全球干细胞治疗脑瘫的临床发展现状及临床疗效

20世纪90年代以来，在临床研究中，干细胞移植已广泛应用于成人帕金森病、亨廷顿病、阿尔茨海默病等中枢神经受损等疾病，且取得了较满意的临床疗效。

目前，干细胞治疗脑瘫的基础研究和临床试验都取得了一定的进展。大量动物实证明，在脑损伤模型中，细胞治疗具有功能和生存益处。

数据统计显示，多个国家已经报道了至少20项针对有发生脑瘫风险患儿或脑损伤患儿的细胞治疗的临床试验，还统计到9项随机研究正在进行中，一项在美国进行，三项在韩国进行，五项在中国进行。

图片来源于文献[1]

这些研究在各个方面差异较大，首先是细胞来源的差异。

这些临床试验的细胞来源为自体或同种异体，包括脐带组织、骨髓、外周血、胎儿神经祖细胞等。

其次是细胞治疗的给药方式和剂量上也有差异。

例如，这些研究采用了经静脉注射、动脉内注射、鞘内注射或脑室内注射等方式，剂量范围广泛，接受细胞治疗的患者年龄可从婴儿期延长至35岁。

从临床结果上来看，这些细胞治疗方案具体的治疗结果指标也各不相同，但大多数指标包括已确定的粗略运动功能指标（通常是指粗略运动功能指标-66或-88）。根据最近发表的五项研究的系统回顾和荟萃分析，在细胞治疗后，患儿的粗略运动有小幅度的改善。

还有研究人员探讨了干细胞双疗程疗法是否比单疗程更具优势。

例如，发表在《国际干细胞研究》杂志上的临床研究招募了两组12岁及以下的脑瘫患儿，并注射了提取自脐带的干细胞，两组患儿分别接受了一个疗程以及两个疗程（间隔六个月）的干细胞脊柱注射治疗。研究结果显示，接受治疗的儿童的运动能力均能得到了有效改善，两个疗程的治疗效果更为明显[2]。

未来，仍然开展更多的研究来进一步探讨临床治疗时间窗、移植途径、剂量以及治疗机理等。