干细胞疗法：冲上热搜！国内爆发在即!

近日，CBA球星郭艾伦在社交平台更新了远赴西班牙接受干细胞治疗的最新动态，他透露已经为自己的腿部注射了干细胞，期待其能带来积极效果。

此举不仅引发了公众对郭艾伦伤势的关心，更使得“干细胞”这一关键词迅速登上热搜榜，激起了广大网友的热烈讨论，即干细胞疗法的效用、为何需要出国接受治疗，以及干细胞治疗是否仅限于富人群体等问题，纷纷成为讨论的焦点。

何为干细胞疗法？

干细胞，被誉为“万用细胞”，具有自我更新和多向分化的潜能，在治疗退行性疾病、自身免疫性疾病和遗传性疾病方面展现出了巨大的潜力。从1968年造血干细胞首次应用于骨髓移植手术，到如今干细胞疗法在心脏修复、肝脏修复、骨骼再生等领域广泛应用，干细胞医疗技术的发展可谓日新月异。

• 1968 年，造血干细胞被应用于第一例骨髓移植手术开始，干细胞医疗技术应用便开始快速发展，
• 1999年，干细胞疗法因其光明治疗前景被 Science 列为当年十大科学成就之首，
• 2001年前后，美国等发达国家先后立法允许应用干细胞进行治疗性克隆研究，引发了世界各国对干细胞产品的研发热潮。
• 2006年，日本京都大学教授山中伸弥首次通过基因技术得到了诱导性多能干细胞（iPSC），不仅有望避开伦理问题，还因此获得了诺贝尔奖。

干细胞疗法发展至今，随着基因编辑技术的突破，干细胞疗法的精确性和效率得到了显著提升，已逐步成为生物医学领域的一大热点，无数科学家争先恐后扎堆其中。

目前，根据发育阶段来源可将干细胞分为胚胎干细胞、成体干细胞以及iPS干细胞三类，而根据分化潜能的大小，干细胞疗法又可将其分为全能干细胞疗法、多能干细胞疗法（多潜能干细胞）和单能干细胞疗法三类（上图）。

全能干细胞

全能干细胞是指具备发育成完整个体的潜能或特性的一类细胞，目前主要应用于动物克隆和转基因动物实验等方面的研究，即通过对全能干细胞进行转基因或基因编辑，可改良动物品种和生产药物等。

目前在所有干细胞疗法中，成品干细胞治疗产品全球领域已有上市，但全能干细胞目前尚无任何一款新药上市，且在临床研究方面，全能干细胞疗法也所有干细胞疗法中数量最少的存在。

多能干细胞

由于多能干细胞与多潜能干细胞两者均具有多向分化潜能，所以很多文献与数据库都将其放在一起讨论，但其实两者还是有较为明显的区别。

多能干细胞方面，其主要包括间充质干细胞和造血干细胞，其是骨髓基质中具有较高分化潜能的存在，骨髓间充质干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪间充质干细胞疗法是目前该领域最主流的研究方向之一。且由于间充质干细胞异体移植时发生免疫排斥的风险小，理论上也是干细胞治疗的理想材料。

多潜能干细胞方面，由于其获取上较大的伦理争议，快速发展源于人工诱导方式出现，诱导性多能干细胞（iPSC）经体细胞重编程逆转而来，具有多向分化潜能，对于干细胞的研究意义重大, 既避免了从胚胎中获取多潜能干细胞的伦理问题。

单能干细胞

单能干细胞分化潜能较低，只能分化为一种细胞或是功能上密切相关、共同完成某一生理过程的几种细胞。目前,研究较为深入的单能干细胞主要有神经干细胞和小肠干细胞。并且，单能干细胞相关新药研究还是是干细胞疗法中最主要的存在，占比超过了一半以上，而神经干细胞疗法与小肠干细胞疗法也是目前发展最为迅速的领域。

干细胞治疗是否真的有用？

干细胞治疗作为一种创新的医疗手段，在近年来显示出了对多种疾病的治疗潜力。例如，在心脏病治疗中，干细胞可以被用来修复受损的心肌组织；在糖尿病治疗中，可以利用干细胞生成胰岛细胞以产生胰岛素；在神经退行性疾病中，可以利用干细胞有恢复或替换受损的神经细胞。

随着基因编辑技术，尤其是CRISPR-Cas9系统的兴起，干细胞疗法的精确性和效率得到了显著提高。这项创新技术允许科学家们在分子层面上精确修改干细胞的遗传信息，从而增强其治疗效果。基因编辑不仅提升了干细胞的靶向治疗能力，也为避免免疫排斥和提高细胞存活率提供了可能。

具体在药物成果方面，据药智数据不完全统计，全球已有18款干细胞疗法获批上市。而研究领域药品数量则比之前更多，截至目前，全球注册登记的干细胞临床项目多达4000余项，涉及药品管线近400余款。而其中，我国已有60余项间充质干细胞药物临床试验，包括糖尿病足溃疡、骨关节炎、类风湿关节炎、肺纤维化、克罗恩病等多种疾病。

为何远赴西班牙治疗？

虽说干细胞治疗作为现阶段前沿医疗重点手段之一，其差距相对其他领域反而更低，甚至部分机构表示中国干细胞技术已经国际领先，但其实就目前的干细胞治疗领域的整体发展状况来看，海内外差距仍然不小，这也是导致郭艾伦最终选择远赴西班牙进行干细胞治疗的原因之一。

据有关数据显示，目前全球在研项目主要集中于欧美地区，其中以美国、欧洲和日本的市场化应用最广泛，已知391项干细胞新药项目中，有105个项目属于美国，中国项目仅次于美国，达58个，其次是韩国、英国、德国等一众欧美国家。

另外，全球干细胞疗法研究的主要玩家也多来源于海外，Mesoblast（MESO）、Osiris（OSIR）、Anterogen、Pharmicell等新锐企业也常年潜心于干细胞疗法，并为干细胞疗法产业做出了突出的贡献，而中国尚无任何一款干细胞疗法上市，多数已知临床项目也多处早期。

而除了上述干细胞疗法领域的研发实力差距外，国内外政策监管的不同，也是导致郭艾伦等患者远赴海外治疗的原因之一。

• 2007 年，我国将干细胞疗法作为“医疗手段”而非 “药物”来监管，造成了市场上干细胞产业混乱的局面，《自然》杂志先后三次对此乱象做出不利评论；
• 2011年，我国开始大肆对干细胞治疗领域进行整顿，对2011年之前的干细胞临床研究与治疗领域颁布禁令，暂停了所有干细胞的临床试验与申请，我国干细胞产业进入了停滞期；
• 2015年，首个针对干细胞临床研究管理的规范性文件《干细胞临床研究管理办法》发布，我国干细胞行业逐步开始走向规范化的道路。
• 2021年，国家药品监督管理局批准进行临床研究的干细胞制剂达16个，“双轨制”监管之下，行业飞速发展。

而在此期间，美国干细胞疗法的相关法规建立就相对顺畅许多，2005年先后通过《干细胞研究促进法 案2005》《干细胞研究促进法案2007》，对干细胞研究的限制开始放松；2009年关于干细胞的总统行政令发布，宣告大力发展干细胞领域；之后几年间，关于干细胞领域的19项法律法规进一步完善，美国也因此成为全球干细胞发展最快的地区。

国内干细胞“爆发”在即

近年来，我国干细胞临床研究逐步进入规范化发展阶段，取得了较大的进步与发展。干细胞备案项目和干细胞IND注册受理项目数量成倍增长，通过新药注册申报途径研发的干细胞临床管线持续增加。

截至2023年12月，国内共有106项干细胞药物临床试验申请获得受理，其中2023年申报获受理数量达到47个，较2022年度增长了近一倍，我国干细胞新药研发速度明显加快。

其中，从申报细胞类型来看，间充质干细胞药物合计60款，占比75.9%，是目前我国干细胞药物研发最主攻的细胞类型。诱导多能干细胞（iPsc）的功能细胞药物也呈逐步增长趋势，2023年里，共新增了4项iPSC分化的功能细胞药物。

小  结

毫无疑问，对于现阶段的干细胞疗法而言，无论是全球还是国内领域，各阶段的临床管线数量都在呈现明显的“井喷”趋势，尤其是近2-3年间，这或许源于细胞领域的基础研究水平上涨（毕竟隔壁CAR-T也是发展得风生水起）。

另外，干细胞技术细节方面，iPSC技术的出现对于干细胞研究实属里程碑式的成果，但就现阶段的干细胞治疗的临床研究而言，仍处于较为初级的阶段，许多问题仍亟待解决。

而对于国内干细胞产业而言，在国家顶层设计持续加强、战略层面宏观统筹下，现阶段也基本从探索阶段转向了有序发展阶段，未来有望真正诞生登顶全球研发榜首的企业，我们拭目以待。

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