什么是干细胞？关于一系列干细胞的简短知识

干细胞是未分化的细胞，具有分化和繁殖成构成人类的200种细胞类型的能力。人体总共由大约30万亿个细胞组成，这使得干细胞对人类发育极为重要。干细胞也存在于植物和动物中。

科学研究以及全球数以千计的临床试验正在研究使用干细胞治疗人类疾病。这些细胞为全世界许多人带来了希望，包括患者、研究人员和临床医生。

在人类历史的大部分时间里，严重的伤害或长期的疾病意味着死亡。无论问题是感染、退化还是重要系统的故障，治疗师都不知所措。问题？他们想不出如何更换损坏的系统。这就是干细胞有潜力创造范式转变的地方。

干细胞到底是什么？它们如何改变疾病和损伤的治疗方式？

您需要了解的有关干细胞的知识

在本文中：

• 干细胞如何改变退行性疾病的治疗
• 细胞如何工作？
• 为什么不是所有的细胞都能永远繁殖？
• 干细胞如何提供帮助？
• 世界干细胞研究简史
• 存在哪些类型的干细胞？
• 干细胞如何用于医学？
• 干细胞可以帮助治疗哪些疾病？
• 医生如何收获干细胞？
• 科学家如何推动干细胞沿着特定方向发展？
• 干细胞疗法有哪些相关风险？
• 干细胞疗法的费用是多少？
• 还存在哪些其他障碍？

干细胞如何改变退行性疾病的治疗

依靠人类干细胞近乎神奇的再生医学，在过去二十年里取得了长足的进步。对于曾经似乎毫无希望的医学问题——例如白血病和其他类型的癌症、骨关节炎等退行性疾病或身体外伤——人类现在有一系列基于实际再生受伤或损伤系统的解决方案。

虽然多年来干细胞在科学研究和新闻中发挥了重要作用，但许多人仍然不确切了解它们是什么或它们如何工作。更糟糕的是，许多人直截了当地认为它们是满足医疗需求的不可接受的方法。那是因为干细胞的早期历史严重依赖有争议的胚胎来源。

幸运的是，情况已不再如此。成体干细胞的现成可用性消除了从胎儿获得它们的需要。此外，再生医学的先进步伐提高了我们对抗伤害和疾病的能力。

任何考虑干细胞治疗的人，或者只是想更多地了解这一科学突破的人，都应该继续阅读。

细胞如何工作？

人体由数万亿个细胞组成。当同类细胞一起工作时， 它们被称为组织。我们有许多类型的组织，例如神经、心脏、肝脏等等。

细胞是复杂的结构，具有专门的用途，具体取决于它们在体内的位置和功能。换句话说，每个细胞的内部和外部结构都随着它所做的工作而变化。然而，它们在不同组织类型中具有相似性，包括外膜、内部细胞器（细胞自身的“器官”）和包含我们的遗传密码或DNA的细胞核。

通过不断分裂，细胞能够维持肌肉、器官、组织和血液的功能。随着时间的推移，较老的细胞会死亡并被身体回收，而较年轻的细胞会取而代之。结果是一个模仿生命本身的出生周期。它可以让人体维持长达一百年——甚至更长的时间。

不幸的是，虽然细胞在它们的机器中无异于奇迹，但大多数细胞分裂不能永远持续下去。

为什么不是所有的细胞都能永远繁殖？

身体的某些部位确实会自行产生更多的干细胞。例如，骨髓能够产生分化成各种类型血细胞的干细胞。出于这个原因，大多数人不需要担心他们的血液会随着时间的推移而受损，除非细胞本身有缺陷（例如镰状细胞性贫血）或骨髓本身受损（例如白血病） )。

然而，身体的其他部位就没那么幸运了。我们带着有限数量的某些类型的细胞来到这个世界。其他细胞类型可以增殖，但程度有限。当心脏或大脑发生损伤时，如果足够严重，通常无法挽救受害者。

软骨细胞也是如此。 骨关节炎等退行性疾病，关节中的软骨会随着时间的推移而分解，最终导致骨头与骨头的磨擦疼痛。在某些情况下，手术或非处方药可以提供帮助。在其他情况下，类固醇注射可能会缓解症状。但是，很少有方法（如果有的话）可以帮助软骨重新生长。

还有一个事实是，细胞只会变“老”。经过一定数量的分裂后，细胞可能会开始出现问题。那是因为每条染色体的末端（所有DNA链都盘绕成紧凑的形状）开始散开。这些位点（称为端粒）会随着时间的推移而退化，导致您的遗传信息副本越来越差。这些“衰老细胞”不再健康了。

结果？老化。系统崩溃。细胞不能有效地自我替代。紧接着的就是死亡。

干细胞如何提供帮助？

干细胞解决了有限细胞分裂的问题，以及无法自我修复的身体部位的外伤问题。

与具有专门作用的常规细胞不同，干细胞可以变成多种类型的细胞。因此，例如，肌肉细胞永远无法替代血细胞或心脏细胞。这不是它的目的。然而，干细胞可以看到身体的需要，前往那个位置（称为“珩磨”）并通过涉及化学物质、生长因子和其他复杂决定因素的引导转化成为必需的细胞类型。

此外，干细胞是复杂动植物发育的基础。胚胎，或极早的生命阶段，含有干细胞。随着发育的进行，这些干细胞会变成不同的细胞类型，以创造一个功能齐全的人、牛或树。它们变成上面讨论的组织特异性细胞。

某些类型的干细胞（下文讨论）仅存在于发育的最早阶段，而其他类型的干细胞则存在于整个胎儿发育的其余阶段（无论如何在哺乳动物中）。尽管如此，其他人仍然存在于整个成年人的一生中。

一旦科学家发现了这一点，问题就变成了：医学如何利用这些细胞来替换通常 无法 替换的结构？他们如何才能有效地让受伤、疾病或衰老的时光倒流？

干细胞研究简史

自1900年代初以来，研究人员就知道某些细胞具有在体内生成血细胞的能力。上世纪70年代末，科学家们在人类脐带血中发现了干细胞，此后不久，成功地创造了第一个体外 （体外）干细胞。进一步的突破包括1988年从仓鼠成功培育干细胞系、1995年从灵长类动物干细胞、1997年克隆羔羊以及1998年胚胎干细胞系。

这在那些认为将人类胚胎用于科学研究是错误的人和那些认为胚胎是科学研究发展的关键工具的人之间引发了严重的分歧。（BioInformant在这个问题上不表态。）多年来，干细胞研究陷入了这种僵局，随着乔治·W·布什 (George W. Bush) 于2001年禁止干细胞实验的行政命令，研究进一步落后。

五年后，根据 《纽约时报》报道的研究，日本科学家找到了解决这个问题的方法。京都大学科学家 Shinya Yamanaka 和研究生 Kazutoshi Takahashi 发现了一种逆转细胞发育的方法，将成体细胞变回多能干细胞。通过消除从胚胎中获取干细胞的需要，这两位研究人员振兴了该领域，并为再生医学真正腾飞铺平了道路。

第一次成功的干细胞移植发生在1969年，使用健康人的供体细胞治疗两名同胞患者的严重联合免疫缺陷病。从那时起，干细胞移植和干细胞治疗在大量病例中被证明是可行的。

然而，在讨论这些之前，重要的是要了解存在哪些类型的干细胞，以便更好地了解它们在医学中的用途。

存在哪些类型的干细胞？

存在一系列干细胞。第一个区别是成体干细胞和胚胎干细胞之间的区别，而第二个主要区别是干细胞转变为其他类型细胞的能力水平。请注意这两个类别之间的重叠。

胚胎干细胞

当两个配子结合形成胚胎时，新的生命就开始了。3到5天后，胚胎变成由大约150个细胞组成的囊胚。在此期间，胚胎干细胞开始形成。胚胎干细胞存在于生命的最早阶段，可以形成人体中存在的200多种细胞类型中的任何一种。

很快，胚胎干细胞开始专门化并失去转化为任何类型细胞的能力。

成体干细胞

成体干细胞存在于出生后、儿童期和整个成年期的人体中。它们存在于许多地方，包括牙齿、肝脏、大脑、骨骼肌、肠道、卵巢上皮细胞、睾丸、心脏和其他一些地方。然而，如今最常见的获取这些细胞的地方包括骨髓、脂肪组织（脂肪细胞）和外周血。

组织特异性（多能）干细胞

成体干细胞具有组织特异性，这意味着它们可以变成数量有限的细胞类型。组织特异性干细胞的一个例子包括间充质干细胞 (MSC)，它可以发育成许多与骨骼系统相关的细胞，例如骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞和脂肪细胞。同样，造血干细胞 (HSC) 可以产生多种血细胞，包括白细胞、血小板、红细胞等。

组织特异性干细胞是多能干细胞，因为它们可以变成许多不同但不是所有类型的细胞。

多能干细胞

多能干细胞之所以如此命名，是因为它们能够转化为体内的任何细胞。这些仅在胚胎发育的最早阶段被发现。2006 年，科学家们还发现了一种“诱导”多能性的方法，如下文诱导多能干细胞 (iPSC) 部分所述。

全能干细胞

全能干细胞具有与多能干细胞相同的所有能力，因为它们可以变成体内任何组织的组成部分。然而，它们还具有长成胚胎细胞和发育中胎儿的能力，这是其他干细胞类型无法做到的。

诱导多能干细胞（iPS 细胞）

这种干细胞类型比其他任何类型都更令医学界兴奋。诱导性多能干细胞 （iPSC或iPS细胞）是科学家们诱导其恢复到多能性早期阶段的成体干细胞，即能够转化为人体内任何细胞的能力。

iPS细胞的发现被广泛归功于京都大学的Shinya Yamanaka博士。

2006年8月，Yamanaka博士和他的团队首次从成年小鼠成纤维细胞中生成了iPS细胞。到2007年，Yamanaka博士的团队以及威斯康星大学James Thomson领导的研究团队同时从人类细胞中生成了iPS细胞。Thomson的团队在2007年发表在《科学》杂志上的一篇题为“源自人类体细胞的诱导多能干细胞系”的文章中发表了他们的发现。

2012年，山中伸弥因发现成熟细胞可以重新编程成为多能细胞而获得诺贝尔生理学或医学奖。

这些细胞可能会为医生提供替换人体部分所需的工具，而无需从胚胎状态中采集这些细胞。诱导多能干细胞仍处于临床开发的早期阶段，但研究正在取得进展。

2017年5月，总部位于澳大利亚的Cynata Therapeutics启动了世界上第一个iPS细胞衍生治疗产品的临床试验，治疗了第一位患者。正在探索这种iPS细胞衍生产品 (CYP-001) 治疗称为移植物抗宿主病 (GvHD) 的破坏性疾病的能力。

日本也正在进行多项由医生主导的临床研究，探索使用iPSC衍生细胞类型治疗黄斑变性（眼病）、帕金森病和心脏病，以及使用iPSC创造无限供应的人类血小板。

干细胞如何用于医学？

干细胞在医学中有多种用途。例如，当一个人患有血液或骨髓疾病时，他们可能会接受干细胞移植。如果他们失去了制造自己的新骨髓或血细胞的能力，那么补充他们的干细胞将恢复这种功能。

干细胞还提供了前所未有的机会来恢复受损的神经和心脏细胞。以前，医生只能处理与此类损伤相关的病症。从历史上看，这意味着心脏病、阿尔茨海默氏症、脑损伤和其他灾难性病症是永久性的。虽然患者可能还有好几年的生命，但他们通常不能指望恢复任何失去的功能。

然而，很快，科学家们可能有机会通过在问题部位注射干细胞来治疗此类疾病。与生长因子和其他化合物一起，干细胞有可能以几种不同的方式对其条件作出反应。某些类型的干细胞，如MSCs，可以通过减少炎症、减少纤维化（疤痕形成）和积极影响人体免疫系统的调节来发挥治疗作用。其他类型的干细胞，例如 iPSC，可能能够通过替换受损细胞来修复组织。

研究人员也有可能使用干细胞来培育新器官。将来，需要心脏移植的人可能会得到一颗完全成熟的新心脏。我们的科学家尚未开发出这项技术，许多研究人员正在探索干细胞在这些类型的组织工程应用中的作用。通过使用患者自己的干细胞来创建它，它还可以消除患者器官排斥或危险免疫反应的风险。

虽然像这样的技术还需要几年的时间，但希望可能就在地平线上。

干细胞可以帮助治疗哪些疾病？

这些只是研究人员正在努力用干细胞解决的问题类型的几个例子。从理论上讲，干细胞在不久（或远）的将来可以促进的其他潜在突破包括：

• 治疗全身和大脑的神经系统疾病
• 更换因疾病或外伤影响而受损或丢失的器官
• 应对攻击身体的自身免疫性疾病
• 帮助在制造新细胞方面遇到困难的人这样做
• 治疗退行性疾病，例如背部问题
• 管理所有类型的关节炎
• 治疗癌症患者并更换身体的患病部位

医生如何收获干细胞？

通常，研究人员从外周血、骨髓或脂肪组织中获取干细胞。成体干细胞存在于身体的其他部位，但它们可能更难获取或需要在人类发育的某个阶段收集（例如，牙髓干细胞）。然而，外周血、骨髓和脂肪储存是干细胞的现成来源。一旦研究人员更多地了解诱导多能干细胞在临床应用中的用途，治疗选择可能会进一步扩大。

根据患者使用的干细胞，采集过程看起来会有所不同。

使用您自己的干细胞

当患者使用自己的细胞时，会使用离心机或其他设备收集和分离这些细胞。有时，随着时间的推移，它们会在实验室中得到增强以增加它们的数量，之后它们会被重新注射回患者体内。研究人员将此称为自体移植，本质上意味着该程序从头到尾都使用患者自己的细胞。

供体细胞

另一方面，同种异体移植是指患者接受供体细胞。发生这种情况的原因可能是患者的细胞过于受损。例如，他们可能患有癌症，使用他们自己的干细胞有可能将癌症重新引入他们试图挽救的系统。在这种情况下， 来自其他人的健康供体细胞是最好的选择。供体细胞可能来自：

• 提供血液、骨骼或脂肪样本的家庭成员
• 储存的脐带血，在新生儿的脐带内发现，由父母捐赠
• 来自匿名捐赠者的干细胞库

虽然人们愿意捐献干细胞是件好事，但两个未知方匹配的机会相对较小。

对于有前瞻性思维的患者，还有第三种选择，他们可以储存（储存）新生儿的脐带血干细胞。那些在出生时就储存健康干细胞的人以后可以在疾病或受伤时使用这些细胞。如果被收集细胞的孩子使用，这些细胞将是完美的匹配，如果在以后的生活中使用，将防止免疫反应。

科学家如何指导干细胞发育？

科学家如何迫使干细胞发育成某种类型的细胞是一个有趣的问题，其机制尚不完全清楚。在考虑这个过程之前，重要的是要注意干细胞的治疗能力并不限于它们分化成特定组织类型的能力。

这意味着，干细胞还可以通过其他不需要分化的机制发挥治疗作用。例如，众所周知，干细胞通过调节炎症、减少纤维化（疤痕形成）或介导改善的免疫反应来发挥治疗作用。

此外，用于将干细胞分化为特定细胞类型的策略会有所不同，具体取决于科学家是在实验室环境中处理它们（称为体外）还是将它们引入人类患者（称为体内）。可以理解的是，当科学家们在实验室中处理干细胞时，他们有更多的工具可以“强制”分化。一旦将干细胞注射或输注到人类患者体内，调节干细胞就会变得更加困难和复杂。

考虑到这一点，医生可以用来指导干细胞功能的技术之一是选择如何以及在何处将它们施用于患者。例如，注入受损心脏的干细胞与静脉注入血液的干细胞具有不同的效果。医生选择的干细胞类型也会产生重大影响，因为不同类型的干细胞表现不同。

此外，科学家通常可以向干细胞提供某些类型的刺激。例如，这些刺激物可以包括生长因子（告诉干细胞如何生长的化学物质）和形态发生因子（指导干细胞形成哪种组织的化学物质）。

干细胞还需要结构支撑，这就是“支架材料”的用武之地。这些材料有时是有机的，有时是实验室制造的，干细胞可以在其上生长以产生新的身体组织。组织工程仍处于起步阶段，但已被证明是诱导新器官和其他组织类型生长的关键因素。

虽然研究人员对激活干细胞行为以及导致它们变成其他细胞的原因知之甚少，但这一领域的知识正在不断扩展。

干细胞疗法有哪些相关风险？

干细胞疗法存在许多风险。

首先， 移植物抗宿主病的风险伴随着任何同种异体干细胞移植——一种使用供体细胞而不是患者自身细胞的移植。在这种情况下，供体细胞在进入宿主体内后可能会启动针对宿主的免疫反应。它们攻击宿主细胞，就好像它们是供体自身体内的外来入侵者一样。这会导致腹泻、皮疹、眼睛刺激，如果持续时间足够长，甚至会导致死亡。

当然，也有可能宿主也会排斥移植物，这也会导致疾病，如果移植物不接受，就会死亡。

其他风险与参加任何程序的风险相同。感染总是一个危险。虽然抗生素通常可以治疗切口部位可能发生的细菌感染，但不能保证无论如何都不会发生感染。同样，无论手术过程如何，患者都可能在麻醉下死亡，尤其是年龄较大或身体虚弱的患者。

然而，干细胞移植的最大风险之一是细胞可能不受控制地生长。不受控制的细胞基本上就是癌症的定义，这显然是一个严重的问题。科学家需要更多的研究来确定什么可以最大程度地减少或消除这些风险。

干细胞疗法的费用是多少？

干细胞研究中最大的障碍之一是与干细胞治疗相关的成本。目前，大多数健康保险公司不支付干细胞治疗费用，这让患者需要支付大量自付费用。虽然有些人有资金来做这件事，但很多人没有。

例如，膝关节的干细胞治疗费用可能在5,000美元到20,000美元之间。根据膝关节软骨破裂的严重程度、患者的年龄、所需手术的数量和诊所，这些费用差别很大。

这还取决于患者居住的州或国家、那里的规定、他们愿意去哪里旅行、旅行和住宿费用多少、手术需要多长时间等等。 其他骨科疾病的费用可能更低。

另一方面，干细胞治疗头发显示出填补秃斑和增厚现有头发的巨大希望。然而，它也很昂贵， 费用在 3,000美元到10,000美元之间，具体取决于所需的治疗次数和填写的金额。

但是，有一些程序通常由保险承保。其中之一是干细胞骨髓移植。该技术已被证明对白血病和其他骨骼/血液疾病有效。因为它的成本在350,000美元到800,000美元之间，由于程序的复杂性和完成所需的时间长度，如果没有保险，它不会被证明是可行的。

什么是FDA批准的干细胞治疗？

除了骨髓移植，美国食品和药物管理局批准的唯一干细胞疗法是使用脐带血治疗各种癌症的疗法。在FDA 批准的16种细胞和基因疗法中获批的脐带血衍生物包括：

ALLOCORD、CLEVECORD、HEMACORD和Ducord，以及分别由Clinimmune Labs、MD Anderson Cord Blood Bank、LifeSouth CommunityBlood Centers和Bloodworks开发的四种造血祖细胞 (HPC) 产品。

正如FDA所述，“唯一经FDA批准在美国使用的基于干细胞的产品包括来自脐带血的造血干细胞（造血祖细胞）。这些产品被批准有限地用于患有影响血液产生的身体系统的疾病的患者。”

还存在哪些其他障碍？

尽管现在全世界有超过6,300项涉及干细胞的临床试验，但干细胞的真正力量在于未来。器官、四肢或大脑物质的再生还有很长的路要走，但研究人员每天都在努力实现这一目标。

最后，干细胞有望带来人类几十年前无法想象的医学进步。

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