间充质干细胞疗法治疗56名脑瘫儿童的临床试验-杭吉干细胞科技

脑瘫 (CP) 是儿童残疾的主要原因之一，会影响个人的发育和功能。CP 包括一组运动障碍并影响姿势。运动限制归因于发育中的大脑中的静态干扰，通常伴有相关的损伤和继发性健康状况。

CP的发病机制尚不清楚，有几个因素被认为是导致CP的原因，例如产前因素（缺氧和感染）、出生体重以及遗传因素。尽管产科和围产学领域有了新的发展，据报道CP的发生率为每1,000例早产活产中有2例和每 1,000例成熟婴儿（妊娠40周以上）活产中有1.1例。

中国CP相关运动障碍的加权患病率为1.25/1,000名儿童。对于轻度、中度、重度和极重度运动障碍组，CP的加权比例分别为14.12%、20.35%、27.44%和 38.09%。并发视觉、听觉和认知障碍的加权比例分别为5.00%、6.98%和71.06%。

在所有可用的CP治疗中，间充质干细胞 (MSC) 输注在临床实践和近几十年的大量试验中被认为是一种有前途的治疗替代方案。最近，人脐带血间充质干细胞治疗脑瘫儿童已经成为有前途的治疗策略，其治疗效果仍有待临床试验证实。

间充质干细胞疗法治疗56名脑瘫儿童的临床试验

方法：湖北医学院附属太和医院在招募阶段招募56名CP儿童入组，2名患者在第二个疗程前退出并失访。所有患者都按照1:1的比例随机分配为两组。输注组患者接受hUCB-MSC输注并进行基础康复，而安慰剂对照组患者接受基础康复和生理盐水（0.9% NS）。

评估标准：从基线到治疗后24个月，对几个指标进行了疗效和安全性评估，包括粗大运动功能测量88(GMFM-88) 评分、综合功能评估 (CFA)、实验室测试、脑电图 (EEG)、常规磁共振成像 (MRI) 和不良事件。

整个研究期间未观察到严重不良事件 (SAE)。AE的结果显示在表1。

两组之间的基线功能评估（包括GMFM-88量表分数和CFA分数）没有观察到显着差异。输注hUCB-MSC后相对于基线状态的改善在输注组中显着高于对照组。

基线水平的GMFM-88总分比例在hUCB-MSC输注组中评估为84.99±0.85，在对照组中评估为85.03±0.76。基线时各组之间未观察到显着差异。GMFM-88测评总分比例的变化评价为（表2)。

临床疗效评价结果在hUCB-MSC输注组在治疗后12个月和24个月有效。对照组临床有效力未达到有效水平，但总分变化比例随治疗略有增加。根据输注后3、6、12和24个月内GMFM-88评估总分比例的变化，hUCB-MSC输注组的疗效显着提高（P<0.05；图1)。

关于GMFM-88分数的每个功能的比例，基线水平的变化设置为零。在输注hUCB-MSC后3个月，所有5个功能区域的GMFM-88评分呈上升趋势（图2)。治疗后24个月，对照组的坐、爬和跪功能没有显着改善，但其他区域的比例变化有所增加（图2)。

基线水平的CFA总分在hUCB-MSC输注组中为66.04±1.48，在对照组中为65.70±1.37。组间未观察到显着差异。CFA总分变化评估（表3)。

临床疗效评价结果在治疗后6个月和12个月时有效，而hUCB-MSC输注组在治疗后24个月时疗效显着。对照组临床有效功率直到治疗后24个月才达到有效水平的下限。两组治疗后3、6、12、24个月总分变化差异均有统计学意义（P < 0.05；图3)。

一致地，与对照组相比，hUCB-MSC输注组中各项功能的CFA评分变化显着升高（图4)。分数变化的基线水平设置为零。在hUCB-MSC输注后3个月，所有5个功能区域的CFA评分均有改善的趋势（图4). 仅在治疗后 24个月，对照组的评分变化有所改善（图4)。

所有54名患者都接受了脑电图检查，而20名患者在基线时显示异常结果。在脑电图报告中脑电图背景节律减慢的7名患者中，hUCB-MSC治疗后输注组的所有4名患者均观察到较少弥漫性慢波。似乎hUCB-MSC输注后脑电生理学可能得到改善。

根据MRI结果，41例患者基线时出现病理改变，包括脑室周围白质软化（41.5%）、侧脑室扩大（19.5%）、脑积水（17.1%）、皮质下萎缩（12.2%）、胼胝体发育不全（7.3） %)，以及其他脑先天性发育不全病例 (2.4%)。根据常规MRI检查，治疗后大脑结构的改善很少见。

结论：治疗后3、6、12、24个月，hUCB-MSC输注组GMFM-88总比例和CFA总分变化均显着高于对照组。在基线脑电图背景节律减慢的患者中，hUCB-MSC输注后注意到弥漫性慢波较少。在常规 MRI 检查的基础上，治疗后大脑结构的改善很少见。

总结：整个研究期间未观察到严重不良事件。研究结果表明，脐带进程中干细胞移植联合基础康复治疗可安全有效地改善脑瘫患儿的粗大运动功能和综合功能。

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