利用间充质干细胞治疗1型糖尿病的潜力如何？

王宏军是查尔斯顿南卡罗来纳医科大学（美国）外科系教授，同时担任细胞治疗中心的科学主任。

王博士的实验室专注于从实验室到临床的转化研究，研究间充质基质/干细胞（MSC）在不同疾病中的机制，包括1型糖尿病、慢性胰腺炎和胰岛移植。此外，王博士还监督多项使用间充质干细胞进行治疗的临床试验。

在1型糖尿病中使用MSC的基本原理是什么？它们如何有助于疾病的潜在治疗或管理？

间充质干细胞具有多种保护功能。主要是免疫调节和免受伤害。由于1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，治疗的主要目标是抑制自身免疫反应。其次，您想要保护β细胞免于凋亡或促进这些β细胞的再生。

我认为MSC可以实现这些行动。包括我们自己在内的许多研究人员已经在动物模型中证明了这一点。我们目前正在研究是否可以在新发1型糖尿病患者中观察到同样的益处。

到目前为止，您的研究的主要发现或成果是什么？

在我们的研究中，我们创建了不同类型的间充质干细胞，例如β细胞中过度表达的α-1抗胰蛋白酶，可以在动物模型中预防1型糖尿病的发作。具体来说，在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠模型中使用这些细胞，我们可以预防大约50%的小鼠患1型糖尿病。

使用间充质干细胞治疗1型糖尿病是否存在任何挑战？您计划如何应对这些挑战？

老实说，我认为有很多挑战。

首先，我们不知道哪种电池最适合使用。尽管我们目前使用脐带来源的间充质干细胞，但我们仍不确定骨髓来源的细胞是否更具治疗作用。

此外，确定最佳给药方案也是另一个挑战。我们可能会给患者注射一剂，但我认为可能需要多次注射才能完全治愈 1 型糖尿病。

第三个挑战是患者选择。什么样的患者将从这种疗法中受益最多？

我们的研究最初旨在治疗诊断为1型糖尿病三个月后的患者。最初包括12至30岁的患者，但美国FDA希望我们首先关注成年患者，因此我们将入组范围限制在18至30岁。由于与儿童患者相比，成人患者的β细胞丢失速度较慢，因此我们将入组的诊断时间从3个月延长至6个月。

在1型糖尿病发病早期，仍有大约20%至30%的β细胞存活。我们希望尽可能多地保留这些现有的β细胞，因为许多研究表明它们在糖尿病管理中的重要性。

尽管面临这些挑战，我仍然充满希望。我们计划在美国招募60名患者，目前已经招募了30名患者。我们的研究目标是利用从研究实验室学到的知识来造福患有糖尿病和其他疾病的患者。我希望我们的研究和临床试验能让患者梦想成真。另外，我非常感谢所有信任我们并参与我们试验的患者。

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