ProKidney重点关注干细胞疗法Rilparencel在治疗2型糖尿病和慢性肾脏病的试验

该公司还报告称，将停止在西班牙评估rilparencel的3期REGEN-016（PROACT2）临床试验。

ProKidney宣布了其3期 REGEN-006（PROACT 1）临床试验（NCT05099770）的新战略重点，该试验正在评估肾脏自体干细胞疗法 rilparencel（也称为 REACT）对美国患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性肾病 (CKD) 的患者的效果。¹

另一方面，该公司报告称，将停止3期REGEN-016 (PROACT 2) 临床试验 (NCT05286853)，该试验正在西班牙评估rilparencel对2型糖尿病和CKD患者的作用。

ProKidney 表示，根据综合分析，它认为PROACT 2不是在美国获得rilparencel监管批准的必要条件，因此将重新分配因停止研究而节省的资源。此外，该公司确定，rilparencel可能能够通过其再生医学先进疗法 (RMAT) 认证在美国获得快速批准，等待PROACT 1的完整结果，该认证于2021年10月从FDA获得。鉴于优先事项的重新安排，ProKidney现在预计PROACT 1的顶线结果将于2027年第三季度公布。

PROACT 1是一项随机、盲法、假对照研究，预计总共将招募约685名患者。今年早些时候，该研究的方案进行了修改，重点关注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

ProKidney首席执行官Bruce Culleton医学博士在一份声明中表示：“我们决定优先考虑PROACT 1，以加速潜在的美国注册和商业发布。1我们相信，我们第3阶段计划的这一战略转变是将rilparencel推向美国市场（我们最优先的市场）的最快捷、最有效的方法。6月份REGEN-007中期数据更新最近呈阳性，这进一步证明了将我们的创新药物带给晚期CKD患者的紧迫性。

我们期待继续与FDA合作，以RMAT的指定将rilparencel推向市场。”

REGEN-007 (NCT05018416) 是一项正在进行的2期临床试验 (NCT05018416)，旨在评估利帕仑赛对糖尿病引起 CKD 患者的疗效。2名参与者被随机以1:1的方式分配到两个不同的治疗组。

• 在第1组中，患者的一个肾脏注射利帕仑赛，3个月后另一个肾脏再次注射利帕仑赛。
• 在第2组中，患者的一个肾脏最初注射利帕仑赛，但只有当他们的估计肾小球滤过率 (eGFR) 显示持续降低 20% 或更多，或其尿白蛋白与肌酐比率显示从基线增加30%或更多且增加 30 mg/g 或更多时，才会在另一个肾脏进行第二次注射。

ProKidney报告称，截至2024年5月7日的数据，第1组中所有13名患者在第二次注射后进行了12个月的随访，结果显示肾功能在18个月内保持稳定，18个月时eGFR与基线相比的平均变化为-1.3 ml/min/1.73m^2。在安全性方面，在至少接受1次注射的49名患者中，未发生与利帕伦赛相关的严重不良事件。

Culleton在2024年6月的一份声明中说：”……REGEN-007的中期结果很有希望，揭示了rilparencel保护中重度CKD患者肾功能的潜力，”2 “这是我们首次使用双侧肾脏给药和低温保存rilparencel的临床研究，复制了我们在PROACT1和PROACT2在3期研究中采用的方法。 我对ProKidney下一阶段的发展感到非常兴奋，因为我们正在努力证明，在治疗选择有限的患者群体中使用rilparencel可以保护肾功能。

参考资料：1. ProKidney announces strategic updates to its phase 3 program to accelerate rilparencel’s registrational path to potential approval in the U.S. News release. ProKidney Corp. September 3, 2024. Accessed September 12, 2024. https://investors.prokidney.com/news-releases/news-release-details/prokidney-announces-strategic-updates-its-phase-3-program
2. ProKidney announces positive interim REGEN-007 phase 2 trial data and provides clinical and operational updates. News release. ProKidney Corp. June 10, 2024. Accessed September 12, 2024. https://investors.prokidney.com/news-releases/news-release-details/prokidney-announces-positive-interim-regen-007-phase-2-trial

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