脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者的临床案例

大脑中的非进行性病变会导致脑瘫。脑瘫患儿可能存在功能障碍和脑室周围白质软化、宫内出血；还可能观察到僵硬、挛缩、肌肉无力、感觉缺陷以及平衡和运动控制困难。

物理治疗、神经切除术、A型肉毒杆菌毒素和药物可用于治疗CP。已有多个案例报道，上述疗法可部分改善功能；但是，无法通过这些干预措施实现完全治愈。既往研究也报道，发达国家每1000人中就有1.5~2.5名儿童患有痉挛型脑瘫；而这个比率在发展中国家可能更高。在外伤、炎症和脑部疾病中，大脑具有相对较低水平的可再生能力，即自我修复能力。

近年来的动物实验和临床研究报道了细胞移植治疗各种疾病的积极成果。中枢神经系统可以通过细胞疗法再生，这是一种旨在替代因创伤性脑损伤而功能耗尽的细胞的选择。

最近，一项病例研究报道，鞘内输注自体骨髓单个核细胞表明细胞移植是有效和安全的，并且在脑瘫患者中取得了令人鼓舞的功能结果。

脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者的临床案例

2018年，土耳其伊斯坦布尔丽芙医院再生医学和干细胞制造中心一项病例报告中，调查脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫儿童的安全性和有效性。

案例展示

6岁男性儿童患者（30周，1918克）患有肌张力障碍性脑瘫，下肢比上肢更有效。患者因宫内出血向我们求诊。患者出生时头围28cm，身高41cm，经过2周保温箱随访，行头颅MRI检查。该患者被诊断出患有 CP，此后一直进行随访。患者接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有部分疗效。

方法

6岁肌张力障碍-痉挛型男性脑瘫患者接受同种异体间充质干细胞治疗4次，剂量为1×10⁶/kg，脐带间充质干细胞（UC-MSCs）鞘内和静脉给药方式。

移植细节

治疗前后对患者进行FIM（功能独立测量）、GMFCS（粗大运动功能分类系统88）、Tardieu量表、TCMS（躯干控制测量量表）、MACS（手动能力分类量表）、CFSS进行随访（通信功能分类系统）18个月并接受强化康复。

结果

除Tardieu量表外，特别是在功能量表中观察到改善，并且除了背部轻微疼痛外未检测到任何不良反应。

除了在使用后第1天坐起来时腰部有轻微疼痛外，没有观察到任何不良反应。六个月的干预结果列于表格1和表格2。

讨论

间充质干细胞是一种新的、有前途的治疗选择，用于治疗肌肉骨骼系统中出现的CP等异常，这取决于大脑中仍在发育的永久性损伤。这在致癌性和生物安全性方面是安全的。在4次应用和1年随访后，在我们的案例中没有观察到全身不良反应，并且在鞘内应用之后，除了一天的轻微背痛之外，在我们的案例中没有检测到局部副作用。

间充质干细胞具有自我更新的能力，并且可以分化成各种间充质组织。此外，它们可能通过神经保护和神经再生对大脑的认知功能产生积极影响。几项研究表明，hAEC可以发挥神经保护作用，并促进脑部疾病（如中风、中枢神经系统疾病动物模型中的帕金森病）中的神经元再生。

在脑瘫中，早期应用干细胞移植治疗可能会带来更高的成功率，这在任何其他治疗中也是如此。在完全神经元损伤和关节挛缩发生之前进行的应用可能会增加治疗的成功率。

总之，我们在认知技能、躯干控制和手部技能方面取得了进步；未来的随机对照和长期研究可能会启发我们了解间充质干细胞治疗脑瘫的优势和局限性。

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