为什么应该接受帕金森病的干细胞疗法？

最近的研究发现，干细胞具有治疗阿尔茨海默氏症、眼部疾病和帕金森氏症等疾病的潜在能力，因为它们能够分化成体内各种类型的细胞和组织，促进受损组织的再生和替换。

干细胞治疗帕金森病，由于其有潜力解决帕金森病的根本原因并缓解症状，在过去几年中获得了广泛关注。传统治疗旨在控制症状，而干细胞疗法则通过针对神经元再生、神经保护和功能恢复提供了一种新方法。

了解帕金森病

当大脑神经细胞出现某种问题时，就会发生帕金森病。由于多巴胺分泌不足，这种疾病会影响你的行动。多巴胺是一种重要的化学物质或神经递质，它会向大脑中负责协调运动和调节情绪的部分发送信号。随着多巴胺水平的下降，患者会出现运动和非运动症状，影响日常生活和生活质量。

帕金森病的症状

帕金森病表现为以下症状：

1. 震颤：不自主的颤抖动作，通常从手或手指开始。
2. 僵硬：手臂、腿或躯干僵硬或缺乏灵活性，导致动作困难。
3. 运动迟缓：减慢您的日常生活动作和活动，如走路、从椅子上站起来或进行日常活动。
4. 姿势不稳定：难以保持平衡和协调，导致跌倒或姿势不稳。
5. 非运动症状：这些症状可能包括认知变化、情绪变化、睡眠障碍、便秘和嗅觉丧失。

当前治疗的局限性

帕金森病的传统治疗方法，如多巴胺替代疗法（例如左旋多巴）、多巴胺激动剂和深部脑刺激 (DBS)，主要针对控制症状和改善运动功能。虽然这种治疗方法可以显著缓解症状，但它们也有局限性：

1. 渐进性：帕金森病具有渐进性，现有的治疗方法无法阻止或逆转神经元退化，因此导致病情随着时间的推移而进展。
2. 副作用：大量使用左旋多巴等药物可能会导致运动障碍、运动反应波动和精神症状等副作用。
3. 手术风险：深部脑刺激手术虽然对某些人有效，但也存在感染、硬件并发症和认知变化等风险。

干细胞治疗对帕金森病的可能益处

干细胞疗法治疗帕金森病通过解决帕金森病的根本原因并促进神经元的修复和再生，提供了一种有希望的替代治疗方法。

以下是考虑采用干细胞疗法治疗帕金森病的原因：

• 神经元再生：干细胞具有转化为体内各种细胞类型的能力，包括产生多巴胺的神经元。干细胞整合到大脑后，可替代受损的神经元，并恢复多巴胺水平，可能改善运动功能并减轻症状。
• 神经保护作用：干细胞分泌神经营养因子和抗炎分子，促进神经元存活并保护现有神经元免受损害，从而为神经元的生长和修复创造支持性环境。
• 功能恢复：干细胞疗法通过改善神经回路、改善神经递质平衡和促进突触连接来恢复神经功能，从而改善运动控制和活动能力。
• 疾病改变：与专注于症状管理的传统治疗不同，干细胞疗法有可能通过显示或阻止疾病进展、保留神经元功能和延缓严重残疾的发生来改变帕金森病的病程。
• 个性化方法：干细胞研究的创新涉及患者特定的诱导多能细胞和基因分析，可以根据个人需求和疾病特征定制个性化治疗，以优化治疗效果。

帕金森病治疗中使用的干细胞类型

胚胎干细胞

这些干细胞具有分化成体内任何细胞类型的潜力，包括产生多巴胺的神经元。胚胎干细胞对于帕金森病治疗中的神经元再生和功能恢复具有无价的价值。

间充质干细胞

间充质干细胞是存在于骨髓和脂肪组织等各种组织中的成体细胞。它们具有抗炎和神经保护特性，适合用于治疗帕金森症，以减少神经炎症并促进神经元存活。

诱导性多能干细胞 (iPSC)

iPSC是通过将成体细胞重新编程为类似胚胎的状态而产生的，从而可以创建患者特定的干细胞系。

干细胞治疗帕金森病的成功临床案例

2024年5月20日，干细胞治疗领域传来突破性利好消息，瑞典研究团队基于干细胞技术治疗了患有帕金森病的患者，术后效果出色。再次展现干细胞治疗未来可期，提振行业信心。

瑞典帕金森病患者托马斯·马特松（Thomas Mattson）于2023年接受干细胞衍生神经细胞STEM-PD移植，成为了全球首位接受700万个实验室培育脑细胞植入手术的帕金森病患者。

该项STEM-PD试验由瑞典隆德大学开展，老牌生物制药巨头诺和诺德及瑞典、欧盟多个机构赞助，试验正在测试一种新的干细胞疗法，旨在用干细胞制造的健康细胞取代帕金森病患者大脑中缺失的多巴胺神经细胞。

近日，北京协和医院神经外科王任直教授、包新杰教授和神经内科万新华教授团队开展了一项单中心、开放标签、剂量递增的人源神经干细胞（ANGE-S003）经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的安全性和初步疗效的I期临床研究。相关研究结果于2024年5月10日正式在Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry杂志（IF：11.1，中科院Q1/TOP）线上发表。

这也是迄今为止世界首项人源神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的临床研究。

2023年11月21日，日本厚生劳动省批准了一款由韩国成体干细胞研究机构Biostar研发的干细胞技术，是通过静脉注射1.5亿至2.5亿个脂肪来源的干细胞、并将5,000万个细胞注入脊髓腔的联合给药方式，有望提高治疗帕金森病的有效性，并于2023年12月在东京新宿诊所开始治疗。

2021年，FDA批准了一项针对帕金森病的双盲、安慰剂对照II期临床试验，以评估多次静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，以及评估这种方法改善帕金森病患者的日常活动和生活质量的情况。

这是美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会(HBSCRF)开展的临床试验，是一项高剂量、重复治疗的试验。24名患者将随机分配接受6次静脉注射，每次注射2亿干细胞。根据此前的报道，第一位帕金森病患者已经接受了20多次干细胞输注治疗，该研究的主要调查医生指出，患者的日常活动得到了“显著改善”，已经不再需要24小时的看护。监督治疗的神经科医生也指出，患者“没有任何疾病的迹象。”

2019年，河北医学大学报道，他们对34例帕金森患者应用间充质干细胞进行调节，结果显示间充质干细胞调节对帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。与调节前相比较，调节后1个月、3个月均有效，女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显；病程≥5年组RBD症状、RLS症状疗效更明显。

临床证据和试验

多项临床前研究干细胞治疗帕金森病的临床试验已检验了干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性。尽管需要更多研究来建立标准化方案和可靠的结果，但早期发现是有希望的：

临床改善

一些研究和调查报告显示，帕金森病患者在接受干细胞移植后，运动功能、日常生活活动和生活质量有显著改善。

多巴胺恢复

移植的干细胞在减轻运动症状、提高多巴胺水平和改善人类患者和动物模型的神经连接方面已显示出良好的前景。

安全性

先前的研究表明，干细胞移植是一种安全、实用的帕金森病治疗选择，且并发症和副作用的风险较低。

总结

干细胞疗法为治疗帕金森病提供了一种有希望的途径，该疗法以神经元再生和功能恢复为中心。它不仅解决了传统疗法的缺点，而且还有望实现个性化治疗和疾病改良。

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