最新进展：干细胞疗法为1型糖尿病治疗带来希望

制药公司Vertex最近进行的一项临床试验的结果表明，利用干细胞治疗1型糖尿病具有巨大的前景。

这项1/2期研究的结果于本月在美国糖尿病协会第84届科学会议上公布，研究发现，输入一种新的干细胞衍生疗法VX-880可显著改善糖尿病患者的健康状况。^[1] 

什么是1型糖尿病？ 

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，会导致胰腺停止分泌胰岛素。胰岛素是人体产生的一种激素，可将血液中的葡萄糖（糖）转移到细胞中以产生能量。如果没有胰岛素，葡萄糖就会在血液中积聚并导致高血糖症。^[2]

高血糖引起的并发症可能很严重，影响心脏和肾脏等主要器官。葡萄糖积聚还会损害神经以及眼部血管，导致失明。^[3]

1型糖尿病患者需要每天注射胰岛素，可在用餐时或定期注射，这一过程会极大地改变患者的生活习惯和生活质量。^[4]

目前尚无已知的1型糖尿病治疗方法，其根本原因也不明，尽管许多人认为该病症是遗传或环境因素（如接触病毒）造成的。

根据英国糖尿病协会的数据，大约每10人中就有1人患有1型糖尿病。^[5]

试验的结果如何？

12名患者自愿参加试验，均患有1型糖尿病，平均糖化血红蛋白A1C水平为7.8%，这一水平接近糖尿病并发症的风险。

A1C水平衡量血液中附着葡萄糖的血红蛋白量。百分比越高，葡萄糖水平就越高。非糖尿病患者的平均 A1C水平低于5.7%。^[6]

这12名患者接受了VX-880输注，这是一种含有胰岛细胞（胰腺中产生胰岛素的细胞簇）的新疗法，该细胞来自干细胞。

输注后，所有患者均出现胰岛细胞植入。到第90天，所有患者还出现葡萄糖反应性胰岛素分泌。所有患者的A1C水平也降至7%以下。

在接受全剂量VX-880治疗的12名患者中，有7名不再需要每日注射胰岛素。另外两名患者控制血糖水平所需的胰岛素量减少了约70%。

这些结果令人十分振奋，随着VX-880疗效研究的继续，试验范围已扩大到37名患者。^[7]

什么是VX-880干细胞疗法？它是如何起作用的？

VX-880疗法包括将源自干细胞的新鲜胰岛细胞引入患者体内。 

由于干细胞具有分化为体内其他特化细胞的独特能力，因此它们可以被重新编程为特定的细胞类型，然后可用于替换或恢复因疾病而缺失的某些细胞。 

试验中使用的干细胞是同种异体的，这意味着它们来自捐赠者，除了需要良好的匹配外，还需要使用免疫抑制药物来防止它们被患者的免疫系统排斥。 

目标是让这些新的胰岛细胞恢复患者胰腺产生胰岛素的能力，有效治愈疾病，并大幅减少他们需要外源性胰岛素治疗的需要。[8]

总结

这样的突破凸显了干细胞治疗1型糖尿病等严重疾病方面具有的巨大潜力。 

虽然尚未获得批准，但此类临床试验表明，干细胞在开发目前无法治愈的疾病的再生疗法方面处于领先地位。

参考资料：

[1] (2024 年6月21日)。Vertex宣布正在进行的VX-880治疗1型糖尿病的1/2期研究的积极结果，该研究在美国糖尿病协会第 84届科学会议上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[2] Lucier J、Weinstock RS。1 型糖尿病。[2023年3月3日更新]。出处：StatPearls [Internet]。Treasure Island (FL)：StatPearls Publishing；2024 年 1 月。可从以下网址获取：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK507713/

[3] (2024 年 3 月 27 日)。1型糖尿病。梅奥诊所。https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/type-1-diabetes/symptoms-causes/syc-20353011

[4] (2021 年 7 月 14 日)。什么是1型糖尿病。NHS。https://www.nhs.uk/conditions/type-1-diabetes/about-type-1-diabetes/what-is-type-1-diabetes/

[5] 1 型糖尿病。英国糖尿病协会。https://www.diabetes.org.uk/diabetes-the-basics/types-of-diabetes/type-1

[6] A1C 测试与糖尿病。国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所。https://www.niddk.nih.gov/health-information/diagnostic-tests/a1c-test/

[7] (2024 年 6 月 21 日)。Vertex宣布正在进行的 VX-880 治疗 1 型糖尿病的 1/2 期研究的积极结果，该研究在美国糖尿病协会第 84 届科学会议上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[8] (2024 年 6 月 25 日)。干细胞疗法有望成为治疗 1 型糖尿病的突破。美国新闻。https://www.usnews.com/news/health-news/articles/2024-06-25/stem-cell-therapy-could-be-breakthrough-against-type-1-diabetes#:~:text=June%2025%2C%202024%2C%20at%206%3A00%20a.m.&text=TUESDAY%2C%20June%2025%2C%202024%20(,early%20clinical%20trial%20results%20show.

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