干细胞疗法在帕金森病的早期研究中显示出希望

经过数十年的帕金森病研究和治疗，UCI Health神经学家Claire Henchcliffe博士报告了一项令人鼓舞的结果，这是一项针对干细胞治疗帕金森病的首次人体临床试验，该试验旨在替代被帕金森病破坏的产生多巴胺的神经元。

这项新研究的首席研究员 Henchcliffe 表示，希望将这些由BlueRock Therapeutics开发的称为 bemdaneprocel (BRT-DA01) 的特殊神经细胞注入大脑，将恢复关键的多巴胺产生并缓解帕金森病的进展。与纽约市威尔康奈尔医学院和多伦多大学的同事一起。

该研究是在UCI Alpha Clinic的赞助下进行的，该诊所是UCI Sue和Bill Gross干细胞研究中心的临床试验部门。

Henchcliffe是一位国际帕金森病专家，也是UCI医学院神经病学系主任，他回答了有关该研究及其结果的问题。

问：这项研究的目的是什么？

这项一期临床试验测试了将bemdaneprocel干细胞注射到12名晚期帕金森病患者的大脑中是否安全且耐受性良好。患者还接受免疫抑制治疗以防止排斥反应。

问：这项研究有何独特之处？

技术的巨大进步使得将源自多能干细胞的前体细胞转变为产生多巴胺的神经元成为可能。现在，我们可以在高度的质量控制下培养几乎无限数量的这些细胞。

问：什么是帕金森病？

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑黑质部分的神经元。这些神经元产生多巴胺，这是一种神经递质，可以让大脑和神经系统控制和协调身体运动。

当这些产生多巴胺的神经元受损或死亡时，就会出现帕金森氏症的许多症状——颤抖、肌肉僵硬、运动缓慢、平衡和协调受损。

这种疾病影响了大约100万美国人，其中男性多于女性，主要发生在60岁以上的人群中，还可能导致一系列其他症状，包括吞咽、咀嚼和说话困难、认知能力下降、泌尿问题或便秘。焦虑和抑郁。虽然这种进行性疾病本身并不致命，但它确实会增加跌倒、肺炎和其他可能导致死亡的疾病的风险。 

问：临床试验结果表明了什么？

事实证明，这种治疗对于晚期帕金森病患者是安全的，并且没有引起明显的副作用。我们也有点兴奋，因为专门的成像扫描显示，注射的细胞不仅存活下来，而且似乎已经与患者的神经细胞整合在一起。尽管该试验的目的并不是测试该疗法的疗效，但12名患者中有11名的运动症状有所改善。

如果治疗在后续试验中取得成功，就可以越来越早地使用。我们希望看到它针对早期疾病而开发，这意味着更少的患者会接触到目前的帕金森病药物及其副作用。

如果药物可以控制疾病，为什么还要接受治疗？

用于替代多巴胺或多巴胺类替代品的药物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不会持久。人们最终需要更高、更频繁的剂量。这可能会导致不受控制的、不自主的运动，称为运动障碍。

这种干细胞疗法有可能成为一种单一的、一刀切的治疗方法，终身缓解帕金森氏运动症状。然后我们可以关注其他疾病症状，例如抑郁和焦虑、疼痛、认知能力下降和睡眠问题。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请及时跟本公众号联系，我们将在第一时间处理。