细胞疗法周刊：将CAR-T的注意力转向自身免疫性疾病

本周：Atara Biotherapeutics公司（美国加利福尼亚州）的CAR-T细胞疗法获得了新药临床试验（IND）资格，A2 Biotherapeutics公司（美国加利福尼亚州）的CAR-T细胞疗法被美国食品和药物管理局（FDA；美国马里兰州）授予 “孤儿药 “称号。

同时，Kenai Therapeutics公司（美国加利福尼亚州）在最近的A轮融资中筹集了8,200万美元，用于开发治疗各种神经系统疾病的细胞疗法。

新闻要点

• 将CAR-T细胞疗法从癌症转向自身免疫疾病
• 筹集8,200万美元用于开发治疗神经系统疾病的先进细胞疗法
• 利用逻辑门控提高CAR-T细胞疗法的疗效

将CAR-T细胞疗法从癌症转向自身免疫疾病

CAR-T细胞疗法通常用于治疗癌症；然而，越来越多的证据表明，它可以用于治疗自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics公司最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的IND资格，用于治疗狼疮肾炎的CAR-T细胞疗法。这种疗法名为ATA3219，是一种异体CAR-T细胞疗法，通过靶向B细胞恶性肿瘤中的CD19跨膜蛋白发挥作用，有效地用工程免疫细胞对抗功能失调的免疫细胞。

该疗法是在阿塔拉公司的异体Epstein-Barr病毒T细胞平台上开发的，目前将在一期临床试验中进行安全性和有效性测试。

“CAR-T细胞可以自然地渗入靶组织深处，介导B细胞消耗并产生持久的反应。阿塔拉公司首席医学官Rajani Dinavahi表示：”基于自体CD19 CAR-T在狼疮肾炎方面令人鼓舞的学术数据，ATA3219是一种现成的疗法，可以大大减少白细胞清除术和漫长的等待时间等对患者和医生的限制，因此有可能改善大量患者的治疗。

筹集8,200万美元，为神经系统疾病开发先进的细胞疗法

Kenai Therapeutics是一家生物技术公司，专门从事诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生疗法，用于神经系统疾病的异体神经元替代。

这笔资金将使Kenai能够推进其主要候选药物RNDP-001（一种治疗特发性和遗传性帕金森病的 iPSC 衍生异体多巴胺祖细胞疗法）的I期临床试验，并进行IND申请。此外，还将开发其他现成的多巴胺神经元替代细胞疗法，以治疗各种神经系统疾病。

“Kenai Therapeutics公司董事长兼董事会成员杰夫-乔纳斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai的专有平台利用一种新兴方法，通过替代因神经变性而丧失的神经元来治疗中枢神经系统疾病。”RNDP-001治疗帕金森病的潜在疗效可能会极大地改变治疗选择极少的患者的预后。

利用逻辑门控提高CAR-T细胞疗法的疗效

美国食品和药物管理局（FDA）已授予A2Biotherapeutics 公司的A2B530 “孤儿药 “称号（Orphan Drug Designation），这使潜在的罕见病靶向疗法有资格获得经济奖励和7年的市场独占权。这种疗法专门治疗正常细胞表达HLA-A02（一种人类白细胞抗原），而癌细胞既表达癌胚抗原 (CEA)，又失去HLA-A02表达的结直肠癌患者。

A2B530具有针对CEA的激活剂和针对HLA-A*02的阻断剂。这种逻辑门控可选择性地靶向结直肠癌细胞，并确保保护非癌细胞。

“A2生物治疗公司首席医疗官William Go表示：”美国食品及药物管理局授予我们’孤儿药’称号，证明了结直肠癌患者对改进疗法的巨大需求尚未得到满足。”这一认定支持了我们利用新技术平台为难以治疗的癌症患者开发新治疗方案的承诺。

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