两年29个临床批件，干细胞疗法迎爆发式增长

干细胞疗法作为细胞治疗的一条重要分支，近年来已成为当今生物医药领域最热门的赛道之一，被业界誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命。

干细胞是一种具有自我更新能力、多向分化潜能和高度增殖能力等多种生物学特性的细胞，在一定条件下可分化成多种功能的细胞和组织器官，广泛存在于机体各组织器官中，如骨髓、外周血、早期胚胎以及成年组织中。主流的分类方法根据来源不同将干细胞分为胚胎干细胞、成体干细胞及IPS细胞，另根据不同的分化潜能亦可分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞。

其实，自1868年“干细胞”概念产生以来，干细胞科技已经走过了154年的漫长发展历程。作为可能颠覆常规治疗手段，干细胞在治疗多种重大疾病方面有着极大潜能，其科学价值与临床价值不断在研究中被证实，近十几年来已经进入跨越式发展的快车道，并成为举世公认的“再生医学”。

就国内而言，在当下世界各国你追我赶的激烈竞争中，国内干细胞已经从过去的跟跑、并跑，迅速进入领跑世界再生医学的国际第一方阵。尤其是在近两年来，国内干细胞再生医学技术已经进入高度成熟期和市场井喷期。

从临床进展上看，自2018年重启通道以来，干细胞疗法就喜讯频出，在应对各个适应症上，皆有不俗的研发进展。据CDE官网显示，截至2022年12月31日，国内共有57款干细胞药物临床试验申请获CDE受理(搜索关键词“干细胞、iPSCs”)，其中仅在2021~2022两年时间里就占据了30项；43款获得临床试验默示许可，已经进入或即将进入临床试验阶段，同样在2021~2022年共有29项，以间充质干细胞产品为主，涉及的适应症主要包括肝脏疾病（如肝硬化和肝衰竭等）、退行性疾病（如膝骨关节炎等）以及自身免疫病（如狼疮肾炎）等领域。这也预示着随着干细胞新药研发进展与监管路径的逐渐明晰，干细胞临床转化已经迎来发展的“黄金期”。 

此外，国内备案的干细胞临床研究项目也在不断增多，目前干细胞临床研究备案机构已增至133家，备案项目达100个。

从市场前景看，近几年一直呈上升趋势，据Precedence Research数据，2021年全球干细胞治疗市场规模为98.7亿美元，预计到2030年将达到314.1亿美元左右，并有望在2022年至2030年的预测期内以13.73%的复合年增长率(CAGR)增长。在国内，据QYR最新调研，2021年中国干细胞市场销售收入达到了966.4百万美元，预计2028年可以达到3030百万美元，2022-2028期间年复合增长率(CAGR)为17.92%。但国内干细胞市场远未打开，市场规模及增长主要由产业链上游脐带血的收集和存储业务带动。

总体上而言，在新兴市场消费的推动下，全球干细胞疗法研究市场正在出现强劲增长的趋势，与过去5年相比，未来5年或将出现更多的增长机会。

迎来“全新”蓝海

国内干细胞治疗行业发展浅析

根据以上统计数据，无论是临床申报进展，从过去几年的寥寥数款到近两年的“井喷式”增长，还是从逐年上升的市场规模看，都显现出国内干细胞发展持续向好的优越前景。而这一趋势或与我国独具优势的产业链、相关技术突破以及国家持续加码的政策红利等因素密不可分。

➤ 产业链体系已初具规模

经过多年发展，中国干细胞医疗行业具备了一定的产业基础。从上游的干细胞存储，中游的药物研发到下游的临床治疗，目前已形成了相对完整的干细胞产业链。其中上游是最成熟的一环，中下游仍有待进一步拓展。相关业务主要集中在上游，而中下游业务目前大多处于临床实验阶段或市场实验阶段。

上游：以干细胞采集与存储企业为主。细胞储存通过一定的方法将细胞中的成体多能干细胞（APSC）保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响，是干细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。

主要代表公司包括：中源协和的天津市脐带血造血干细胞库、金卫医疗的中国脐带血库、上海市干细胞技术公司的上海脐带血造血干细胞库、江苏省的博雅干细胞间充质干细胞库、广东省脐带血造血干细胞库以及山东省人类脐带间充质干细胞库等。

中游：干细胞产业核心环节，主要集中于干细胞增殖与药物研发企业和科研机构，以技术研发为主，囊括干细胞增殖、干细胞药物研发、实验室处理配套产品(如检测试剂)等。中源协和、博雅控股、九州集团、中航生物、迈健生物等企业均有涉及此方面业务。

下游：主要由三甲医院为主开展干细胞医疗的机构组成。目前，干细胞治疗可用于对组织细胞损伤修复、代替损伤细胞功能等领域的疾病治疗；用体外培养、扩增的干细胞培育人体组织器官进行器官移植以及对自身免疫性疾病进行生物修复。此外，在消费级应用领域，干细胞还能用于医学美容，延缓细胞衰老。

整体上，目前国内从上游的干细胞存储、中游的干细胞药物开发到下游的干细胞治疗，围绕干细胞的产业链体系已初具规模。

➤ 干细胞关键技术迎来突破

此前，受限于临床技术的不足，干细胞药物产品领域尚的突破较少，且由于技术壁垒较高，中国在临床试验领域也尚未有较大突破，仍属于新兴产业。但在近几年，干细胞相关研究呈现爆发式增长。除上文中提到了近两年临床申报猛增现象，据统计，截至2022年11月，干细胞研究领域已经发表了42万篇PubMed收录的论文，其中近10年就发表了23万篇，中国发表的研究论文数量占34.1%，居第一位。

毋庸置疑的是，在持续的发文量大、高质量论文多的冲击下，国内干细胞领域已经有了质的飞跃，如在干细胞制备技术等关键瓶颈问题上取得不少新的突破。

2022年4月13日，北京大学邓宏魁研究团队在国际学术期刊Nature上发表的一项题为“Chemical reprogramming of human somatic cells to pluripotent stem cells”的研究论文被央视新闻客户端、新华社等各大主流媒体刷屏报道，该项研究首次在国际上报道了利用化学小分子诱导技术完整逆转人成体细胞“发育时钟”这一革命性的技术研究成果。

这项由我国自主研发的新一代干细胞制备技术，突破了国内再生医学和干细胞领域的关键瓶颈问题，建立了全新底层技术的同时，也为我国开展基于人多能干细胞的细胞替代治疗扫除了种子细胞层面的专利限制。未来，该技术可用于包括糖尿病、重症肝病、恶性肿瘤在内的重大疾病的治疗。

➤ 政策、资本双加持

纵观中国干细胞医疗过去十余年的发展，从模糊、混乱逐步走向规范化、产业化、明确化，在这一整个过程中，可以看到政府支持力度正在逐步加强，监管路径也越来越清晰化。

尤其自2015年至今，从国家到各省、市地方政府都相继出台了一系列支持干细胞技术研发与转化的政策及技术指导文件，支持行业发展，也为干细胞药物的转化落地带来了新的机遇。此外，自2016年起国家重点研发专项“干细胞及转化研究”启动后，干细胞医疗研究已连续5年获得国家财政拨款扶持，涉及资金投入累计已有20多亿元人民币，从这些政策举措也直观反映了我国对干细胞行业发展的高度重视。

同时，最近两年，资本市场对干细胞药物创新企业的投资动作开始频繁。尤其是2021年较为集中。据统计，2021年干细胞疗法领域融资超25亿美元，而截至2022年9月，国内干细胞疗法赛道累计融资金额也已超11亿元人民币。

可以看到，随着近年国家政策、监管制度日趋完善，以及新技术的不断突破，当下我国干细胞疗法相较过去几十年中已经取得了巨大进步。但与此同时，由于干细胞相关产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面差异较大，其治疗机制和体内活性等相较传统药物更加复杂，所以干细胞在成药上也仍然面临一些挑战，包括干细胞的安全性、诱导效率、临床转化工艺探索、研发成本高等，都在一定程度上限制了干细胞治疗的发展。

安全性问题：干细胞主要存在的着致瘤性、免疫原性和异质性。比如胚胎干细胞，大量研究证实，注射入动物体内的胚胎干细胞会形成肿瘤（畸胎瘤）。而用于治疗的造血干细胞，移植入患者体内后通常会引发严重的排斥反应，发生移植物抗宿主病等。

制造问题：尽管目前在制备技术上已取得一些突破，但干细胞在制备技术方面也需要高的水平，有些制备水平低的干细胞公司，所制备的干细胞活性不达标，甚至制备流程不严格，细胞保存液中内毒素超标，引起不良反应。

遗传不稳定性：多能干细胞本身存在着潜在的遗传不稳定性，在长期的体外培养或分化过程中可能发生染色体异常或基因突变。

药理问题：植入前必须考虑干细胞的药代动力学反应，因为干细胞可能会与低分子量药物或其他生物药物发生反应。

结语

目前，干细胞技术已在干细胞移植、干细胞新药、干细胞组织器官修复等众多领域的得到越来越广泛的应用，其所针对的适应症也在逐年增加。而围绕干细胞的研究除了细胞治疗、组织器官移植修复、基因治疗之外，也正朝着药物研发、毒性评估工具、发育生物学模型等领域转变。

相较于国外，尽管国内的干细胞研究起步较晚，但随着我国政府对科研经费投入力度的不断加大以及相关政策法规的进一步建立完善，近几年我国的干细胞研究发展十分迅速，时至今日，我国干细胞的基础研究已走在了全球前列。尤其自疫情爆发至今，我国的干细胞临床研究可以说被推到了一个空前的新境界。

未来可预期的是，随着干细胞新技术的迭代，干细胞必将冲破传统治疗方法的局限性，成为解决众多临床未尽之需的重要主力军，为人类的医疗及其他行业带来跨时代的变革。

参考来源：

1.https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5NTY5Nzc4MQ==&mid=2655696285&idx=1&sn=78647180342de64df460c00240d0cb61&chksm=bd4a90878a3d1991e5fbfa29466cba2b6796950f9d1371e849c4efcf5c9f22df7ae99de1cfa5&mpshare=1&scene=1&srcid=0106aVzs3VVBYmT6Dkm5hC6Z&sharer_sharetime=1672975736883&sharer_shareid=7b6ccb0dc4e247ce1c8dd4e8d8238ae6&version=4.0.20.6020&platform=win#rd