本周：

• 美国食品药品管理局（FDA；美国马里兰州）批准了一项用于治疗多发性硬化症（MS）的g-自然杀伤（g-NK）细胞疗法的新药临床试验申请，
• Vertex Pharmaceuticals （美国马萨诸塞州）宣布与NHS England达成报销协议，使输血依赖性β地中海贫血患者能够获得CRISPR/Cas9基因编辑疗法，
• CASGEVY™ 和MIP Discovery（英国贝德福德）已将重点转向支持病毒载体分析和纯化，并更名为Tozaro。

新闻亮点：

• FDA批准Indapta的g-NK细胞疗法用于I期MS试验
• CASGEVY获准在英国NHS用于治疗β地中海贫血
• MIP Discovery更名为Tozaro，专注于病毒载体创新

FDA批准g-NK细胞疗法用于I期多发性硬化症的试验

FDA已批准Indapta Therapeutics公司（华盛顿州和德克萨斯州）的g-NK细胞疗法IDP-023治疗多发性硬化症的新药临床试验申请。此项批准允许该公司开展I期临床试验，以研究IDP-023对MS患者的生物学效应。该疗法将与抗CD20单克隆抗体奥瑞珠单抗联合使用。

IDP-023目前正在I/II期试验中针对非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者进行研究。

IDP-023中使用的g-NK细胞是因接触巨细胞病毒而引发的表观遗传变化而自然产生的。这些细胞是从健康供体中扩增出来的，具有多种杀死靶细胞的机制，无需进行基因工程。

“我很高兴参与这项临床试验，因为g-NK细胞可能通过多种潜在机制影响MS的生物学，”医学教授兼首席研究员Lawrence Steinman表示。“除了能够通过与B细胞定向单克隆抗体结合实现B细胞耗竭外，g-NK细胞还能够杀死表达HLA-E的自身反应性T细胞和B细胞。此外，g-NK细胞具有强大的抗病毒活性，因此也可能解决导致疾病发病机制的 Epstein Barr 病毒库。”

CASGEVY获准在英国NHS用于治疗β地中海贫血

根据NHS England和Vertex Pharmaceuticals之间的报销协议，CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY将提供给符合条件的英国输血依赖性β地中海贫血患者。该报销协议遵循了英国国家健康和护理卓越研究所 (National Institute for Health and Care Excellence)（位于英国伦敦）发布的积极指导意见，支持在NHS内使用CASGEVY。

Vertex高级副总裁Ludovic Fenaux表示：“获得CASGEVY治疗对于患有输血依赖性β地中海贫血症的人来说是一个历史性时刻，长期以来，这种缩短寿命的疾病治疗选择有限。通过与NHS England和[英国国家卫生与护理卓越研究所]合作，我们达成了这项具有里程碑意义的协议，该协议承认一次性治疗可为患者、患者家属和医疗保健系统带来价值。”

MIP Discovery更名为Tozaro，专注于病毒载体创新

MIP Discovery已更名为Tozaro，此前该公司决定将重点转向加强用于细胞和基因治疗应用的病毒载体的开发。此次更名是在该公司2月份获得700万英镑的A轮融资后进行的。

Tozaro的智能聚合物采用计算化学设计。通过分析整个病毒，可以识别出独特的表面表位，以便通过合成亲和试剂进行结合。然后将识别出的表位与超过600个单体的库进行比较，以选择用于开发新型智能聚合物的最佳候选物。化学制造工艺可以精确控制亲和力和其他特性，为病毒载体纯化和分析提供可扩展、安全且有效的解决方案。

Tozaro临时首席执行官Guy Leaver表示：“我们的首批慢病毒智能聚合物已取得积极成果，这些聚合物专为分析和捕获色谱而设计。随着我们进入今年下半年，并以新的身份Tozaro扩大我们的产品组合，我们很高兴看到这一趋势继续下去。”

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