近日,拜耳子公司BlueRock的制药商成为声称利用干细胞疗法在治疗人类帕金森病方面取得初步成功的最顶级公司。然而,几十年来,帕金森病的治疗试验遇到了重重障碍。
根据拜耳对12名志愿者进行的 I 期试验一年后的情况,BlueRock的疗法显示出良好的耐受性,并且移植的细胞在患者大脑中按照预期生长。
因此,这促使该公司继续进行第二阶段的人体测试,预计患者招募将于2024年上半年开始。
世界各地的几个研究项目最近集中在移植修饰细胞以恢复负责多巴胺产生的大脑区域的策略上。
研究工作由英国剑桥大学、韩国盆唐CHA医院、澳大利亚国际干细胞公司Cyto Therapeutics、中国科学院、哈佛大学和日本京都大学医院等知名机构进行。
通过手术将治疗细胞植入帕金森病患者的大脑后,治疗细胞经过专门设计,可以修复因帕金森病而受损的神经网络。
初步试验结果表明,移植的细胞表现出增殖并启动多巴胺的产生,多巴胺是大脑中的一种重要信号分子,帕金森病患者缺乏这种分子。
帕金森病是一种进行性神经系统疾病,影响着全球超过1000万人,目前尚无已知的治疗方法,会导致大脑逐渐恶化。常见症状可能包括肌肉失去控制、肌肉僵硬、颤抖和运动缓慢,而一些患者还可能出现痴呆症。
作为建立细胞和基因治疗企业的战略举措,拜耳于2019年完成了对BlueRock Therapeutics的收购,并于2020年完成了对Asklepios Biopharmaceutical的收购。
去年,拜耳与Mammoth Biosciences公司签订了合作协议,该公司位于旧金山湾区,由诺贝尔奖获得者詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)共同创立。此次合作旨在利用CRISPR/Cas9基因编辑技术开发治疗工具。
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