干细胞疗法有风险吗？

这些未经证实、不受监管的干细胞治疗具有重大风险。风险范围从给药部位反应到危险的不良事件。例如，注射的细胞可以繁殖成不合适的细胞类型，甚至是危险的肿瘤。

近年来，基于干细胞的疗法治疗多种疾病的潜力为寻求新疗法或治愈方法的患者带来了希望。与此同时，美国和世界各地涌现出数以千计的干细胞诊所，提供干细胞疗法，然后再进行安全性和有效性测试。在向公众宣传基于干细胞的疗法时，重要的是要将任何治疗声明放在上下文中。

基于干细胞的疗法包括任何使用人类干细胞的疗法。这些细胞有可能在体内发育成许多不同类型的细胞。它们提供了理论上无限的修复细胞和/或组织来源。（有关干细胞的更多信息，请参阅 https://stemcells.nih.gov）。

在过去的三十年里，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了多种基于干细胞的产品。其中包括对许多癌症患者来说具有变革意义的骨髓移植，以及血液和免疫系统疾病的治疗。¹其他批准的治疗方法包括用于牙科治疗牙龈和组织生长以及用于皮肤治疗烧伤。自2000年代初以来，基于干细胞的疗法已在许多眼病中得到探索，包括年龄相关性黄斑变性和青光眼。²还正在探索基于干细胞的疗法治疗中风和阿尔茨海默病等神经退行性疾病以及无数其他疾病。

随着时间的推移，我们预计在许多情况下基于干细胞的疗法将继续取得突破。然而，此时，受利益驱使的流氓诊所正在利用急需治疗的患者，并声称取得了显着的效果，通常在耸人听闻的媒体推荐中被夸大了。诊所可能模仿合法做法。他们可能会提取患者自身的干细胞，浓缩或修饰细胞，然后重新注入。一些制造商提供基于干细胞的衍生产品，例如用胎盘提取物或羊水制成的“生物滴眼液”，用于治疗干眼症。诊所可能会提供误导性信息并将其做法宣传为正在进行临床试验。然而，这些诊所几乎总是在没有获得FDA监管批准和合法临床试验方法之外的情况下运作。

这些未经证实、不受监管的干细胞治疗具有重大风险。风险范围从给药部位反应到危险的不良事件。例如，注射的细胞可以繁殖成不合适的细胞类型，甚至是危险的肿瘤。2017年的一份报告描述了佛罗里达州的一家诊所，该诊所通过干细胞眼部注射使患者失明。³

皮尤慈善信托基金收集了360份与未经批准的干细胞疗法相关的不良事件报告，其中包括 20 例导致死亡的病例。⁴此外，由于这些产品未经FDA批准或监管，不良事件可能会被低估。许多未经证实的基于干细胞的疗法对患者来说要花费数千美元，而且不在保险范围内。此外，即使患者避免了这些疗法的不良事件，他们也可能因延迟循证治疗而遭受后果。

FDA在监管干细胞疗法方面取得了实质性进展。

2017年，它根据《21世纪治愈法案》发布了指南，阐明了哪些基于干细胞的疗法属于FDA监管范围。它还更好地定义了该机构将如何对付不安全或不受管制的产品。⁵

自2021年5月起，FDA对继续销售未经证实的治疗方法的诊所加强了合规性。⁶

尽管监管有所加强，但干细胞诊所仍然相对普遍。一项2021年的研究估计，美国有超过2,500家诊所出售未经证实的干细胞疗法。⁷这些诊所的患者常常被引导相信治疗要么已获得FDA批准、已在FDA注册，要么不需要FDA批准。重要的是要认识到FDA扩大范围是有限的，尤其是当它同时针对数百家诊所时。我们在斯坦福的诊所最近照顾了一位在眼睛后面接受干细胞注射的患者，他在那里患上了肿瘤，最终破坏了双眼的视力。

干细胞科学的进步正在迅速转化为临床，但这还不是我们设想的奇迹答案。随着时间的推移，基于干细胞的疗法可能会扩大治疗选择。考虑基于干细胞疗法的人应该查明该疗法是否已获得 FDA 批准或正在根据 FDA 批准的临床研究计划进行研究。这称为研究性新药申请。重要的是，在ClinicalTrials.gov注册并不意味着治疗或临床研究已获得FDA的授权或审查。

有关干细胞疗法的更多信息，请访问www.closerlookatstemcells.org（链接是外部的），来自国际干细胞研究学会的资源。

当我们满怀希望地展望未来时，我们需要更多地了解干细胞疗法的当前局限性以及不受监管的干细胞诊所所带来的危险。强有力的FDA监管和监督对于确保基于干细胞的疗法对患者安全有效非常重要。与公众的准确沟通、医生的谨慎宣传以及对患者的教育仍然至关重要。

参考资料:

¹ U.S. Food and Drug Administration, “Approved Cellular and Gene Therapy Products,” Sept. 9, 2022, https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products(link is external).

² Stern JH, Tian Y, Funderburgh J, Pellegrini G, Zhang K, Goldberg JL, Ali RR, Young M, Xie Y, Temple S. Regenerating Eye Tissues to Preserve and Restore Vision. Cell Stem Cell. 2018 Sep 6;23(3):453. doi: 10.1016/j.stem.2018.08.014. Erratum for: Cell Stem Cell. 2018 Jun 1;22(6):834-849. PMID: 30193132.

³ Kuriyan AE, Albini TA, Townsend JH, Rodriguez M, Pandya HK, Leonard RE 2nd, Parrott MB, Rosenfeld PJ, Flynn HW Jr, Goldberg JL. Vision Loss after Intravitreal Injection of Autologous “Stem Cells” for AMD. N Engl J Med. 2017 Mar 16;376(11):1047-1053. doi: 10.1056/NEJMoa1609583. PMID: 28296617; PMCID: PMC5551890.

⁴ The Pew Charitable Trusts, “Harms Linked to Unapproved Stem Cell Interventions Highlight Need for Greater FDA Enforcement,” June 1, 2021, https://www.pewtrusts.org/en/research-and-analysis/issue-briefs/2021/06/harms-linked-to-unapproved-stem-cell-interventions-highlight-need-for-greater-fda-enforcement(link is external).

⁵ U.S. Food and Drug Administration, “FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework,” Feb. 2, 2022, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-comprehensive-regenerative-medicine-policy-framework(link is external).

⁶  U.S. Food and Drug Administration, “FDA Extends Enforcement Discretion Policy for Certain Regenerative Medicine Products,” July 7, 2020, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-extends-enforcement-discretion-policy-certain-regenerative-medicine-products(link is external).

⁷ Turner L. The American stem cell sell in 2021: U.S. businesses selling unlicensed and unproven stem cell interventions. Cell Stem Cell. 2021 Nov 4;28(11):1891-1895. doi: 10.1016/j.stem.2021.10.008. PMID: 34739831.

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