神经干细胞脑内移植治疗15名多发性硬化症患者：临床试验结果已揭晓！

多发性硬化症（MS）是一种慢性神经炎症性疾病，全球有超过200万人受到影响。尽管疾病缓解疗法（DMT）的发展显著影响了MS复发的频率和严重程度，但三分之二的MS患者在诊断后的25-30年内仍会进展到导致衰弱的继发疾病阶段。

目前，大多数DMT对疾病进展和与MS相关的整体和区域脑容量损失率只有边际影响。继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者将经历逐渐、不断增加且无法逆转的残疾累积，缺乏有效治疗手段。

干细胞等先进细胞疗法（ACT），因其潜在的免疫调节和再生能力。大量临床前和早期临床文献支持非造血干细胞（nHSC）疗法调节宿主免疫反应，促进慢性神经系统疾病如ALS和帕金森病的神经保护。基于体脑特异性神经干/祖细胞（NSC）的疗法在nHSC疗法中具有关键优势，引起了极大兴趣。

近期一项由国际著名的医学科研机构共同合作完成，利用人类神经干细胞移植治疗进行性多发性硬化症（SPMS），在15位患者的试验中取得了令人瞩目的突破。结果表明是一种安全且耐受的方法。研究成果，发表在近期的《细胞与干细胞》杂志上。

在这项试验中，研究人员选择了15位多发性硬化症患者。参与者包括9名女性和6名男性，平均年龄为50岁（范围：38-57 岁），并且由两个招募中心以相似的比例招募。平均EDSS为7.6（范围：7-8），平均病程为23年（范围：14-30），从诊断到继发进展的平均时间为10年（范围：1-20）。参与者接受了精心挑选的神经干细胞的脑内移植，试图通过修复受损神经组织来缓解症状。

初步的试验结果显示，大多数参与者在治疗后表现出一定程度的神经功能改善。这包括运动能力、感觉反应和认知功能的提高。MRI成像还显示了一些患者神经组织修复的迹象，为这一治疗方法的潜在有效性提供了初步证据。试验结束后，在12个月的随访期内，一些参与者报告称他们在治疗后感到更有活力，一位患者表示：“这是我多年来第一次感觉到症状有所减轻，对我的生活质量产生了积极的影响。”

总的来说，尽管初步结果令人鼓舞，研究团队也强调了需要进一步研究的重要性。长期随访和更大样本规模的研究将是确认治疗效果和安全性的关键。此外，临床研究中可能涉及的风险和潜在副作用也需要深入评估。

参考文献：https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.11.001

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