (2021) Safety and efficacy of stem cell therapy as an emerging treatment for ALS: a systematic review of controlled clinical trials. Front. Neurol. 12:783122. doi: 10.3389/fneur.2021.783122

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