干细胞疗法和大脑健康：未来就在眼前

使用干细胞的临床试验已经显示出有希望的早期结果，作为再生医学中的细胞疗法，以及潜在的抗癌应用。

根据太平洋神经科学研究所(PNI) 研究人员的早期研究结果，干细胞作为医学疗法的使用已经对临床患者产生了影响。这些细胞的灵活性和适应性使它们成为特别令人兴奋的新治疗选择，既可以用于重建受损的脑组织，也可以用于对抗癌症。

探索干细胞治疗

干细胞具有独特的能力，可以不断自我补充，称为“自我更新”，并发育成构成我们身体的许多不同类型的细胞（称为“分化”），例如肌肉细胞、血细胞或大脑细胞。

体内干细胞的目标本质上是通过随着时间的推移再生和补充细胞（例如皮肤或肠道中的细胞）来维持体内平衡——这基本上是我们身体的现状功能。由于它们在损伤恢复和愈合中发挥着关键作用，PNI 专家正在利用干细胞的这一特性来促进患者自身干细胞在伤口愈合基线能力方面不够成功的区域的愈合。

吉林中科干细胞研究所临床试验计划的目标是解决我们神经科学患者群体中未得到满足的医疗需求，并支持转化新的治疗创新，从而改善我们患者的生活质量。

日前，PNI完成了神经外科试验，以评估干细胞促进不同形式脑损伤（包括缺血性中风和创伤性脑损伤 (TBI)）患者运动恢复的安全性和有效性。

大脑处于一个受保护的环境中，周围环绕着所谓的血脑屏障，保护它免受可能引起炎症和伤害的毒素或免疫细胞的侵害。但是血脑屏障也会阻止我们的免疫细胞和干细胞在需要帮助抗癌或帮助促进大脑在中风或脑震荡等损伤后恢复时进入。

使用高度精确的微创神经外科方法，将改良的干细胞直接放入中风和TBI参与者的脑损伤部位。细胞疗法的目标是将这些干细胞带到它们无法自然到达的区域，而微创神经外科手术是外科医生的一种工具，可以将这些细胞准确地输送到需要的地方，以达到获得治疗所需的正确数量。影响。

这两项研究都是多中心、国际合作的，PNI/SJCI在全球范围内引领缺血性卒中试验的整体手术入组。在撰写本文时，2B期中风研究结果尚未公布，但PNI专家希望这些发现与早期的1/2A期数据一样积极，这些数据显示干细胞是安全的并且与显着的运动恢复相关慢性中风患者。

对于TBI研究，PNI研究人员在最近完成的中期分析中看到了非常令人鼓舞的早期结果。中期分析结果显示，接受干细胞治疗的患者与对照组相比有显着改善，没有安全问题，这是再生医学在大脑健康方面的一个重要里程碑。

除了这些特定的缺血性中风和创伤性脑损伤试验外，外科医生可以与遍布全球的协作小组一起将干细胞作为大脑手术治疗，这一事实对于临床医生和患者来说确实是该领域的一个里程碑时刻。

下一步是什么？

专家们希望看到其他形式的中枢神经系统损伤的扩展适应症。这方面的例子包括脊髓损伤、脑内出血（例如，当患者因高血压而对大脑造成损伤时）以及神经退行性疾病，例如肌萎缩侧索硬化和痴呆症。使用干细胞方法来增强大脑功能并防止大脑老化的影响对于维持大脑健康也很有意义。

干细胞在再生医学中的应用

再生医学在未来作为神经系统疾病的细胞疗法的意义非常令人兴奋。由于存在血脑屏障，微创神经外科手术方法非常适合这些临床试验，因为神经外科医生确切地知道细胞治疗的输送位置以及目标部位实际有多少。虽然将来可能会提供侵入性更小的有效疗法，例如通过静脉注射，但在实际到达大脑目标部位的量以及其他暴露的影响方面还有更多工作要做全身给予细胞的器官。

我们已经拥有FDA批准的神经设备，例如用于治疗帕金森病的深部脑刺激 (DBS)，其中将电极放置在大脑的特定区域以增加细胞的活性并促进其功能。因此，通过外科手术放置一些生物而非电的东西来刺激细胞和促进大脑功能，在概念上与现有的治疗工作流程并没有太大的不同。大脑中的刺激装置类似于其他地方的装置，例如心脏起搏器，它们通过电信号告诉细胞激活。新引入的干细胞治疗范例在概念上是相似的，但依赖于生物学工具而不是帮助促进和增强功能障碍部位细胞功能的装置。

对于未来的临床应用，通过IV以侵入性更小的方式递送干细胞可能变得可行，这可能是通过对细胞进行基因工程，使它们被编程为更有效地到达目标位点。

自体与同种异体干细胞

自体干细胞是指从患者身上提取、增强并返回同一患者体内的干细胞。同种异体干细胞取自捐赠者，在概念上类似于输血。每种类型的细胞都有优点和缺点，并且正在使用这两种细胞进行研究。在任何一种情况下，干细胞通常都会经过修饰，以帮助在治疗期间及以后瞄准并增强它们的活性。

Sanbio干细胞系（用于中风和TBI研究）由经过修饰以释放用于伤口愈合的营养因子和生长因子的细胞组成，因此它们可以调节免疫系统进行愈合而不是发炎。干细胞与notch-1蛋白相连，该蛋白专门帮助靶向神经细胞的愈合。

Sanbio试验中使用的同种异体间充质干细胞可被视为伤口愈合助手，就像交通警察指挥信号以促进愈合环境。如果它们最终被免疫系统识别为外来细胞，并因此从体内清除，它们仍然会开始一个可能具有持久作用机制的愈合过程。将来，标准化捐赠库中的同种异体细胞可能会像血库中那样进行抗原匹配，以限制这些免疫反应。还有最近的数据表明，基因工程供体细胞可以阻止对它们的免疫反应。在同种异体试验中，细胞可能会启动愈合级联反应，使人体自身的细胞具有更持久的愈合能力。

最终使用已经可用的先进技术，可以对自体干细胞进行基因编辑，这样它们就不会从体内清除，而是可以整合并帮助重建受损组织。不难想象这些可以以与器官移植类似的方式使用。例如，如果干细胞是大脑特异性神经干细胞，即那些在大脑中产生神经元的细胞，它们可以再生和重建因受伤而受损的脑组织区域。

探索干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验

PNI专家目前正在参与一项2A期、多中心、随机、单盲、安慰剂对照、交叉研究，以评估单次静脉内 (IV) 剂量的同种异体人间充质干细胞的安全性、耐受性和初步疗效对因阿尔茨海默氏病而患有轻度至中度痴呆症的受试者。

干细胞作为抗癌剂

干细胞的另一个方面是它们作为抗癌疗法的潜力。科学家们可以采用可以再生的干细胞——治愈中风和脊髓损伤——但不是将其用作生长促进剂，而是可以将其用作在实验室中制造细胞的工厂。他们可以创建一系列干细胞，然后分化成特定类型的免疫细胞，例如工程化T细胞和抗癌骨髓细胞，这些细胞可用于专门寻找和杀死癌细胞。

这与PNI和SJCI的前沿研究连续体相关。SJCI的细胞治疗设施多年来一直用于制造抗癌 T 细胞来治疗黑色素瘤患者。该资源现在正用于支持干细胞在中风、TBI和痴呆症中的研究，并开发结合这两个研究分支的能力，以创建基于干细胞的个性化医学工作流程，用于工程化抗癌免疫细胞。通过这种方式，同一个细胞治疗设施正在支持治疗，不仅可以帮助大脑从损伤中恢复，还可以开发抗癌免疫细胞来对抗大脑中的癌症，如胶质母细胞瘤和脑转移瘤。

展望未来

用于再生医学和抗癌治疗的细胞疗法已经通过先进的临床试验到达患者手中，未来的治疗选择正在敲门。

新药设计的一个令人兴奋的新领域涉及开发患者特异性细胞系，以指导药物开发和治疗选择。一种这样的情况可能包括从患者身上取一小撮皮肤细胞，这些细胞可以重新编程为干细胞并生长以产生任何感兴趣的目标细胞，例如培养皿中的神经细胞。

可以在分子水平上将患有ALS等特定疾病的患者的患病神经元与健康神经元进行比较。可以对患者的疾病进行建模，并创建药物来解决异常情况，所有这些都在培养皿中。甚至毒性研究也可以在实验室中进行，方法是对由同一干细胞库制成的心脏或肝细胞进行测试，确保在对患者进行试验之前确保安全。这种临床试验设计中的新范例可以帮助加速药物开发，并可以最大限度地减少临床试验中的副作用和毒性事件的类型，否则这些副作用和毒性事件可能会阻止疗法进入真正受益于它们的患者。

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