前京东副总裁蔡磊渐冻症病情加重，干细胞为渐冻症治疗带来希望

概述：本文主要介绍了干细胞治疗渐冻症的原理机制以及干细胞治疗渐冻症的临床案例，为渐冻症患者提供更多的选择。

2019年9月，蔡磊确诊渐冻症。当时的他是京东副总裁，41岁，刚刚有了孩子，似有无限希望。

大多数渐冻症患者的平均生存期为2～5年。一旦患病，无法逆转、无药可治。200多年来，渐冻症患者的治愈率为0。

蔡磊选了一条少有人相信会成功的路——推进药物科研，试图攻破渐冻症，找到活命的机会。

2024年，是他抗击渐冻症的第五年，身体已临近疾病晚期。其妻子段睿在之前央视的采访中表示，做好了最坏的打算。

今年年初，蔡磊在微博再次发布消息称：我与夫人将再捐助1亿元，用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目。盼望脑科学和神经系统疾病、免疫学、代谢组学、蛋白组学、基因和转录组学、干细胞、声光电磁、CDMO、CRO、人工智能和传统医学等研究方向的科学家、医生、生物医药公司和关注神经系统疾病研究的临床医院等机构和个人能积极与我们联系，同时也欢迎有情怀、有决心的人士加入团队。

此前，1月18日，蔡磊的微博账号转发了一条视频，他在视频中谈及自己近期身体状况时称，现在呼吸已经开始衰竭，必须整夜戴呼吸机，“离死亡已经非常近了”。

什么是渐冻症：渐冻症又称肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种破坏性的神经系统疾病，会攻击大脑和脊髓神经细胞。这种疾病也被称为卢格里格氏症，以纪念著名的美国足球运动员卢格里格，他患上了肌萎缩侧索硬化症。肌萎缩一词指的是肌肉逐渐衰弱。这种衰弱是由于神经缓慢而逐渐地被破坏（神经退化）造成的。最终，患者可能无法进食、说话、走动或呼吸。

干细胞为治疗渐冻症提供了治疗新途径

由于渐冻症的致命性和不可逆的进程，当前医疗手段无法治愈，寻找新的有效疗法迫在眉睫。干细胞研究，被誉为现代生物医学的革命性突破。它旨在提取、分离和培养人体内的干细胞，再将这些干细胞定向分化为特定的细胞类型，以修复和替换损伤的组织或器官。在渐冻症的治疗方面，干细胞研究提供了一种全新的可能。

治疗渐冻症的干细胞类型

• 神经干细胞：神经干细胞具有自我更新和分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞的能力，能够直接补充受损的神经细胞。
• 间充质干细胞：间充质干细胞来源广泛，如骨髓、脂肪、脐带等，具有免疫调节、分泌营养因子和促进组织修复的作用。
• 诱导多能干细胞：通过重编程技术将体细胞转化为诱导多能干细胞，具有与胚胎干细胞相似的多能性，可分化为各种细胞类型。

干细胞治疗渐冻症的机制

干细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）的机制涉及多种生物学过程，包括细胞替代、免疫调控、神经保护和促进组织修复等。以下是干细胞治疗的作用机制：

• 细胞替代：将新功能性运动神经元替代退化运动神经元，并保护和支持运动神经元，恢复神经功能。
• 免疫调控：通过减少B细胞产生抗体，减少或抑制DC和T细胞活化，抑制NK分泌细胞因子调节免疫细胞功能，减少炎症反应。
• 神经保护：除了直接替代受损的神经细胞外，干细胞还可以通过分泌神经生长因子、抗炎因子和其他生物活性分子来保护周围的健康神经细胞，减缓疾病的进展。
• 促进组织修复：在渐冻症中，干细胞可能有助于修复受损的神经组织，促进新的神经连接的形成，从而改善神经功能。
• 改善细胞微环境：干细胞能够改善受损区域的微环境，为神经细胞提供更有利的生存条件。

• 详情请浏览（间充质干细胞治疗渐冻症的5大作用机制）

干细胞干预治疗渐冻症的临床案例

01. 间充质干细胞治疗渐冻症患者7例，肺活量线性下降明显减缓

2006年，意大利研究人员在行业期刊《精神科学研究》上发表了一项题为Autologous mesenchymal stem cells: clinical applications in amyotrophic lateral sclerosis（自体间充质干细胞：在肌萎缩侧索硬化症中的临床应用）的研究成果。^【1】

研究人员得出结论，将自体扩增的间充质干细胞直接注射到渐冻症患者的脊髓中是安全的，没有明显的急性或晚期毒性，并且耐受性良好。并且间充质干细胞移植36个月后，四名患者的用力肺活量线性下降明显减缓。

02. 间充质干细胞治疗渐冻症患者29例，显著改善言语、肢体运动功能等生活能力

2016年，广东省中医院在《山东医药》杂志上发表了一篇脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的短期疗效及安全性分析的研究成果。^【2】

研究表明：脐带间充质干细胞移植治疗渐冻症短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展。

并且在治疗后

• 第14天穿衣和卫生评分明显高于治疗前( P=0.036)；
• 治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前(P分别为0.032、0.015)，
• 言语功能评分明显高于治疗后第14天( P=0.040) 。
• MRC评分：治疗后第14天上肢肌群肌力评分明显高于治疗前( P=0.050)，治疗第28天上肢肌群肌力评分进一步增加(P= 0.036) 。

03. 间充质干细胞治疗渐冻症患者26例，可以减缓疾病的进展

2017年，捷克共和国研究人员在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于Transplantation of Mesenchymal Stromal Cells in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase I/IIa Clinical Trial（间充质基质细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症患者：I/IIa 期临床试验结果）的研究成果。^【3】

结果表明，在渐冻症患者中鞘内应用骨髓间充质干细胞是一种安全的方法，并且可以减缓疾病的进展。并且我们发现应用间充质干细胞后3个月ALSFRS下降减少（p<0.02），在某些情况下持续6个月（p<0.05）。在大约80%的患者中，用力肺活量（FVC）值在9个月的时间内保持稳定或高于70%。75%的患者在应用3个月后WS值保持稳定。

ALSFRS是指肌萎缩侧索硬化功能评定量表（Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale），它是一种用于评估肌萎缩侧索硬化（ALS）患者功能状态的工具。

04. 神经干细胞治疗渐冻症患者18例，渐冻症功能评定量表评分每月平均进步1.2分

2022年，美国加利福尼亚州洛杉矶雪松西奈脊柱中心在国际期刊《自然医学》上发表了一篇关于Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial（将分泌GDNF的人类神经祖细胞移植到渐冻症患者的脊髓中：一项1/2a期临床试验）的研究成果。^【4】

在注射移植后，研究团队对患者进行了一年的随访，以测量治疗和未治疗腿的力量，结果显示，与未治疗的腿相比，细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响。并且在一次工程神经祖细胞的注射可以在移植后长达42个月内为渐冻症患者脊髓提供新的支持细胞和GDNF输送。

研究还发现参与者的渐冻症功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分平均进步速度为每月1.2分（95%置信区间 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），这是渐冻症试验参与者的典型特征。

渐冻症治疗的展望

随着科学技术的不断进步，我们对渐冻症治疗的未来充满期待。

在药物研发方面，基因治疗和干细胞治疗等新兴技术展现出巨大潜力。基因治疗有望针对渐冻症的致病基因进行修复或调控，从根本上改变疾病的进程。干细胞治疗则有可能通过补充受损的神经细胞，促进神经再生和修复。

同时，人工智能和大数据的应用也将为渐冻症的研究带来新的突破。通过对大量患者数据的分析，能够更深入地了解疾病的特点和规律，为精准治疗提供依据。

此外，联合治疗策略的探索也可能成为未来的发展方向。将不同作用机制的药物或治疗方法结合使用，可能产生协同效应，提高治疗效果。

尽管目前仍面临诸多挑战，但相信在各界的共同努力下，渐冻症的治疗将会不断取得新的进展，为患者带来更多的希望和更好的生活质量。

结论

干细胞研究为渐冻症的治疗带来了前所未有的希望。尽管目前干细胞治疗仍面临诸多挑战，但我们相信，随着研究的深入和技术的成熟，我们有理由相信，干细胞治疗将在渐冻症治疗中发挥越来越重要的作用。

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【1】Mazzini, L., Mareschi, K., Ferrero, I., Vassallo, E., Oliveri, G., Boccaletti, R., … Fagioli, F. (2006). Autologous mesenchymal stem cells: clinical applications in amyotrophic lateral sclerosis. Neurological Research, 28(5), 523–526. https://doi.org/10.1179/016164106X116791

【2】乔利军,卢爱丽,冯梅,等.脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的短期疗效及安全性分析[J].山东医药,2016,56(36):1-4.

【3】Syková E, Rychmach P, Drahorádová I, Konrádová Š, Růžičková K, Voříšek I, Forostyak S, Homola A, Bojar M. Transplantation of Mesenchymal Stromal Cells in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase I/IIa Clinical Trial. Cell Transplant. 2017 Apr 13;26(4):647-658. doi: 10.3727/096368916X693716. Epub 2016 Nov 7. PMID: 27938483; PMCID: PMC5661219.

【4】Baloh, R.H., Johnson, J.P., Avalos, P. et al. Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. Nat Med 28, 1813–1822 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01956-3

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