造血干细胞移植治疗多发性硬化症：真实结果、风险和成本 (2023)

面对多发性硬化症 (MS) 并寻找突破性的治疗方法？HSCT（即造血干细胞移植）因其具有阻止多发性硬化症进展并提供持久缓解的潜力而引起热议。

在本文中，我们将让您清楚地了解多发性硬化症中造血干细胞移植涉及的内容、其潜在益处以及您应该意识到的挑战。让我们深入了解细节。

造血干细胞移植治疗多发性硬化症

HSCT（即造血干细胞移植）是一种针对多发性硬化症 (MS) 的强化化疗疗法，旨在通过清除免疫系统并使用患者的干细胞使其重新生长来“重置”免疫系统。HSCT的目标是阻止导致MS的炎症[5]。一种特定类型的 HSCT，称为自体HSCT (aHSCT)，使用患者自身的干细胞代替供体干细胞，使其成为治疗多发性硬化症最安全的HSCT形式。

自体造血干细胞移植

越来越多的证据表明，aHSCT对于满足特定特征的复发性多发性硬化症患者可能非常有效[5]。然而，进展型多发性硬化症患者的成功率较低，约为70%。需要注意的是，HSCT不能使神经再生或修复受损的髓磷脂，因此对于那些不再复发且MRI上未显示炎症迹象的晚期进行性多发性硬化症患者可能没有帮助。

造血干细胞移植存在风险和副作用，包括脱发、发烧、恶心和不孕。未来感染的风险也会增加。部分患者在异体移植后可能出现急性移植物抗宿主病（GVHD），症状包括皮疹、烧灼感、皮肤发红、恶心、呕吐、胃痉挛、腹泻、食欲不振和黄疸等。

造血干细胞移植的费用差异很大，从大约87,000美元到300,000美元不等。影响费用的因素包括移植类型、预处理方案、住院治疗和地理位置。在决定HSCT是否是多发性硬化症患者的正确治疗选择时，重要的是要考虑 HSCT的潜在风险、益处和成本。

风险与收益

多发性硬化症 (MS) 患者接受造血干细胞移植 (HSCT) 的风险和益处因个人的具体情况和所进行的 HSCT 类型而异。自体 HSCT (aHSCT) 被认为是治疗多发性硬化症最安全的 HSCT 形式，因为它使用患者自己的干细胞而不是供体干细胞。

HSCT对多发性硬化症患者的好处包括：

1. 减少复发，稳定或改善某些患者的残疾，特别是那些高度活跃的多发性硬化症患者。
2. 在某些情况下停止疾病活动，防止进一步进展。

多发性硬化症患者接受造血干细胞移植的风险和副作用包括：

1. 化疗相关副作用，如脱发、发烧、恶心和不孕。
2.未来感染的风险增加。
3.潜在的器官损伤、感染和出血。
4. 在同种异体移植的情况下，有发生急性移植物抗宿主病（GVHD）的风险，其症状包括皮疹、烧灼感、皮肤发红、恶心、呕吐、胃痉挛、腹泻、食欲不振和黄疸。

对于考虑进行HSCT治疗多发性硬化症的个人来说，咨询医疗专业人员以根据自己的具体情况和需求权衡治疗的潜在风险和益处至关重要。

恢复过程

多发性硬化症 (MS) 造血干细胞移植 (HSCT) 后的恢复过程可能因个体和治疗强度而异。通常，人们需要3到 6个月才能从HSCT中恢复，但对于某些人来说，可能需要一年多的时间才能完全恢复。输注造血干细胞后两周左右，免疫系统开始恢复。

在恢复期间，患者可能会接受康复治疗，以优化他们的管理和整体结果。然而，对于多发性硬化症患者在造血干细胞移植之前或之后都没有既定的康复途径，而且各个国家的康复服务也可能有所不同。康复计划应考虑患者的初始表现及其对HSCT的反应，特别是如果他们在治疗期间出现全身不适和身体状况不佳。

康复可能包括（神经）物理疗法、运动疗法、心理学、放松疗法和认知训练的组合，以及康复室和游泳池的运动疗法。康复结束时，患者会得到关于如何继续康复的明确指示，并且医疗保健提供者可能会与患者保持联系，了解其家庭环境的进一步进展。

需要注意的是，每个人的康复过程可能有所不同，因此咨询医疗专业人员根据患者的具体需求和状况制定个性化的康复计划至关重要。

常见副作用

MS患者恢复期间HSCT的常见副作用包括：

1. 疲劳和虚弱

2. 暂时食欲不振

3. 出血和瘀伤的风险增加

4. 多发性硬化症症状在一段时间内恶化

5. 脱发，通常是暂时的（持续一到六个月），可能会导致脱发重新长出来的颜色或纹理略有不同

此外，患者可能会出现HSCT化疗带来的副作用，例如发烧、胃肠道反应和感染。需要注意的是，恢复过程和副作用可能因人而异，患者应咨询其医疗团队，讨论其具体情况和恢复期间潜在的副作用。

造血干细胞移植与间充质干细胞疗法治疗多发性硬化症

HSCT（造血干细胞移植）和间充质干细胞疗法（MSCT）是用于治疗多发性硬化症（MS）的两种不同的干细胞疗法。

HSCT涉及使用造血干细胞，造血干细胞负责血细胞的形成。这种治疗旨在通过破坏患者的异常免疫细胞，然后用非自身反应性细胞重建免疫系统来“重置”免疫系统。HSCT在治疗疾病严重程度不同的患者方面已显示出疗效，在患有活动性中枢神经系统炎症的早期、快速进展的多发性硬化症患者中观察到最好的结果。

另一方面，MSCT使用间充质干细胞，这种细胞存在于骨髓中，具有很强的抗炎和免疫抑制特性。这些细胞不能长成新的神经或髓磷脂细胞，但被认为会释放可以帮助现有脑细胞的化学物质。MSCT正在探索其保护神经免受损伤和促进髓磷脂修复的潜力。该疗法比HSCT侵入性更小，且不涉及化疗，因此更适合病情较差的患者接受HSCT。

总之，HSCT和MSCT是两种不同的多发性硬化症干细胞疗法，具有不同的作用机制。HSCT侧重于重置免疫系统，而MSCT旨在提供抗炎和免疫抑制作用，以保护神经并促进髓磷脂修复。这些疗法之间的选择取决于患者的具体病情和需求，并且必须咨询医疗专业人员以确定最合适的治疗方案。

了解多发性硬化症 (MS)

多发性硬化症 (MS) 是一种影响中枢神经系统 (CNS) 的慢性自身免疫性疾病。当免疫系统错误地攻击神经纤维的保护层（称为髓磷脂）时，就会发生这种情况，导致大脑和身体其他部位之间的沟通问题。多发性硬化症可导致多种身体、认知和情绪症状，其严重程度和进展因人而异。

多发性硬化症的解释

MS根据疾病进展模式分为不同类型。最常见的形式是复发缓解型多发性硬化症 (RRMS)，其特征是一段时期的发作或复发，然后是部分或完全恢复时期。另一种形式是原发性进行性多发性硬化症（PPMS），其症状随着时间的推移稳步恶化，并且没有明显的复发。继发进行性多发性硬化症 (SPMS) 是一种进行性形式，发生于最初患有RRMS的个体。

多发性硬化症的病因

多发性硬化症的确切病因尚不清楚，但研究表明它是遗传、环境和免疫因素的综合作用。遗传易感性发挥着重要作用，因为有多发性硬化症家族史的个体患这种疾病的风险更高。病毒感染和维生素D水平低等环境因素也与罹患多发性硬化症的风险增加有关。此外，免疫系统异常会导致多发性硬化症的发生，导致免疫系统攻击中枢神经系统中的髓磷脂。

多发性硬化症的症状

多发性硬化症可引起多种症状，其严重程度和持续时间可能有所不同。常见症状包括疲劳、肌肉无力和痉挛、行走困难、协调问题、感觉障碍（刺痛、麻木）、视力问题、膀胱和肠道功能障碍、认​​知障碍和情绪变化。症状从轻微到使人衰弱不等，有时可能导致严重残疾。

多发性硬化症的预后

MS的预后变化很大且不可预测，因为疾病的进展和严重程度因人而异。有些人可能会出现轻微症状，并且偶尔会复发，而另一些人可能会出现严重残疾和疾病快速进展。预测多发性硬化症患者的长期结果具有挑战性，因为这取决于多种因素，包括多发性硬化症的类型、发病年龄、个体的整体健康状况以及治疗干预措施的有效性。

多发性硬化症的治疗选择

虽然目前尚无法治愈多发性硬化症，但有多种治疗方案可用于控制症状、预防复发和减缓疾病进展。

多发性硬化症的药物治疗

多发性硬化症的药物治疗旨在改变潜在的免疫反应并减少中枢神经系统的炎症。干扰素β、醋酸格拉替雷等疾病修饰疗法 (DMT) 以及芬戈莫德和富马酸二甲酯等新型口服药物已显示出在降低复发率和延缓残疾进展方面的有效性。然而，这些药物可能有副作用，需要仔细监测。

多发性硬化症的物理治疗

物理治疗在控制多发性硬化症症状、增强整体功能和生活质量方面发挥着至关重要的作用。物理治疗师设计个性化的锻炼计划，以提高力量、平衡和协调性，并解决特定的活动问题。他们还提供节能策略和辅助设备，以增强日常活动的独立性。

改变生活方式以控制多发性硬化症

除了医疗干预之外，某些生活方式的改变可以帮助多发性硬化症患者控制症状并改善整体健康。这包括定期锻炼、保持均衡和营养的饮食、控制压力水平、获得充足的恢复性睡眠以及避免导致症状恶化的触发因素。参与促进精神和情感健康的活动，例如练习正念或参加支持小组，也对多发性硬化症患者有益。

造血干细胞移植（HSCT）简介

造血干细胞移植（HSCT），也称为骨髓移植，是一种用健康干细胞替代患者患病或功能障碍的免疫系统的手术。这些干细胞能够产生不同类型的血细胞，包括免疫细胞。造血干细胞移植传统上用于治疗各种形式的癌症，但最近的进展表明其作为治疗多发性硬化症等自身免疫性疾病的潜力。

造血干细胞移植的定义

造血干细胞移植涉及使用高剂量化疗，有时与放射治疗相结合，以破坏患者有缺陷的免疫细胞。接下来是输入患者自己或捐赠者的造血干细胞，这可以重建健康的免疫系统。干细胞可以从患者自己的骨髓、外周血或脐带血中获得，也可以从相容的供体中获得。

造血干细胞移植的类型

HSCT有不同类型，具体取决于干细胞的来源以及供体和受体之间的关系。自体HSCT涉及使用患者自己的干细胞，而同种异体HSCT使用来自匹配供体的干细胞。同基因HSCT是同种异体HSCT的一种变体，其中供体是同卵双胞胎。HSCT类型的选择取决于多种因素，包括患者的年龄、整体健康状况、合适捐赠者的可用性以及所治疗疾病的具体特征。

造血干细胞移植如何运作

HSCT的作用是用健康的免疫系统替代个体有缺陷的免疫系统。在输注干细胞之前使用的高剂量化疗或放疗会破坏患者的异常免疫细胞，包括在多发性硬化症中负责攻击中枢神经系统的免疫细胞。注入的干细胞迁移到骨髓并开始产生新的免疫细胞，有效地重建免疫系统。这种重建的免疫系统预计将不太容易攻击髓磷脂并引起中枢神经系统炎症。

使用造血干细胞移植治疗多发性硬化症

对于患有侵袭性、难治性多发性硬化症的患者来说，HSCT作为一种潜在的治疗选择已显示出有希望的结果。它主要考虑用于具有高度活跃的RRMS或快速进展形式（如SPMS）的个体。该手术旨在阻止疾病进展、改善症状并可能诱导一段长期缓解期。

造血干细胞移植作为多发性硬化症的治疗选择

造血干细胞移植通常作为多发性硬化症患者的一种治疗选择，这些患者对传统疗法没有反应或尽管接受治疗但仍出现明显的残疾进展。进行HSCT的决定是在多学科团队全面评估后做出的，考虑到个人的疾病特征、整体健康状况以及手术的潜在风险和益处。

造血干细胞移植程序步骤

手术前

在接受造血干细胞移植之前，多发性硬化症患者会接受彻底的评估，以评估他们的资格并确定最佳的行动方案。该评估包括全面的病史回顾、神经学评估、影像学研究、血液检查和心脏评估。还与患者就该手术及其潜在风险和益处进行了详细讨论，确保他们了解该手术及其潜在结果。

手术过程中

造血干细胞移植过程涉及几个步骤，包括干细胞的采集、调理治疗和干细胞输注。如果使用患者自身的干细胞（自体造血干细胞移植），则在进行高剂量化疗之前从血液或骨髓中收集干细胞。在同种异体HSCT中，干细胞从合适的供体获得，通常是家庭成员或无关的供体。然后将收集到的干细胞冷冻保存，直至准备好输注。

调理治疗包括给予高剂量化疗，有时还包括放射治疗。其目的是消除有缺陷的免疫细胞，为新注入的干细胞腾出空间。调理方案是根据个人情况精心定制的，考虑到疾病严重程度和整体健康状况等因素。调理治疗完成后，冷冻保存的干细胞被解冻并注入患者的血液中，类似于输血。

术后护理

造血干细胞移植后，个人需要密切监测和支持护理，以管理潜在的并发症并确保良好的康复。这包括监测血细胞计数、管理与化疗相关的副作用或并发症、预防感染以及提供疼痛管理和营养支持等支持措施。安排定期随访，以评估个人对治疗的反应，监测疾病活动，并对正在进行的管理提供任何必要的调整。

多发性硬化症患者接受造血干细胞移植的资格

造血干细胞移植患者标准

并非所有MS患者都有资格接受造血干细胞移植。不同机构的造血干细胞移植资格标准有所不同，但一般来说，它提供给患有侵袭性、难治性多发性硬化症的患者，这些患者对标准疗法没有反应或尽管接受治疗但仍经历了明显的残疾进展。资格可能取决于疾病活动度、疾病持续时间、年龄、整体健康状况以及某些合并症的存在等因素。由专门从事MS和造血干细胞移植的医疗保健专业人员组成的多学科团队会根据具体情况对每位患者进行评估，以确定其资格。

影响多发性硬化症造血干细胞移植成功的因素

有几个因素可以影响HSCT治疗MS的成功。HSCT时的年龄、疾病持续时间、残疾程度以及特定疾病特征的存在（例如影像学检查中是否存在活动性炎症）是可能影响结果的一些因素。此外，仔细的患者选择、全面的患者监测和适当的术后护理有助于HSCT的成功，并最大限度地降低与手术相关的风险。

造血干细胞移植治疗多发性硬化症的费用和覆盖范围

多发性硬化症的造血干细胞移植的估计费用

多发性硬化症的HSCT费用可能存在很大差异，具体取决于进行治疗的国家或机构、HSCT的类型、涉及的具体程序以及患者病例的复杂性等因素。据估计，针对MS的HSCT费用可达数万至数十万美元。对于考虑将HSCT作为治疗选择的个人来说，与医疗保健提供者和保险公司讨论涉及的具体费用至关重要。

造血干细胞移植治疗多发性硬化症的保险范围

多发性硬化症 HSCT 的保险范围因保险公司、具体政策和国家的医疗保健系统而异。虽然一些保单可能会承保多发性硬化症的 HSCT 费用，但其他保单可能需要预先授权或认为 HSCT 是实验性的且不承保。对于考虑 HSCT 的个人来说，仔细审查他们的保险政策、咨询保险公司并探索其他潜在的经济援助或支持来源（例如患者援助计划和基金会）至关重要。

全球造血干细胞移植治疗多发性硬化症 (MS)的可用性

造血干细胞移植治疗多发性硬化症的可用性在全球范围内各不相同。多发性硬化症的造血干细胞移植目前在专门的医疗中心和研究机构进行，具有不同程度的可及性。在拥有先进医疗保健系统且HSCT已成为其他疾病治疗选择的国家，该手术可能更容易实施。然而，多发性硬化症对造血干细胞移植的需求一直在增长，导致提供这种治疗的医疗中心数量增加。对HSCT感兴趣的个人应咨询医疗保健专业人员，以探索 HSCT在其所在地区的可用性并确定最佳行动方案。

造血干细胞移植后的恢复过程

短期恢复

造血干细胞移植后的短期恢复因人而异，但通常需要一段时间的住院治疗和密切监测。HSCT后几周的特点是输注的干细胞逐渐植入和血细胞计数恢复。在此期间，个人可能会出现与高剂量化疗和调理治疗相关的副作用，包括疲劳、食欲不振、恶心、脱发和对感染的易感性增加。在此期间，支持性护理和症状管理对于促进康复和尽量减少并发症至关重要。

长期康复

造血干细胞移植后的长期恢复是一个动态过程，超出了术后立即恢复的阶段。个人需要医疗团队持续随访和监测，以评估疾病活动、监测治疗反应并管理可能出现的任何潜在并发症或副作用。实现预期的治疗结果和维持疾病稳定性通常需要结合持续的医疗管理、康复治疗和生活方式改变。长期康复可能涉及调整药物治疗方案、物理和职业治疗以及解决潜在疾病复发或症状波动的策略。

对生活质量的影响

造血干细胞移植有可能显着改善多发性硬化症患者的生活质量，特别是患有侵袭性、难治性疾病的患者。研究表明，造血干细胞移植可以改善身体功能、认知功能和整体健康。疾病活动和残疾进展的减少可以增强独立性、日常功能和活动参与。然而，重要的是要强调，对生活质量的影响可能因人而异，通过适当的医疗和支持干预措施管理期望并解决任何持续的症状或限制至关重要。

造血干细胞移植治疗多发性硬化症的临床试验与研究

目前的临床试验

正在进行的临床试验继续评估HSCT作为MS治疗选择的安全性和有效性。这些试验旨在进一步完善患者选择标准、优化预处理方案、评估长期结果并探索治疗方案的潜在变化。参与临床试验使个人能够为MS的 HSCT进步做出贡献，并有可能获得新的治疗选择。对于对HSCT感兴趣的个人来说，探索可用的临床试验机会并与他们的医疗保健提供者讨论潜在的入组情况非常重要。

过去的研究结果

过去针对MS的HSCT研究已显示出有希望的结果。几项小规模研究报告称，造血干细胞移植后疾病活动度、复发率和残疾进展显着降低。长期随访研究表明，造血干细胞移植后多年的随访具有持续的益处和生活质量的改善。然而，必须谨慎解释这些结果，因为需要进行更大规模、更长随访期的研究来确定HSCT对MS的长期安全性和有效性。

未来可能的发展

多发性硬化症的造血干细胞移植领域正在不断发展，正在进行的研究可能有助于这种治疗方法的进一步进步。未来的发展可能集中于完善患者选择标准、优化预处理方案、探索HSCT在不同类型MS中的潜在益处，以及研究新型干细胞来源或操作技术的使用。此外，研究可能会探索HSCT与其他治疗方法（例如免疫调节剂或不同康复策略）的组合，以最大限度地提高治疗效果。

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