拜耳表示神经元干细胞疗法治疗帕金森病：首个1期临床试验取得积极结果

• 研究性疗法Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12名患者在一年内均未出现重大安全问题
• 次要终点评估展示了移植的可行性，以及细胞存活和植入的证据
• 预计II期临床试验将于2024年上半年开始患者招募
• 主要和次要终点的详细I期试验数据将在2023年国际帕金森病与运动障碍大会上公布

德国柏林和美国马萨诸塞州剑桥，2023年6月28日–拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家临床阶段的细胞治疗公司和拜耳公司的全资独立运营子公司）今天宣布，研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期临床试验取得了积极的顶线结果，这是一种潜在的治疗帕金森病的第一类细胞疗法。该试验显示，迄今为止，研究中的所有12名患者对bemdaneprocel的耐受性良好，没有出现重大安全事件。此外,该研究的次要终点评估显示了移植的可行性,并有证据显示细胞在大脑中存活和移植达一年。基于这些结果，正在计划进行第二阶段的研究，预计将于2024年上半年开始招募病人。

“BlueRock Therapeutics公司高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说：“我们的使命是利用细胞疗法的力量，旨在帮助帕金森病患者通过恢复他们因这种疾病而失去的功能，重新控制他们的生活。”bemdaneprocel的安全性令人鼓舞，同时还有细胞存活和移植的早期证据，标志着为这种疾病患者开发一种潜在的新疗法的非常重要的一步。这些顶级数据为启动下一阶段的研究提供了强有力的理由，我们期待着推进这一临床项目。”

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，由大脑中的神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平下降。在诊断时，估计患者已经失去了50-80%的多巴胺能神经元。这些神经元的丧失导致运动功能逐渐丧失，出现震颤、肌肉僵硬和运动迟缓（运动缓慢）等症状。根据帕金森基金会的数据，全世界有超过1000万人患有帕金森病，其中约有100万人生活在美国。目前还没有治愈的方法，而且目前的治疗方法的疗效会随着时间的推移而下降。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺神经元组成，通过手术植入帕金森病患者的大脑中。移植后，这些细胞有可能重建被帕金森病破坏的神经网络，希望能恢复患者的运动和非运动功能。

“在拜耳，我们致力于为帕金森病患者推进细胞和基因治疗创新，帕金森病是一种神经退行性疾病，对人们的生活产生衰弱影响，目前尚无治愈方法，治疗选择也有限，”该协会成员克里斯蒂安·隆美尔 (Christian Rommel) 说道。

拜耳制药部门执行委员会兼研发主管“我们的第一个帕金森氏症细胞治疗临床试验的积极结果不仅对bemdaneprocel开发计划令人鼓舞，而且对我们整个基于多能干细胞的平台也令人鼓舞，并值得在更大的患者群体中进行进一步研究。”

主要和次要终点的详细I期试验数据将于8月27日至31日在哥本哈根举行的2023年国际帕金森病和运动障碍大会上公布。

关于bemdaneprocel (BRT-DA01) I期试验I期

试验的主要目的是评估移植后一年bemdaneprocel (BRT-DA01) 移植的全性和耐受性。该试验的次要目标是评估移植后一年和两年移植细胞存活和运动影响的证据，评估两年后的持续安全性和耐受性，并评估移植的可行性。

有关I期试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。

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