干细胞移植对难治性系统性红斑狼疮的4年随访研究

系统性红斑狼疮 (SLE) 是一种慢性自身免疫性疾病，具有显着的发病率和死亡率，其特点是临床表现高度多样化，可影响身体的任何器官 。SLE的常规治疗主要依靠大剂量皮质类固醇、环磷酰胺（CYC）等免疫抑制剂和生物制剂。尽管这些药物显着改善了SLE患者的预后，但部分患者的疾病控制仍不尽如人意 。

此外，传统的治疗方式可能会导致严重的副作用，例如感染、卵巢功能衰竭和继发性恶性肿瘤，这仍然是SLE患者死亡的重要原因。因此，需要更有效但毒性更小的治疗方法。

间充质干细胞 (MSC) 是一种多能非造血祖细胞，可以从各种组织中分离出来，并且能够分化成多种间充质来源的组织。这些多能细胞还可以分化为内胚层和神经外胚层谱系，包括神经元、肝细胞和心肌细胞。MSC可以调节同种异体免疫细胞反应，包括T细胞、B细胞、自然杀伤 (NK) 细胞和树突状细胞。此外，由于缺乏共刺激分子表达而导致的固有低免疫原性使MSC能够逃避同种异体抗原识别。这些特性使间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮成为有前途的方法，用于预防器官移植中的排斥反应，并作为一种有前途的潜在治疗自身免疫性疾病（包括系统性红斑狼疮）。

干细胞移植对难治性系统性红斑狼疮的4年随访研究

方法与评估指标：在这里，我们观察了同种异体间充质干细胞移植 (MSCT) 在难治性SLE患者中的长期安全性和有效性。

纳入了87名持续活动的SLE患者，这些患者对标准治疗无效或有危及生命的内脏受累。收获同种异体骨髓或脐带来源的MSCs并静脉内输注（1×10⁶细胞数/公斤体重）。

主要结果：是生存率、疾病缓解率和复发率，以及与移植相关的不良事件。

次要结果：包括SLE疾病活动指数 (SLEDAI) 和血清学特征。

结果

在4年的随访期间，平均随访时间为27个月，总生存率为94% (82/87)。1年时临床完全缓解率为28% (23/83)，2年时为31% (12/39)，3年时为42% (5/12)，4年时为50% (3/6)。1年的复发率为12% (10/83)，2 年为18% (7/39)，3 年为17% (2/12)，4 年为17% (1/6)。总体复发率为23% (20/87)。

SLEDAI评分、血清自身抗体、白蛋白和补体水平的显着变化所揭示的那样，疾病活动度有所下降。间充质干细胞移植后血清白蛋白和补体3水平得到改善。大多数患者的血清白蛋白水平在移植后3个月恢复正常，此后保持稳定。

SELENA-SLEDAI评分在MSCT后长达4年内显着改善（图3A）。通过24小时蛋白尿评估的肾脏受累在MSCT 后 6 个月、1 年、2 年、3 年和4年得到改善。

在4年的随访中，共有5名患者 (6%) 在间充质干细胞移植后死于非治疗相关事件，未观察到移植相关不良事件。同种异体间充质干细胞移植导致耐药SLE患者的临床缓解和器官功能障碍的改善。

总结

该试验提供的证据表明，同种异体间充质干细胞移植可以安全地用于治疗难治性和活动性系统性红斑狼疮患者，从而导致疾病临床缓解和器官功能障碍的改善。间充质干细胞移植作为一种新的细胞疗法可以引入治疗难治性和严重的系统性红斑狼疮患者。

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