导语：渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），是一种罕见的神经退行性疾病。随着技术的进步和研究的深入，干细胞治疗有望为渐冻症患者带来更多的希望和改善。

什么是渐冻症

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），是一种罕见的神经退行性疾病。其主要特征是运动神经元的逐渐退化和死亡，导致肌肉无力、萎缩，最终影响到说话、吞咽和呼吸功能，直至因呼吸衰竭而死亡。

渐冻症目前尚无根治方法，但有多种治疗方法可以缓解症状并延缓疾病进展：药物治疗、康复训练、心理治疗和新兴的干细胞疗法等。

其中在生活中最常见的事药物治疗，例如：Qalsody，这是一种反义寡核苷酸药物，通过与编码SOD1的mRNA结合，抑制其表达，从而减缓ALS的进展。但是长期服用药物也会给身体带来一系列的副作用，例如瘀伤、步态障碍、荨麻疹、肿胀和呼吸短促等副作用。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗渐冻症具有显着的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，我们一起来看看干细胞疗法治疗渐冻症的安全性怎么样：

干细胞治疗渐冻症的安全性怎么样？盘点国内外临床进展！

国内干细胞治疗渐冻症的临床研究成果

2013年7月17日，大连医科大学在国内期刊《护理研究》上发布了一篇《自体外周血干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化的护理方案研究》的研究结果。

安全性评估：在14例渐冻症患者自体外周血干细胞动员过程中有5例出现骨痛，3例出现发热（＜38°C）、多汗，1例出现注射部位皮疹（30分后消失），其余未出现明显不良反应，所有病例均完成动员，并符合移植要求

结论：自体外周血干细胞治疗渐冻症可能是安全的有效的。

2016年，广州市中医院在国内期刊《山东医药》上发布了一篇《脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的短期疗效以及安全性分析》的研究结果。

安全性分析：随访至治疗后6个月，1例患者于治疗后第3个月因呼吸衰竭死亡，其余患者无严重不良事件。

结论：通过治疗前后ALS— FRS-R、MRC评分的比较，表明脐带间充质干细胞移植对 ALS患者的言语、肢体运动功能、生活能力有一定的改善作用。由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

2023年，南京医科大学发布了一篇学位论文《体外扩增的外周血单核细胞治疗肌萎缩侧索硬化症安全性及疗效的初步研究》的研究结果。

安全性评估：本研究无死亡事件及不良事件导致患者退出；未发现值得关注的药物不良反应和实验室异常;PBMC组发热病例为8例，安慰剂组为1例差异有统计学意义；两组之间其他不良反应无统计学差异。

结论：体外扩增的自体PBMC治疗ALS安全且短期有效。

国外干细胞治疗渐冻症的临床研究成果

2020年7月28日，波兰奥尔什丁大学临床医院在国际期刊《Stem Cell Reviews and Reports》上发布了一篇《脐带间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症中的应用：一项原创研究》的研究结果。

安全性评估：所有组的风险收益比均良好，未观察到严重的药物不良反应。

结论：沃顿果冻衍生间充质干细胞疗法对部分 ALS 患者安全有效。

2021年12月1日，阿卜杜勒阿齐兹国王健康科学大学在国际期刊《Frontiers in Neurology》上发布了一篇《干细胞疗法作为 ALS 新兴疗法的安全性和有效性：对照临床试验的系统评价》的研究结果。

安全性评估：在整个研究过程中，间充质干细胞组观察到 4 次药物不良反应 (ADR)，包括头痛、发热和疼痛。MSC 组的严重不良事件发生率不被认为与治疗有关，研究中未报告死亡病例。

结论：干细胞疗法是治疗渐冻症最有前途的新方法之一，它旨在针对各种机制来减缓疾病进展并改善整体生活质量。

干细胞治疗渐冻症的临床进展

截止2024年10月31日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗渐冻症临床研究项目有22项 ，已完成的有12项。

注册项目（加粗的为国内干细胞治疗渐冻症的临床研究结果）：

序号	研究标题	NCT编号	状态	条件	干预措施	发起机构	研究类型
1	一项评估肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 患者来源于人胚胎干细胞的星形胶质细胞移植的研究	NCT03482050	完成	渐冻症	生物：AstroRx	Kadimastem	介入
2	ALS 中的重复间充质干细胞注射	NCT04821479	完成	渐冻症	生物： 间充质干细胞 （MSC）	哈达萨医疗机构	介入
3	ALS 患者自体 MSC-NTF 细胞的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照多中心研究	NCT02017912	完成	渐冻症	生物： Nurown MSC-NTF 细胞 生物： 安慰剂	头脑风暴-Cell Therapeutics	介入
4	ALS 患者重复服用 NurOwn® 的安全性和有效性	NCT03280056	完成	渐冻症	生物： NurOwn®（MSC-NTF 细胞） 其他： 安慰剂 其他： 骨髓穿刺	头脑风暴-Cell Therapeutics	介入
5	答案 ALS：ALS 发现的个性化计划	NCT02574390	完成	渐冻症 原发性渐冻症 连枷臂 ALS	无	约翰霍普金斯大学	观测
6	肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 中的人神经干细胞移植	NCT01640067	完成	渐冻症	生物： 人类神经干细胞	Azienda Ospedaliera Santa Maria， Terni（特尔尼）， 意大利	介入
7	自体骨髓来源干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性研究	NCT01363401	完成	渐冻症	生物： HYNR-CS 注射液 其他：控制组	Corestemchemon 公司	介入
8	ALS 患者分泌神经营养因子 （MSC-NTF） 的自体培养间充质骨髓基质细胞	NCT01051882	完成	渐冻症	生物： MSC-NTF 细胞移植 （IM） 生物： MSC-NTF 细胞移植 （IT）	头脑风暴-Cell Therapeutics	介入
9	静脉注射 SHED-CM 治疗 ALS 的安全性和治疗/改善效果的回顾性研究 （SHED-CAH2023）	NCT06608719	完成	渐冻症	生物：研究药物是由 U-Factor 制造的 SHED-CM	Hitonowa 医疗	观测
10	肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 患者分泌神经营养因子 （MSC-NTF） 的自体间充质骨髓基质细胞	NCT01777646	完成	渐冻症	生物： 除了单次肌内注射到 CSF 外，还在 24 个不同部位通过多次肌内注射进行 MSC_NTF 细胞移植	头脑风暴-Cell Therapeutics	介入
11	肌萎缩侧索硬化症的神经干细胞治疗 （STEMALS）	NCT06344260	招聘	渐冻症	程序： 人类神经干细胞 （hNSC） 程序： 生理盐水（安慰剂）	Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS	介入
12	ALS 第 1 周期 HLA-单倍体匹配同种异体骨髓来源干细胞治疗 6 个月后第 2 周期治疗的安全性/有效性研究	NCT03214146	未知状态	渐冻症	生物： HYNRCS-Allo 注射液	汉阳大学首尔医院	介入
13	研究人神经胶质限制性祖细胞 （hGRP;Q 细胞®）移植到肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 受试者中	NCT02478450	尚未招聘	渐冻症	生物： Q-Cells	Q Therapeutics, Inc.	介入
14	评价 Mutiple lenzumestrocel （Neuronata-R® 注射液） 的疗效和安全性ALS 患者的治疗	NCT04745299	主动，不招聘	渐冻症	生物： Lenzumestrocel 药： 利鲁唑 药： 安慰剂比较	Corestemchemon 公司	介入
15	人脊髓来源的神经干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症	NCT01348451	未知状态	渐冻症	装置： 手术植入	神经干细胞公司	介入

总结

干细胞疗法在渐冻症的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为渐冻症的替代治疗策略之一。

综上所述，干细胞治疗渐冻症具有临床研究价值，为渐冻症患者提供了新的希望和治疗选择。随着更多的临床试验和研究的开展，这一治疗方法有望在未来得到更广泛的应用和认可。

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参考资料：1、Barczewska M, Maksymowicz S, Zdolińska-Malinowska I, Siwek T, Grudniak M. Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: an Original Study. Stem Cell Rev Rep. 2020 Oct;16(5):922-932. doi: 10.1007/s12015-020-10016-7. PMID: 32725316; PMCID: PMC7456414.

2、Aljabri A, Halawani A, Bin Lajdam G, Labban S, Alshehri S, Felemban R. The Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy as an Emerging Therapy for ALS: A Systematic Review of Controlled Clinical Trials. Front Neurol. 2021 Dec 1;12:783122. doi: 10.3389/fneur.2021.783122. PMID: 34938264; PMCID: PMC8685950.