盘点2023干细胞疗法五大突破性进展，冲破难治性疾病壁垒

干细胞治疗作为再生医学领域具有代表性的新兴技术，自1957年发展以来，由于技术的快速进步，在过去几十年中得到了广泛应用。它被用于治疗各种疾病状态，但目前只有少数先进的干细胞治疗产品进入临床实践。

为了促进再生医学的发展，近年来细胞治疗的监管发生了快速变化。回顾2023年，干细胞研发取得多项突破！预计到2030年，全球干细胞治疗市场将达到314.1亿美元！

01干细胞应用广泛

干细胞具有自我更新和分化为不同组织细胞的潜力，其家族成员众多，包括胚胎干细胞、间充质干细胞、多功能诱导干细胞等。其中，具有免疫调节和再生能力的间充质干细胞备受关注，主要来源于骨髓、脐带血、脂肪组织等。

根据美国临床试验数据库统计，全球已有4000多项注册的干细胞临床研究项目，涵盖代谢性疾病（如糖尿病）、呼吸系统疾病（如肺纤维化、慢性阻塞2性肺病）、神经系统疾病（如脑中风、阿尔茨海默病、帕金森综合征、脊髓损伤）、骨关节炎（如类风湿性关节炎、骨关节病）、自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、肝脏疾病（如肝衰竭、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障碍）等领域。

02干细胞治疗慢性难治性疾病的突破性进展

一、干细胞治疗1型糖尿病（T1D)

2023年3月9日，福泰制药研发的一种新型干细胞疗法VX-264，已被美国食品和药物监督管理局批准为治疗1型糖尿病的研究性新药申请。VX-264是将产生胰岛素的干细胞，分装到保护装置中，防止其受到人体免疫系统的影响，然后通过手术将其植入1型糖尿病（T1D）患者体内，发挥治疗作用。该项目为T1D患者寻求改变生活的治疗迈出了重要一步！

• 哥伦比亚大学报道最新干细胞治疗1型糖尿病的临床试验结果：能够帮助控制血糖
• 干细胞治疗1型糖尿病，多个临床案例表明干细胞可有效保护胰腺β细胞功能
• 监管机构首次批准同种异体胰岛β细胞输注治疗1型糖尿病成人患者

在此之前，福泰制药研发的另一款干细胞产品VX-880，已在美国糖尿病协会第83届科学会议上公布了1/2期临床研究成果。VX-880使用干细胞产生的健康细胞，来代替受损的β细胞。入组本研究的6名患者，在接受VX-880治疗后，均产生内源性胰岛素（C肽），血糖控制有所改善，但需要配合使用免疫抑制剂。

二、干细胞治疗多发性硬化症

在多发性硬化症中，人体自身的免疫系统会攻击和损伤髓磷脂（神经纤维周围的保护鞘），导致大脑和脊髓周围发送的信息中断。在多发性硬化症患者的大脑和脊髓中发现了一种特殊类型的巨噬细胞，即“小胶质细胞”。这些细胞可以攻击中枢神经系统，导致慢性炎症和神经细胞损伤，最终导致进行性多发性硬化症。

剑桥大学的研究团队在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并将其移植到中枢神经系统中，这有助于减少炎症，并修复多发性硬化症造成的损伤。随后，早期临床试验结果发表在《细胞干细胞》杂志上，选取了15例在试验开始时表现出高度残疾的继发性多发性硬化症患者，其中大多数需要使用轮椅。入组后，给予神经干细胞移植治疗。

结果显示，在12个月的随访期间，这些患者的残疾程度没有增加，认知功能和症状也没有显著恶化。研究人员还测量了患者大脑周围血液随时间的变化，发现干细胞剂量越高，脂肪酸水平就越高，这种情况持续了12个月；并测量了与疾病进展相关的脑组织体积变化，结果表明，干细胞剂量越高，大脑体积的减少随时间的推移就越小，这可能与干细胞抑制炎症的作用有关。

• 2023年干细胞移植治疗多发性硬化症已发表的研究综述

总的来说，干细胞治疗进行性多发性硬化症是一种耐受性良好且可行的策略，具有持久的效果，有助于保护大脑免受进一步损伤，为治疗多发性硬化症提供了一种新的策略！

三、干细胞治疗帕金森病

2023年2月，瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法，在患者身上成功完成移植，标志着帕金森病（PD）治疗的一个重要里程碑。这项STEM-PD试验中应用的移植产物是由胚胎干细胞产生的，胚胎干细胞的功能是用干细胞制造的健康细胞，替代帕金森病患者大脑中丢失的多巴胺神经细胞。

• 中华神经外科杂志：干细胞生物疗法可让帕金森病运动前症状患者受益
• 帕金森病患者长期、重复静脉注射间充质干细胞的病例报告

四、干细胞治疗心脏衰竭

2023年2月，迄今为止最大规模针对“低射血分数（EF）引起的慢性心力衰竭的细胞治疗试验”证实了间充质前体细胞（MPC）在解决炎症方面的潜力。

• 又一项三期临床试验结果出炉，干细胞疗法有可能改善晚期缺血性心力衰竭患者的生活质量

研究表明，MPC激活引起的炎症减少可以减少斑块的不稳定性，从而降低心脏病和中风的风险。这一发现标志着心脏细胞治疗领域迎来具有喜人的研究成果！

五、干细胞治疗肌营养不良

著名医学杂志《Nature》发表了关于“CRISPR-Cas9”治疗肌营养不良症的报道。研究表明，肌肉干细胞是唯一能够再生肌肉的细胞。研究人员试图将修复后的肌肉干细胞注射到患者体内，以纠正肌营养不良患者的异常突变，并在之后的随访中检查是否有新的肌肉生成。

启研展望：

03探索增龄科学前沿，激活身体细胞能量

疾病或久病会造成大量细胞损伤，而损伤的细胞需要进行修复和再生才能让身体更好地恢复。生活中，老病号久治不愈可能是因为这类人群只注重通过药物来治疗表面症状，而忽略组成人体最基本的细胞。因此，为了让身体摆脱疾病的纠缠，必须注重补充新的细胞，减少细胞损伤，促进细胞再生。

随着医疗技术的进步，干细胞疗法在临床中得到广泛应用，吉林中科生物的干细胞临床研究也在积极推进，为健康带来了无限可能。

期望未来，干细胞技术能够改善一系列难治性疾病，包括但不限于免疫力平衡、抗肿瘤、抗衰老、女性卵巢保健、改善肝功能、对抗心脑血管退化、糖尿病和老年痴呆等，从而为治疗这些疑难杂症的现状带来变革。

参考资料：

[1]Arnold, C,Webster, P. 11 clinical trials that will shape medicine in 2023.Nat Med28,2444–2448 (2022).

https://www.nature.com/articles/s41591-022-02132-3

[2]Abdelrazik H.Mesenchymal Stem Cells: A Hope or a Hype? Int J Mol Sci. 2023 Aug 25;24(17):13218.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10487858/

[3]https://www.eurekalert.org/news-releases/1008883

[4]https://www.aan.com/MSA/Public/Events/AbstractDetails/52935

[5]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/article/182527/recent-developments-in-stem-cell-therapies/

[6]https://t1dexchange.org/vertex-vx264-t1d-human-trials/

[7]https://www.lunduniversity.lu.se/article/first-patient-receives-milestone-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease

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