自闭症，也称为自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一种神经发育障碍，影响患者的社交互动、沟通能力以及行为模式。目前，自闭症的治疗主要包括行为疗法、特殊教育和药物治疗，但这些方法往往只能缓解症状，不能根治疾病。干细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，为自闭症患者带来了新的治疗希望。

本文旨在综述近年来国内各大医院运用干细胞治疗自闭症的研究进展，为自闭症患者临床治疗提供参考。

自闭症的治疗方法

目前的常规治疗方法主要集中在缓解自闭症的症状，如减少重复性行为、提高社交技能和沟通能力，而非针对病因的根本治疗。因此，许多患者可能需要长期甚至终身的支持和干预。而药物治疗常用于控制自闭症患者的某些症状，如焦虑、抑郁和注意力缺陷等。但药物会带来副作用，如睡眠障碍、食欲改变和消化系统问题，且对某些患者可能效果有限。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗自闭症作为一种新兴的治疗方法，利用干细胞的自我更新和分化潜能，为自闭症患者提供新的修复策略。本文主要盘点国内各个医院使用干细胞治疗自闭症患者的临床研究进行分析和总结。为患者提供更多的选择。

干细胞治疗自闭症的原理和机制

• 神经细胞替代：干细胞治疗的核心在于利用干细胞的多能性，将其诱导分化为神经细胞或神经前体细胞，并移植到患者大脑中。这些新产生的神经细胞有可能替代受损或功能异常的神经细胞，从而恢复部分神经功能。
• 促进组织损伤修复：干细胞可以通过促进组织损伤修复、合成并分泌抗炎细胞因子和抑制凋亡细胞因子，在自闭症治疗过程中发挥积极作用。特别是干细胞的旁分泌机制对自闭症的调节作用最受关注。
• 改善脑内微循环：自闭症患儿的脑部组织灌流不足，导致组织缺氧。干细胞，特别是脐带间充质干细胞，具有改善脑内微循环的功能，能够促进血管生成，改善缺血缺氧状态。
• 免疫调节：自闭症患者的大脑可能存在免疫系统异常活动，干细胞治疗可能通过调节免疫系统，减少炎症反应，改善患者的症状。
• 神经回路重塑：干细胞在移植后可能参与宿主神经网络的重塑，通过与周围神经细胞建立新的联系，改变神经信号传递路径，从而影响行为和认知功能。
• 行为和社交能力改善：干细胞治疗能够改善自闭症患者的行为模式、社会关系和语言交流。例如，一项研究中，接受干细胞治疗的自闭症儿童在社交、语言和日常技能方面都有显著改善。

盘点国内各大医院运用干细胞治疗自闭症的临床案例

2010年8月6日，山东省交通医院发表了一篇关于干细胞治疗自闭症:安全性和有效性观察的文章。

背景：自闭症伴随许多神经生理学上的改变,特别是免疫异常和神经系统的组织灌流不足。

目的：评价干细胞治疗自闭症的可行性、安全性和有效性。

方法：42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组,脐血组应用脐血单个核细胞治疗;混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞治疗;对照组行康复训练治疗。

结果：脐血组和混合组患者在治疗前和首次治疗后4周、4个月相关指标实验室检查未发现有显著异常变化,干细胞治疗后无严重不良反应发生。脐血组和混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低,CGI量表发现混合组总有效率高于脐血组。

结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗自闭症是安全的,其疗效显著高于康复训练治疗。

2012年10月20日，湖北医药学院附属太和医院联合湖北省十堰市妇幼保健院发表了一篇关于脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症的文章。

目的：探讨干细胞移植治疗自闭症的可行性、疗效和安全性。

方法：将脐血干细胞和脐带间充质干细胞分别通过静脉输注和腰穿鞘内注射途径移植到自愿接受干细胞移植的2例自闭症患者体内。

结果：治疗后患者临床症状较治疗前明显好转,并且随访半年症状持续缓解无复发。2例患者CARS较治疗前明显降低、CGIS较治疗前明显好转,移植过程中及治疗后未出现严重的并发症和明显的不良反应。

结论：脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症患者是一种值得借鉴的方法。

2013年8月27日，山东交通医院在国际期刊《Journal of Translational Medicine》上发表了一篇关于Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism（人类脐带血单核细胞和脐带间充质干细胞移植治疗自闭症）的文章。

背景：由于自闭症存在免疫和神经失调，干细胞移植可能为自闭症提供一种独特的治疗策略。

方法：本研究纳入37例自闭症患者，分为三组：人脐带血单核细胞组（14例，接受人脐带血单核细胞移植和康复治疗）、联合组（9例，接受人脐带血单核细胞和脐带间充质干细胞移植和康复治疗）和对照组（14例，仅接受康复治疗）。

结果：治疗过程中未出现重大安全问题，也未观察到严重不良反应。治疗后24周，两组治疗组的CARS、ABC评分和CGI​​评估与对照组相比均有显著差异（p < 0.05）。

结论：人脐带血单核细胞移植较对照组有疗效，但人脐带血单核细胞与脐带间充质干细胞联合移植疗效优于单纯人脐带血单核细胞移植，输注及整个监测期间未出现安全问题。

2019年2月26日，中南大学湘雅二医院联合昆明医科大学康复学院在国际期刊《World Journal of Stem Cells》上发表了一篇关于Rational use of mesenchymal stem cells in the treatment of autism spectrum disorders（间充质干细胞在自闭症谱系障碍治疗中的合理应用）的文章。

临床研究和荟萃分析表明：间充质干细胞治疗对自闭症患者或其他免疫失调临床状况是安全和有效的。

2020年8月13日，深圳市康宁医院、深圳市第二人民医院和深圳大学医学部第一附属医院联合在期刊《ACS Applied Bio Materials》上发表了一篇关于Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for Treatment of Autism Spectrum Disorder（间充质干细胞衍生的外泌体用于治疗自闭症谱系障碍）的文章。

结果与结论：来自人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）的外泌体通过鼻腔内途径有效进入脑组织，恢复了小鼠的社交能力，并纠正了丙戊酸（VPA）治疗小鼠的后代表现出自闭症样症状的重复刻板行为和其他异常表型。因此，这项研究报告了人脐带间充质干细胞外泌体脑特异性递送，作为一种无细胞疗法来缓解自闭症相关表型，为治疗精神发育障碍提供了一个有希望的方向。

2022年2月27日，深圳市康宁医院联合中国佛山市南方医科大学第二临床医学院在国际期刊《Annals of the New York Academy of Sciences 》上发表了一篇关于Hematopoietic stem cell transplantation ameliorates maternal diabetes–mediated gastrointestinal symptoms and autism-like behavior in mouse offspring（造血干细胞移植可改善小鼠后代的母体糖尿病介导的胃肠道症状和自闭症样行为）的文章。

研究表明：母亲糖尿病会诱发 PBMC、IEC 和神经元中持续的表观遗传变化和基因抑制，而移植造血干细胞则可通过系统性逆转母亲糖尿病介导的氧化应激来改善母亲糖尿病介导的胃肠道功能障碍和自闭症样行为。造血干细胞在自闭症谱系障碍患者的临床治疗中发挥潜在的治疗作用。

2022年5月4日，赣南医学院第一附属医院联合赣南医学院康复医学院在国际期刊《Sec. Child and Adolescent Psychiatry》上发表了一篇关于Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis（干细胞治疗自闭症谱系障碍儿童的疗效和安全性：系统评价和荟萃分析）的文章。

目的：目前关于干细胞治疗自闭症谱系障碍的有效性和安全性的证据不足。我们对儿童自闭症谱系障碍的干细胞治疗进行了首次荟萃分析，为临床康复提供证据。

方法：数据来源包括PubMed/Medline、Web of Science、EMBASE、Cochrane Library和中国学术期刊，从建库到2021年7月24日。筛选文献后，应用Cochrane工具评估偏倚风险。最后，我们从这些研究中提取数据并计算汇总疗效和安全性。

结果：数据显示，干细胞组儿童自闭症评分量表评分显著低于对照组。

结论：本荟萃分析结果提示，干细胞治疗自闭症儿童安全有效。

2022年12月17日，昆明医科大学第二附属医院发布了一篇关于间充质干细胞治疗自闭症的研究进展的文章。

研究表明：间充质干细胞（MSCs）具有强大的多向分化功能、旁分泌再生功能、免疫调节功能、神经保护作用等，使得间充质干细胞成为治疗自闭症的潜在方法。

2024年1月23日，中国人民解放军南方战区海军第一医院在国际期刊《Applied Biochemistry and Biotechnology》上发表了一篇关于Mesenchymal Stem Cell-Induced Neuroprotection in Pediatric Neurological Diseases: Recent Update of Underlying Mechanisms and Clinical Utility（间充质干细胞诱导的儿童神经系统疾病神经保护作用：潜在机制和临床效用的最新进展）的文章。

研究发现：当干细胞被输送到中枢神经系统的损伤灶时，在旁分泌因子的刺激下，干细胞开始分化为神经细胞，并分泌各种神经营养因子 (NTF)，如神经生长因子 (NGF)、脑源性神经营养因子 (BDNF) 和神经营养因子-3 (NT-3)，以加速受损神经元的修复过程。将重点关注基于间充质干细胞的疗法对脑瘫、中风和自闭症等突出的儿科神经系统疾病的治疗益处。

2024年2月17日，同济大学医学院东方医院在国际期刊《Journal of Nanobiotechnology》上发表了一篇关于Exosome lncRNA IFNG-AS1 derived from mesenchymal stem cells of human adipose ameliorates neurogenesis and ASD-like behavior in BTBR mice（源自人类脂肪间充质干细胞的外泌体 lncRNA IFNG-AS1改善BTBR小鼠的神经发生和ASD样行为）的文章。

背景：人类脂肪间充质干细胞（hADSC）外泌体移植已成为治疗神经发育障碍（NDD）以及自闭症谱系障碍（ASD）的一种有前途的无细胞治疗干预手段。

结果：追踪了hADSC-Exos在小鼠脑室和类器官中的生物分布，并在体内和体外评估了hADSC-Exos的细胞摄取。hADSC-Exos 促进脑类器官中的神经发生并改善 ASD 小鼠模型 BTBR T + tf/J (BTBR) 中的社交缺陷。荧光原位杂交 (FISH) 证实hADSC-Exos脑室内注射后，成年小鼠前额叶皮层 (PFC) 中的 lncRNA Ifngas1 显着增加。

结论：证明了hADSC-Exos能够通过功能恢复、减轻神经炎症、抑制神经元凋亡和促进神经发生（无论是在体外还是体内）来提供神经保护。

干细胞治疗自闭症的临床研究进展

截止2024年8月19日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗自闭症临床研究项目有10项。其中国内发布的占据1项。

干细胞治疗自闭症的安全性

干细胞治疗自闭症是一种新兴的疗法，尽管其潜力巨大，但也存在一些可能的副作用。以下是干细胞治疗自闭症可能的副作用和相关信息：

• 轻微不适反应：部分患者在接受干细胞治疗后可能会出现轻微的不适反应，如注射部位的疼痛、红肿等。
• 临床试验中的副作用：在一些临床试验中，部分患者在接受干细胞治疗后出现轻微不良事件，如呕吐、恶心、注射侧疼痛等。
• 免疫调节功能：干细胞治疗自闭症的免疫调节功能可能会影响患者的免疫系统，但目前的研究显示，这种影响通常是积极的，有助于减轻炎症和改善症状。
• 临床研究支持：目前的临床研究均表明干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。在一项临床试验中，45名孤独症儿童接受胎儿干细胞治疗，结果显示没有因细胞治疗而出现不良事件或副作用。
• 干细胞治疗的持久性：自闭症干细胞治疗具有显著的持久性。研究表明，通过特定的干细胞疗法，可以修复受损的神经网络，从而显著改善自闭症的症状。这一效果在治疗后的一段时间内依然保持，为患者及其家庭带来了长久的希望和信心。

尽管干细胞治疗总体上被认为是安全的，但仍需注意潜在的风险和个体差异，并且患者在选择干细胞治疗时应咨询专业医生，进行全面评估和个性化治疗方案的制定。

结论

干细胞治疗为自闭症患者提供了一种新的治疗选择，有望改善患者的社交互动、沟通能力和行为模式。随着研究的深入和技术的成熟，我们期待干细胞治疗能够在自闭症治疗中发挥更大的作用，帮助患者和他们的家庭获得更好的生活质量。

本综述认为，目前干细胞移植治疗自闭症的技术迟迟未上市的原因有:

1. 许多干细胞治疗产品仍处于临床前研究或临床试验阶段，需要完成一系列临床试验来验证其安全性和有效性。
2. 干细胞治疗受到严格的法规和政策监管。例如，中国国家药品监督管理局发布了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为干细胞相关产品临床试验提供技术指导。
3. 干细胞制剂的质量控制要求非常严格，包括细胞采集、分离、培养基的选择、细胞库的建立、细胞特性的检测等。
4. 即使干细胞治疗在临床试验中显示出潜力，也需要获得监管机构的审批才能上市。

因此，未来的研究需要集中在提高干细胞治疗的安全性、有效性和可及性，以实现其在临床上的广泛应用。

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