东方医院干细胞临床研究进展汇总

干细胞因具有多向分化潜能和自我更新的能力，可形成人类各种器官组织的原始细胞，被医学界称为“万能细胞”。随着科技的创新发展，近年来，加快推进干细胞医学研究、临床转化和产业化落地，已经成为医学界、产业界的共同目标。

目前，上海市东方医院有国家干细胞转化资源库（全国2家国家干细胞库之一）和国家干细胞临床研究机构（全国首批30家单位之一）两个国家级平台，有上海张江干细胞转化医学产业基地、上海干细胞临床转化研究院、上海市干细胞临床诊疗工程研究中心、上海市干细胞制备与质检技术服务平台、上海市“四新”经济创新基地，以及海南省干细胞工程中心（技术支撑）六个省部级平台。东方医院前瞻性布局和打造了国内首个国际领先的集“干细胞前沿基础研究、临床前研究、临床研究、临床转化与应用”全产业链为一体的干细胞研究高地。

那么他们在干细胞领域还有哪些进展和研究呢？我们根据网络公开报道进行了以下汇总。

1.干细胞移植治疗卵巢早衰临床研究

干细胞可提高卵巢储备能力、细胞增殖能力，从而提高生育能力。

目前东方医院正在筹备《人羊膜上皮间充质干细胞治疗卵巢早衰的临床研究》。

2.干细胞移植治疗骨性关节炎临床研究

东方医院开展了脂肪MSC治疗膝骨性关节炎；临床设计：双膝随机双盲、安慰剂对照脂肪间充质干细胞单次注射。

研究进展：已有10例；在博鳌乐城先行区备案。

小样本研究显示：干预组关节软骨病变Recht标准相对于术前恶化1级的为0例，占总例数的0%。

不变的为2例，占总例数的20%；好转1级的为5例，占总例数的50%；好转2级的为3例，占总例数的30%。

3.干细胞移植治疗帕金森病临床研究

东方医院开展了羊膜上皮干细胞治疗帕金森病的临床研究，

干预方式：头皮下Ommaya囊，4次hAESCs 侧脑室注射，5×107细胞/次

研究进展：完成15例受试者研究

安全性分析：均未发生CTCAE III级和III级以上的不良事件、特殊关注不良事件。

有效性分析：1年随访观察，PD临床量表评估显示不同程度改善。突出表现在运动症状改善明显，抑郁症状减轻，PET- MR显示受试者的多巴胺转运蛋白表达较治疗前均有所增高，在第4个月和第6月时均比治疗前有较大程度提高，脑脊液多巴胺水平在完成4hAESCs治疗后均出现高于基线水平。

4.干细胞抗衰老

东方医院开展了一项随机、双盲、安慰剂对照研究，临床观察静脉输注MSCs治疗老年衰弱的安全性和有效性（Clinicaltrial.gov注册号：NCT04314011）。

该临床观察研究将30例老年衰弱患者1:1随机分配至MSCs组或安慰剂（0.9%生理盐水）组，MSCs组受试者接受两次MSCs静脉输注给药，剂量为1 × 10^6个细胞/kg（即每公斤体重给予6000万个细胞），给药间隔1个月1次，共2次。

有效性结果显示可提高老年衰弱患者生活质量、改善机体功能、降低炎性细胞因子水平，具有良好的有效性。具体表现如下：

（1）生活质量提高：首次给药后，MSCs组SF-36生活质量评估量表躯体健康评分（PCS）持续显著改善，且变化显著大于安慰剂组（p=0.042）；MSCs组EQ-VAS评分在2个月时较安慰剂组显着改善（p=0.023），并持续至访视结束（p=0.002）。

（2）机体功能改善：计时起立行走测试（TUG）显示组间存在显著差异，整个访视期间持续改善（p<0.05）；随访6个月时，MSCs组4米步行用时较安慰剂组减少2.05秒（p<0.05）；组间握力测量结果存在显著差异，MSCs组握力增强幅度更大（p=0.002）。

（3）炎性细胞因子水平降低：与安慰剂组相比，MSCs组炎性细胞因子（TNF-α、IL-17）在6个月时显著降低（分别p=0.034和0.033）。

5.干细胞治疗心衰

“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”已进入Ⅰ期临床试验，主要入组对象为35至75岁的严重慢性缺血性心衰患者，治疗方案需在开胸手术中同时进行干细胞注射治疗，保证受试者安全的关键在于克服术后感染、出血等风险。

现阶段相关受试者均来自东方医院，后续还将联合长三角地区多家三甲医院招募，为临床安全性和有效性进行充分科学评估。

6.干细胞治疗渐冻症

士泽生物医药与上海市东方医院“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究”在2024年1月30日正式启动招募。

7.干细胞治疗慢阻肺

东方医院在2024年2月报道了全球首个P63阳性肺前体细胞 (P63+ LPC) 移植的一期临床安全性及疗效研究结果，为包括慢阻肺在内的各类重大呼吸系统疾病提供了组织再生修复的治疗新思路。

研究对象为全球慢阻肺诊断标准（GOLD）下II~IV期慢阻肺的患者且弥散功能指标（DLCO）小于80%的患者，其中绝大多数受试者为重度或极重度慢阻肺患者。研究共有20名受试者完成了试验和随访，包括接受标准治疗（SOC）的3名对照组受试者和接受标准治疗+细胞治疗的17名受试者。

细胞治疗组的受试者显示DLCO指标明显改善（24周时相对基线的DLCO变化：+18.2%），与对照组（24周时相对基线的DLCO变化：-17.4%）相比呈现统计显著差异（p-value=0.008）。细胞治疗12周后，患者自身前后对比也同样呈现出统计显著差异，且高达70.6%细胞治疗组受试者的DLCO改善达到临床获益的水平。此外，细胞治疗组的受试者运动能力（6分钟步行距离）和生活质量（SGRQ问卷）改善趋势也优于对照组，其中66.7%细胞治疗组受试者6分钟步行距离增加了30米以上，而对照组无人达到此标准，两者呈现显著统计学差异(p-value=0.036)。

8.干细胞创新技术—iPS细胞

iPS细胞是指通过导入特定的转录因子，将终末分化的体细胞重新编程为多能干细胞。分化的细胞在特定条件下被逆转后，恢复到全能性状态，或者形成胚胎干细胞系，或者进一步发育成新个体的过程即为细胞重编程。

东方医院建成可覆盖60%中国人群的HLA-A、B、DR三位点高频、纯合的临床级iPSC库。103例，288株，覆盖60%人群HLA配型。

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