肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种成人神经退行性疾病，其特征是进行性退化以及皮质和脊髓运动神经元的丧失。神经炎症被认为起着重要作用。

目前没有治愈ALS的方法，也没有任何治疗可以阻止或逆转疾病进展。针对多种疾病途径的基于细胞的疗法有可能通过分泌神经保护因子和调节神经炎症和神经退行性途径来支持患病神经元细胞的存活，从而解决ALS的多方面发病机制。 

间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的3期临床研究

在这里，我们报告了BCT-0023期临床试验的结果，该试验旨在评估重复使用间充质干细胞治疗渐冻症是否会安全地减缓渐冻症疾病进展的速度。

这是一项来自美国马萨诸塞州波士顿哈佛医学院麻省总医院希利中心运用干细胞移植技术治疗渐冻症的临床3期试验。

目标：肌萎缩侧索硬化症(ALS) 是一种致命的神经退行性疾病，患者的需求尚未得到满足。我们旨在评估诱导分泌高水平神经营养因子 (MSC-NTF) 的间充质干细胞是否可以安全地减缓ALS疾病的进展，这是一种能够靶向多种途径的新型自体细胞疗法。

方法：这项随机、双盲、安慰剂对照研究招募了符合修订的El Escorial标准、修订的ALS功能评定量表 (ALSFRS-R) ≥25（筛选）和ALSFRS-R分在随机化前下降≥3的ALS参与者。参与者在鞘内接受了三种MSC-NTF或安慰剂治疗。主要终点通过响应者分析和安全性评估MSC-NTF的疗效。≥1.25分/月的治疗后疾病进展变化定义为临床反应。预先指定的分析利用基线ALSFRS-R35作为亚组阈值。

结果：总体而言，间充质干细胞治疗渐冻症耐受性良好；没有安全问题。33%的MSC-NTF参与者和28%的安慰剂参与者在28周时符合临床反应标准；因此，未达到主要终点。对基线ALSFRS-R≥35 (n=58) 参与者的预先指定分析显示，28周时的临床反应率为35%MSC-NTF和16%安慰剂。MSC-NTF观察到神经炎症、神经变性和神经营养因子支持的脑脊髓生物标志物显著改善，而安慰剂没有变化。

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