干细胞疗法可降低干细胞移植风险

虽然干细胞移植可以挽救患有不同危及生命的疾病的人的生命，但它们也给捐赠者和接受者带来风险，但新的干细胞疗法可能提供解决方案。

干细胞移植可治疗白血病、骨髓瘤和淋巴瘤等骨髓受损且无法再产生健康血细胞的疾病。替代细胞可以来自患者的身体或捐赠者的身体。

欧洲每年进行约40,000例干细胞移植，尽管2020年COVID-19大流行期间移植速度放缓，但由于医学进步，干细胞移植仍在持续增长。 

更多的移植意味着更多的患者接受他们需要的治疗。然而，这也意味着对移植后护理和解决与手术相关的疾病的需求更大。 

干细胞移植最棘手的方面之一是需要找到合适的捐赠者。对于能够接受移植的人，需要匹配人类白细胞抗原 (HLA)，HLA是您体内大多数细胞中的蛋白质，免疫系统利用这些蛋白质来确定哪些细胞属于您的身体以及哪些细胞与您的身体相关。不是。 

组织类型是遗传的，这意味着找到匹配的最佳机会是来自相同两个亲生父母的兄弟姐妹。然而，70%的患者家庭中没有完全匹配的人，依赖外部捐赠者。 

在这种情况下，每个人找到匹配的概率并不相同。来自不同种族背景的捐赠者经常短缺，因为匹配干细胞的遗传复杂性导致少数群体的患者可能很难找到合适的捐赠者。

捐赠的另一个复杂方面是手术后可能出现的并发症。

干细胞移植最常见的副作用是移植物抗宿主病（GVHD），这是当供体干细胞（移植物）攻击患者（宿主）体内的健康细胞时发生的一种并发症。

急性 GVHD 通常在移植后的前100天内发生，约30%至60%的接受同种异体干细胞移植的患者受到影响。

大多数导致GVHD的危险因素都与捐献者有关——捐献者的年龄、性别以及是否存在 HLA 不匹配。

虽然捐赠者面临风险，但捐赠干细胞的人也面临风险。

考虑到这一点并扩大捐赠范围，欧洲议会提出了关于管理人类来源物质（SoHO）的更新。文本指出，SoHO 应该从健康状况可以保证捐赠不会产生不良影响的个人那里获得。

议会还补充说，该法规应包括监督和保护捐赠者的原则和技术规则，他们认为“在捐赠对捐赠者的健康构成重大风险的情况下尤其重要”。 

干细胞移植属于这一定义，因为需要使用医药产品进行预处理并进行医疗干预来收集物质。 

议会文本指出，“由于不同类型的捐赠给捐赠者带来不同的风险，且重要性不同，因此对捐赠者健康的监测应与这些风险水平相称”。 

干细胞疗法-新疗法的潜力

欧洲基因和细胞治疗信息交流联盟 (EuroGCT) 的高级项目经理Anna Couturier告诉Euractiv，干细胞疗法的未来将从传统移植转向新的先进疗法 (ATMP)，这将最大限度地降低捐赠和细胞治疗的风险。方便治疗。 

“它消除了我们用于捐赠的整个基础设施的困难，因为你没有像GVHD这样的东西，你不会受到身体的排斥，”Couturier说。 

这些新疗法意味着该程序将不再需要外部供体，因为它们将允许编辑患者的细胞或基因，而无需引入任何外来因素。 

根据欧洲药品管理局 (EMA) 的说法，当这些细胞经过大量操作或用于不同的基本功能时，干细胞被归类为 ATMP。

“我们正站在欧洲药品管理局批准新基因和细胞疗法的悬崖边上。在接下来的五年里，可用治疗方法的差异将令人难以置信”，她说。 

Casgevy是这些疗法潜力的一个例子，它是一种基于细胞的基因治疗药物产品，EMA于12月15日建议批准该产品。 

该疗法是第一个使用CRISPR/Cas9技术的疗法，该技术可以编辑患者的血液干细胞。 

卡吉维用于治疗输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病，这两种遗传性罕见疾病是由基因突变引起的，影响血红蛋白的产生或功能。血红蛋白是红细胞中发现的蛋白质，负责在身体各处携带氧气。这两种疾病都是终生的、使人衰弱并危及生命的。

EMA 指出，Casgevy适用于“适合进行造血干细胞移植但没有合适供体的12岁及以上患者”。

尽管这些疗法带来了巨大进步，但Couturier补充说，“我们是否都能承担起确保这些新疗法安全、公平和可及地到达患者手中的任务，这是另一个问题”。 

她还警告说，需要保持谨慎，未来几年要充分发挥这些新疗法的潜力还有很长的路要走。

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