临床表明：干细胞移植是一种很有前途的脑瘫治疗方法

简要报告：本研究报告了一例4岁男童患者，其肌张力、运动和运动技能异常，步态不稳导致频繁跌倒。脑电图（EEG）的结果表明脑电图中度异常，伴有不规则癫痫发作。基于这些临床特征，该患者在我院被诊断为脑性瘫痪（CP）。在这项研究中，患者接受了脐带间充质干细胞（UC-MSC）移植治疗。该患者接受UC-MSC移植3次（5.3*10⁷） 总共。连续进行3次细胞移植后，患者恢复良好，脑电图及肢体力量、运动功能、语言表达均有明显改善。然而，智商（IQ）的提升并不明显。这些结果表明，脐带间充质干细胞移植是一种很有前途的脑瘫治疗方法。

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人脐带间充质干细胞 (UC-MSCs) 是一类具有显着自我更新和多向分化特性的细胞。人脐带沃顿氏胶含有丰富的间充质干细胞，与骨髓间充质干细胞相比，这些干细胞是不成熟的。

传统上，对这些细胞治疗潜力的研究集中在组织修复和再生上，因为这些细胞能够分化成多种细胞类型。UC-MSCs具有很强的生物活性和分化能力。换言之，反复传代和扩增的UC-MSCs仍然保持着强大的功能，为实验和临床应用提供了充足的MSCs来源。值得注意的是，化学和神经营养因子可以诱导UC-MSCs分化为神经干细胞。UC-MSCs还可以分化为少突胶质前体细胞，分泌多种神经生长因子（如血管内皮生长因子（VEGF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）和脑源性神经营养因子（BDNF）），并促进轴突生长。UC-MSC 分化细胞不仅表现出少突胶质前体细胞的形态和表型，而且还发挥其相应的功能。

临床表明：干细胞移植是一种很有前途的脑瘫治疗方法

在这里，我们报告了一个接受脐带间充质干细胞移植治疗的4岁脑瘫 (CP) 男孩的病例。患者接受移植3次（5.3*10⁷），恢复良好。因此，我们建议脐带间充质干细胞移植可能是治疗CP的重要且可行的方法。

脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者的案例报告

2011年，一个4岁的男孩抽搐了一年半。患者足月出生，出生体重3公斤，因缺氧在保育箱中待了11天。这名患者18个月大时，呼吸道感染后出现抽搐，出现以下症状：双眼凝视，咬牙切齿，面色苍白，叫他名字时没有反应，尿失禁，以及左肢、嘴角和眼睛抽搐。这些症状在20分钟后减轻。患者随后开始出现嗜睡和疲劳，呼吸急促而浅浅。患者服用尼达西泮（早上1/3片，晚上1/2片，5mg/片）和赖氨酸片（每天2次），但惊厥持续大约每5个月发生一次。图1A和​​​和1B)。1B）。增强的磁共振成像检查显示白质退化和软化。患者连续接受3次UC-MSCs给药，分别通过静脉注射和鞘内注射进行输注。

第一次，患者接受7.0*10⁶/鞘内注射和5.6*10⁶/静脉注射。

第二次，患者接受1.625*10⁷/鞘内注射和3.6*10⁶/静脉注射。

在第三次也是最后一次治疗中，患者收到2.05*10⁷/鞘内注射。获得患者家属的知情同意。2014 年，嘉兴医院机构审查委员会批准了本研究。治疗后，患者肌电图、运动功能、语言表达均有明显改善（补充视频图1C）。

讨论

人脐带间充质干细胞 (UC-MSCs) 是一类具有显着自我更新和多向分化特性的细胞。脐带间充质干细胞表现出很强的生物活性和分化能力。一些报道表明化学和神经营养因子可以诱导脐带间充质干细胞分化为神经干细胞和少突胶质细胞前体细胞，并且脐带间充质干细胞可以分泌多种神经生长因子（如VEGF、GDNF和 BDNF）并促进轴突生长。这些脐带间充质干细胞分化的细胞不仅具有少突胶质前体细胞的形态和表型，而且表现出相应的功能。脐带间充质干细胞还可被诱导分化为中胚层来源的骨细胞、软骨细胞 、脂肪细胞、肝细胞、心肌细胞和神经细胞。

脐带间充质干细胞的低免疫抑制能力和低免疫原性使其可用作同种异体移植物和异种移植物。最近的研究表明，间充质干细胞的方法是治疗多发性硬化症 (MS) 等脱髓鞘疾病的有前景的疗法，并且脐带间充质干细胞移植结合微创血肿抽吸可以显著降低p53表达和神经细胞损伤，并且可能更有利于神经功能的恢复。间充质干细胞 (MSC) 基于其有效性、相对可及性、易于扩展和营养因子的表达已成为治疗神经病理学的有吸引力的候选者。

脑性麻痹 (CP) 是一种影响肌肉张力、运动和运动技能的神经发育疾病。这不是一种单一的疾病，而是一种由发育中的大脑损伤引起的异质临床综合征。世界范围内没有针对脑瘫的特定治疗方法。在本报告中，该患者接受了脐带间充质干细胞移植并且恢复得很好。脐带间充质干细胞治疗过程无不适，未见明显副作用。在脐带间充质干细胞治疗后，我们的患者在脑电图、肢体力量、运动功能和语言表达方面表现出明显的改善，尽管智商 (IQ) 的改善不太明显。本研究结果表明，脐带间充质干细胞移植可显着改善脑瘫症状。

总结

总之，脐带间充质干细胞具有免疫调节特性，可用于同种异体移植。此外，脐带间充质干细胞具有免疫抑制特性，使其可用于细胞治疗。脐带间充质干细胞移植后，该脑瘫患者恢复良好，说明脐带间充质干细胞移植是一种很有前景的脑瘫治疗方法。这些结果为研究CP的新治疗方法提供了有价值的信息。

通过多年的临床实践，我们得出结论，早期使用脐带间充质干细胞治疗脑瘫可能给脑瘫患者带来更好的患者预后。

参考资料：Dong H, Li G, Shang C, Yin H, Luo Y, Meng H, Li X, Wang Y, Lin L, Zhao M. Umbilical cord mesenchymal stem cell (UC-MSC) transplantations for cerebral palsy. Am J Transl Res. 2018 Mar 15;10(3):901-906. PMID: 29636880; PMCID: PMC5883131.

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