帕金森病的干细胞疗法：我们离成功更近了吗？

干细胞有望减缓甚至逆转帕金森病的进展。十多年来，研究人员一直致力于利用干细胞治疗帕金森病的潜力。在这篇文章中，我们将回顾近年来干细胞治疗帕金森病的研究，看看我们已经取得了多大的进展，并展望未来。

‌中国帕金森病患者数量超过300万人。‌这一数字显示，中国已成为全球帕金森病患者数量最多的国家，面临着严重的健康挑战。据统计，全球帕金森病患者约900万人，而中国患者数量居全球首位，达到了300万，这一数据反映了帕金森病在全球范围内的普遍性和严重性‌。

目前，帕金森病的根本病因尚不清楚，但人们普遍认为帕金森病是由大脑中缺乏多巴胺引起的。多巴胺是一种由大脑黑质区域细胞产生的化学物质。它在脑细胞之间传递信息方面发挥着重要作用。

对于患有帕金森病的人来说，大脑中产生多巴胺的细胞会受到损伤、停止工作，并随着时间的推移而消失。这意味着多巴胺不足，这会导致帕金森病症状的发展。

大脑无法替换甚至修复这些受损的多巴胺细胞。所以一旦它们消失，就再也没有了。但如果有一种治疗方法可以帮助用新的健康细胞取代这些受损细胞呢？

什么是干细胞？

干细胞可以发育成多种不同类型的细胞。你体内的每个细胞都是从干细胞开始生命的。

这种能力让干细胞对研究人员来说特别令人兴奋。理论上，如果我们能把干细胞变成人体中的任何细胞，它们就有可能被用来替代在几种疾病中出现的受损或丢失的细胞。

目前，早期研究正在探索干细胞是否有朝一日能对糖尿病、脊髓损伤和帕金森症等疾病有益。

干细胞还能帮助研究人员更好地了解不同的疾病。在帕金森病研究中，我们可以研究从干细胞中衍生的产生多巴胺的脑细胞。这可能揭示出为什么这些细胞在帕金森病患者体内停止产生多巴胺。

有哪些干细胞用于研究帕金森病？

干细胞有多种不同的类型。研究人员对其中许多类型进行了探索，希望找到一种有效的干细胞疗法来治疗帕金森症。

成体干细胞：成体干细胞于20世纪60年代首次被发现。它们遍布全身，包括大脑，有助于再生老化和受损的组织和细胞。但它们只能发育成有限数量的细胞类型。 

例如，来自肝脏的干细胞仅具有成为新肝细胞的指令。在大脑中，没有能够预防或修复帕金森病所致损伤的干细胞。因此，成人干细胞在帕金森病研究中使用最少。

胚胎干细胞：胚胎干细胞于20世纪80年代初被发现，存在于发育中的胚胎内。它们可以发育成人体内的任何类型的细胞。由于这些细胞来自人类胚胎，因此使用胚胎细胞进行研究需要考虑伦理问题，并且有严格的法律准则。

诱导性多能干细胞（iPS）：这些干细胞是由科学家在实验室中制造的。它们是通过将正常体细胞（例如皮肤细胞）还原为干细胞而产生的。这些干细胞随后可以变成人体中的任何细胞。

这意味着现在有可能从帕金森病患者体内取出细胞，例如皮肤细胞，并将其转化为能够产生多巴胺的脑细胞。这意味着移植的细胞不太可能被排斥和引起副作用，因为患者将用自己的细胞进行治疗。

50多年来，科学家一直对干细胞在医学领域的应用感兴趣。迄今为止，全球数百名研究人员已在实验室中研究干细胞，了解其潜力，并考虑它们未来如何治疗帕金森症等疾病。

干细胞治疗帕金森病的临床研究结果如何？

要了解干细胞疗法对帕金森病患者是否安全有效，必须进行大规模临床试验。参与者在接受治疗后必须接受长期监测，这意味着临床试验可能持续多年。 

虽然目前还没有批准用于治疗帕金森病患者的干细胞疗法，但近年来取得了一些令人鼓舞的进展。世界各地正在进行许多临床试验：

临床试验一名称：人类胚胎干细胞治疗晚期帕金森症

阶段：第一阶段

地点：美国和加拿大

12名帕金森病患者接受了由干细胞发育而成的多巴胺生成细胞。这些细胞在手术过程中被移植到大脑中。这种实验性疗法被称为bemdaneprocel或BRT-DA01。

2023年8月，该1期临床试验的早期结果公布。结果表明，该疗法耐受性良好，没有重大安全问题或副作用。12个月后，参与者的帕金森症状有所改善。目前正在计划进行2期研究，以调查这种有希望的疗法。

早期干细胞治疗帕金森病试验的结果：2023年8月28日，制药公司拜耳股份公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布了该1期临床试验的结果。

一项针对帕金森病患者的研究表明，基于干细胞的治疗是安全的，并能改善帕金森病的症状。

在试验中，12名帕金森病患者接受了手术，接受高剂量或低剂量的干细胞发育产生的多巴胺细胞。该实验疗法被称为bemdaneprocel或BRT-DA01。

结果表明，该疗法耐受性良好，没有重大安全问题。12个月后，参与者的帕金森症状有所改善，接受较高剂量治疗的参与者改善更明显。

目前正在进行第二阶段研究的计划，以进一步研究这种有前景的疗法，预计将于2024年开始招募。

请在ClincialTrials.gov网站上关注人类胚胎干细胞试验的最新进展。

临床试验二名称：一项旨在确定将干细胞衍生的多巴胺神经元移植到帕金森病患者大脑的安全性和耐受性的试验 (STEM-PD)

阶段：第一阶段

地点：瑞典（正在进行）和英国（待批准）

由干细胞发育而成的产生多巴胺的脑细胞将通过外科手术移植到8名帕金森病患者的大脑中。这种实验性疗法被称为STEM-PD产品。参与者将接受36个月的随访，预计2027年会出结果。

有关2022年10月批准STEM-PD试验的信息：在这项名为STEM-PD的研究中，研究小组希望研究干细胞是否可用于替代在帕金森病发展过程中丢失的多巴胺产生细胞。他们将通过将干细胞转化为产生多巴胺的脑细胞并通过注射将其直接植入帕金森病患者的脑组织来实现这一点。

一项利用干细胞治疗帕金森病的国际临床试验已获得批准，首先在瑞典进行

这是欧洲首次开展此类研究。

在ClincialTrials.gov网站上关注STEM-PD试验的最新进展。

临床试验三名称：间充质干细胞作为帕金森病的疾病改良疗法

阶段: 第2阶段

地点：美国

这项研究是在2017年至2019年期间进行的一项成功的1期试验之后进行的。该研究探索了从帕金森患者骨髓中提取的干细胞的益处。

在第1期研究中，20名帕金森患者接受了由捐赠的骨髓制成的干细胞。干细胞通过注射到血液中输送给每位参与者。结果表明，这种治疗是安全的，试验中的人报告称运动症状和脑细胞炎症均有所改善。

在第二阶段研究中，45名帕金森病患者接受了干细胞治疗。预计结果将于2024年公布。该试验旨在证明该疗法作为减缓帕金森病进展的治疗方法是否安全有效。

请在ClinicalTrials.gov网站上关注间充质干细胞试验的最新进展。

临床试验四名称：神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及疗效

阶段：第一阶段

地点：中国

2024年5月10日，北京协和医院神经外科王任直教授、包新杰教授和神经内科万新华教授团队从5年前启动了一项《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在国际期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上发表。

这也是迄今为止世界首项人源神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的临床研究。

该I期临床研究起自2019年9月至2021年3月，共纳入了18例50-75周岁、诊断符合MDS临床确诊、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期为3期期末的帕金森病受试者。

有效性评估：在16名有12个月MDS-UPDRS数据的受试者中，所有时间点的MDS-UPDRS总分均有显著改善（P<0.001），这种改善从第3个月开始，一直持续到第12个月。其中治疗结束后第6个月的改善幅度最大，平均减少了19.9分（95%置信区间，9.6至30.3；P<0.001）。临床结果指标的改善和细胞剂量水平之间没有联系。

安全性评估：在治疗结束后的12个月随访期间，7例受试者共发生了14起不良事件，未发生与ANGE-S003神经干细胞相关的严重不良事件。安全性检查未发现任何临床有意义的安全问题。脑部磁共振成像未发现肿瘤形成或异常征象。

我可以参加干细胞临床试验吗？

只有患有帕金森病的人参加临床试验，才有可能了解干细胞疗法对帕金森病的潜在益处。然而，干细胞疗法很复杂，而且可能具有侵入性。有时试验要求参与者接受脑部手术，而一旦研究结束，手术就无法逆转。从伦理角度来看，确保参与者做好充分准备并了解他们将要接受的治疗至关重要。

由于干细胞疗法的复杂性，并且许多临床试验仍处于研究的早期阶段，许多试验都是选择参与者，而不是从普通人群中主动招募。 

目前，还没有寻找参与者的干细胞临床试验。

总结：随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。

相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状，而是有可能真正地阻止疾病的发展，相信未来会有更多的成功案例被公众所知！  

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