干细胞疗法治疗多发性硬化症的临床试验进展

多发性硬化症 (MS)：MS是一种中枢神经系统 (CNS) 的慢性自身免疫和炎症性疾病。MS与免疫系统介导的自身反应性T细胞和B细胞对神经元髓鞘的攻击有关，导致脱髓鞘并最终导致神经元丢失。由于中枢神经系统中神经变性和斑块的形成，MS患者会根据斑块的位置经历特定的神经功能障碍。例如，视神经中的斑块会导致视力丧失。

虽然目前尚无法治愈MS，但有可用的治疗方法来治疗症状并控制急性MS发作的频率和严重程度。然而，这些改善疾病的治疗有严重的副作用。因此，研究人员已转向干细胞，特别是间充质干细胞，作为多发性硬化症患者的一种有希望的治疗方法。

目前，正在开展几项临床试验，以确定干细胞移植（主要使用 MSCs）在治疗多发性硬化症中的治疗效果，如下表。

干细胞疗法治疗多发性硬化症的临床前研究

涉及间充质干细胞的临床前研究表明，与对照组相比，用胎盘衍生的MSCs (PMSCs) 或高剂量的PMSCs衍生的外泌体处理的MS小鼠的运动功能显著改善。此外，免疫组织学分析显示，在用干细胞或外泌体处理的小鼠中，退化的少突胶质细胞数量减少，髓鞘损失减少。进一步的分析表明，MSC衍生的外泌体驱动少突胶质细胞的成熟，因此是阻止 MS 进展的潜在疗法。

在另一项动物研究中，涉及源自间充质干细胞分化而来的神经干细胞移植的影响，以及在MS的小鼠模型中研究了MSC。治疗后分析显示，干细胞通过调节调节性T细胞和T辅助17细胞（MS中细胞介导免疫反应的关键参与者）的数量和上调负责髓鞘形成和神经保护的基因同时下调相关基因来发挥其有益作用在炎症和星形胶质细胞增生（中枢神经系统损伤后激活的修复系统）中。然而，值得注意的是，与MSCs相比，MSCs 衍生的神经干细胞移植在改善MS疾病进展方面更有效。

干细胞疗法治疗多发性硬化症的临床试验进展

在临床试验方面，通过鞘内或静脉内途径自体BM-MSCs治疗在活动性和进展性MS患者中的疗效（ClinicalTrial.gov 标识符：NCT0216601）。该研究报告说，几乎50%患者接受安息吧移植治疗的患者没有疾病活动，推测是由于间充质干细胞的免疫调节和神经保护作用。还观察到，与静脉内途径相比，间充质干细胞的鞘内给药在控制MS方面更有效。

然而，在一项II期临床试验中，9名多发性硬化症患者在接受自体间充质干细胞治疗后表现出临床和神经生理学指标的下降，尤其是涉及中枢神经传导的指标，这表明该疗法未能阻止MS的进展。研究人员表示，结果不佳的原因之一是患者MS的严重程度，因为与疾病终末期患者相比，干细胞移植更有可能在不太严重的患者中起作用。

郑州大学第二附属医院对不同剂量的人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）移植治疗MS的临床试验进行报道。试验纳入60例多发性硬化患者，随机分成4组，前三组接受不同剂量的人脐带间充质干细胞移植治疗，每2周移植一次，共移植3次，第4组为安慰剂对照。结果显示，在常规抗炎治疗基础上接受hUC-MSC治疗能够改善MS临床症状，而且移植剂量越高治疗效果越佳。

在另一项临床试验中，将非清髓性自体造血干细胞治疗110名高度活跃和复发缓解型MS患者的疗效与传统的疾病修饰疗法进行了比较。造血干细胞移植的目的是在非炎症环境中没有共刺激信号的情况下重新填充免疫细胞。在为期五年的研究结束时，接受造血干细胞移植治疗的患者，即使是那些在接近研究完成时接受造血干细胞移植的患者，也延迟了疾病进展。

Boffa及其同事就造血干细胞移植在预防多发性硬化症患者恶化和充分改善患者生活质量而不引起不良反应方面的长期影响报告了类似的结果。

综述：目前，治疗多发性硬化的干细胞种类有造血干细胞、间充质干细胞和神经干细胞等。不同的干细胞发挥着各自的优势。

越来越多的临床试验表明，干细胞治疗多发性硬化症能够缓解多发性硬化症患者的痛苦。间充质干细胞强大的免疫抑制、免疫调节和神经保护及修复功能，在多发性硬化治疗中可取得较好的疗效。相信越来越多的患者会在干细胞帮助下重获新生。

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