什么是脑瘫?干细胞治疗脑瘫的临床案例有哪些?

目录

• 什么是脑瘫？
• 脑瘫的症状和类型是什么样的？
• 患上脑瘫的原因
• 如何诊断脑瘫？
• 干细胞治疗脑瘫的原理和机制
• 干细胞治疗脑瘫的植入方式
• 干细胞治疗脑瘫的临床案例
• 干细胞治疗脑瘫的临床研究进展
• 治疗脑瘫的辅助疗法
• 讨论

脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP）是一组由于大脑发育异常或损伤导致的持久性运动障碍疾病。近年来，随着再生医学的飞速发展，干细胞疗法作为一种创新的治疗手段逐渐进入人们的视野，为脑瘫患者带来了新的希望。

本文详细介绍了什么是脑瘫，脑瘫的症状类型是什么样的？以及干细胞疗法在脑瘫治疗中的原理机制和干细胞治疗脑瘫的临床案例及治疗方法。

什么是脑瘫？

脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是一种影响运动和姿势控制的神经发育障碍，由于大脑发育受损，导致身体活动能力下降的疾病称为脑瘫。这种疾病通常发生在2-3岁的儿童身上。目前，脑瘫的治疗主要包括物理治疗、药物治疗和手术治疗等，但这些方法往往只能缓解症状，不能根治疾病。

据统计，脑瘫是儿童慢性残疾最常见的原因之一。这种疾病最有效的治疗方法是干细胞治疗。

脑瘫的症状和类型

脑瘫的早期症状表现

脑瘫症状在3岁时即可出现，由于肌肉收缩的不同，这些症状会有所不同。每个孩子的症状往往有很大差异。通过对孩子的状况和症状进行适当的检查，医生可以做出正确的诊断。大脑受到的伤害越大，病情就越严重。

这种疾病的影响主要体现在运动功能、控制、协调和反射方面。一些儿童还会出现吞咽和喂食困难。这种疾病还可能导致其他症状，包括感觉障碍、癫痫和学习障碍。

脑瘫的常见症状如下：

• 宝宝吃奶不正常或吸吮很软弱
• 孩子的肌肉变得非常僵硬
• 孩子的姿势异常，身体一侧下垂
• 儿童在发展运动技能方面面临问题，包括以正常速度翻身、坐起或爬行

• 详情请浏览（什么是脑瘫-脑瘫的症状有哪些-脑瘫如何治疗？)

脑瘫的类型

• 痉挛型脑瘫：这是最常见的类型，症状表现为：肌肉僵硬，反射亢进，行走异常，双膝交叉，像剪刀一样或姿势扭曲等状态。
• 手足徐动型脑瘫（不随意运动型）：以锥体外系受损为主，表现为不随意运动增多，如手足徐动、舞蹈样动作、肌张力失调、震颤等
• 混合型脑瘫（Mixed Cerebral Palsy）：患者可能表现出两种或以上类型的运动障碍，如痉挛性和非痉挛性症状的组合。
• 共济失调型脑瘫：较为少见，通常与小脑或其通路受损有关，主要表现为协调能力差、意向性震颤、步态不稳等。
• 肌张力低下型脑瘫：表现为肌张力降低，影响运动和姿势的稳定性。

患上脑瘫的原因

脑瘫是一种由大脑发育异常或大脑发育阶段受损引起的疾病。这通常发生在孩子出生前，但也可能发生在出生或婴儿早期。在许多情况下，病因尚不清楚。
大脑发育可能受到多种因素的负面影响，例如：

• 基因突变会导致遗传疾病或大脑发育差异。
• 影响发育中的胎儿的母体感染。
• 胎儿中风是指发育中的大脑血液供应中断。
• 子宫内或新生儿时期脑部出血。
• 导致大脑内或周围发炎的婴儿感染。
• 婴儿头部受到创伤，例如车祸、跌倒或身体虐待。
• 脑缺氧与难产有关，尽管与分娩相关的窒息并不是像历史上认为的那样常见的病因。

如何诊断脑瘫？

诊断是脑瘫干细胞治疗的一个非常重要的阶段，因为每个人的症状都不同。症状不同的原因是大脑受到的损伤程度不同。因此，从专业机构获得有效的诊断至关重要。

为了进行诊断，需要评估孩子的病史，并且孩子还必须接受体检。用于检查大脑异常的测试包括计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI)。这种疾病的诊断很困难，因为症状可能会在最初几年发生变化。在孩子出生后的头几个月，就会进行诊断。大多数脑瘫病例是在婴儿一岁末进行的。

• 详情请浏览（如何诊断脑瘫-诊断脑瘫的方法）

干细胞治疗脑瘫的原理和机制

干细胞治疗脑瘫的原理

干细胞治疗脑瘫的原理基于其独特的生物学特性和再生医学的潜力。干细胞是一类具有自我更新能力和分化为多种细胞类型潜力的未分化细胞。在脑瘫治疗中，干细胞主要通过以下机制发挥作用：

• 细胞替代：干细胞治疗的核心机制之一是通过移植健康的干细胞到受损的大脑区域，以替换死亡或功能受损的神经细胞。这些干细胞在适当的微环境刺激下，能够分化成神经元或胶质细胞，从而补充丢失的细胞种类，恢复部分神经功能。
• 神经保护：干细胞在移植后可能分泌多种神经保护因子，如神经生长因子（NGF）、脑源性神经营养因子（BDNF）等，这些因子能够保护幸存的神经细胞免受进一步的损伤，促进其生存和功能恢复。
• 免疫调节：某些类型的干细胞，如间充质干细胞（MSCs），具有免疫调节功能，能够抑制过度活跃的免疫反应，减轻炎症，为受损的神经组织提供一个更加有利的微环境，有利于神经细胞的修复和再生。
• 促进轴突生长和突触形成：干细胞治疗可能促进受损神经轴突的生长和新的突触连接的建立，从而改善神经网络的功能，提高患者的运动和认知能力。
• 组织重塑：干细胞在移植后可能参与宿主组织的重塑过程，通过促进受损组织的修复和新血管生成，改善局部血液供应，为神经细胞的生存和功能恢复创造条件。

干细胞疗法的基本原理是将健康的干细胞移植到患者大脑中，以替代受损的神经细胞，从而恢复或改善患者的运动功能。

干细胞治疗脑瘫的机制

对于脑瘫治疗，使用的干细胞是间充质干细胞 (MSC)和神经干细胞移植。通过临床案例了解，已成功地在专家护理和预防措施下对患者实施了干细胞治疗。

以下是脑瘫干细胞移植的机制。

• 降低炎症反应，避免继发性脑损伤，分化为神经元、星形胶质细胞、小胶质细胞和少突胶质细胞，有助于修复髓鞘，促进轴突再生，增加神经冲动的传递。
• 产生细胞因子和生长因子，例如神经胶质源性神经营养因子（GDNF）、脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）、神经营养因子3（NT-3）、神经营养因子4/5（NT 4/5），促进大脑神经保护。
• 产生新血管，从而增加向受伤和缺氧组织的氧气和营养物质输送，从而减少内在细胞凋亡。

干细胞治疗脑瘫的植入方式

以下是植入阶段遵循的结构：

• 静脉给药
• 解放血管成形术
• 鞘内（腰椎穿刺）
• 动脉内
• 皮下
• 中风的外科治疗
• 肌肉注射

干细胞治疗脑瘫的临床案例

2017年干细胞治疗脑瘫临床案例

2017年发表在International Journal of Stem Cells期刊报道了脐带间充质干细胞治疗脑瘫的成功案例。

一名6岁的脑瘫患儿，在接受4次脐带间充质干细胞治疗后，患儿上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走。表明脐带间充质干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者活动能力。以下为给药时间、剂量。

2018年干细胞治疗脑瘫临床案例

2018年，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊（Cell Transplantation）上发表了一篇研究成果。

通过随机、安慰剂对照的间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿，结果显示间充质干细胞治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。

2020年干细胞治疗脑瘫临床案例

2020年，Stem Cell Research & Therapy报道了19名脑瘫患者在接受人脐带间充质干细胞注射后，12个月内无严重不良事件发生，且与对照组相比，接受干细胞治疗的患者在日常生活活动、综合功能评估和粗大运动功能测量都有显著的改善。

2023年干细胞治疗脑瘫临床案例

2023年2月9日，大连医科大学附一院刘晶教授等在Stem Cell Research ＆ Therapy上发表论文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》（脑瘫患者鼻内注射神经干细胞后的安全性和疗效:一项随机1/2期对照试验）

在24个月的随访期内，仅有4例不良事件发生。治疗前后的实验室检查无明显差异，磁共振成像显示无明显差异异常的鼻腔和颅内肿块。与对照组相比，治疗组的患者表现出治疗后24个月GMFM-88和ADL明显改善。与基线相比治疗后24个月，治疗组的精细运动功能、社交能力、生活适应性、表达能力、GMFM-88和ADL评分显著增加。试验结果表明，鼻内给药NSCs耐受性良好，且可能有益脑瘫儿童。

本研究是干细胞鼻腔给药在人体内的首次尝试，为今后干细胞鼻腔移植提供了参考依据。同时，我们首次引入FBN分析，从睡眠脑电图的角度评估干细胞治疗后的脑功能变化，为评估干细胞治疗的疗效提供了客观依据。

干细胞治疗脑瘫的临床研究进展

截止2024年6月13日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫的临床研究项目有38项。其中已完成的有12项。

截止目前，国内中国知网cnki.net网站上已经有394个干细胞治疗脑瘫的相关文章。

治疗脑瘫的辅助疗法

许多研究论文表明，干细胞诱导的大脑可塑性对于调节受损大脑的病理生理和治疗脑瘫至关重要。这一特点引导我们走向功能恢复和康复治疗，以充分利用最佳的身体、感官、智力、心理和社会功能。

• 力量训练：肌肉无力是脑性瘫痪的早期表现。我们的力量训练计划有助于增强肌肉，且不会产生任何不良反应。它还有助于保持平衡和姿势，从而提高功能性运动表现。
• 感觉综合：有些孩子对某些类型的刺激过于敏感。由于这种感官超负荷，人类大脑无法同时处理信息。同时，一些患有脑性瘫痪的儿童敏感性不足，根本不处理感官输入。无论是哪种情况，我们的感觉统合计划都有助于更有条理、更有条理地处理所有感官，并更有效地同时处理所有感官。
• 耐力训练：我们还观察到脑性瘫痪儿童在心血管和耐力锻炼中表现出极低的耐力。这可能导致不良的健康后果。我们的耐力训练计划可以改善身体健康和生活质量。
• 高压氧治疗：专家表示，脑瘫干细胞治疗和高压氧疗法可在气压较高的室内输送更高浓度的氧气。这种情况会引发脑部缺氧，从而促进含氧血液流向脑部，间接改善干细胞流向目标。
• 水疗：它也被称为水疗法。它涉及将身体浸泡在水中进行治疗，并进行身体锻炼以对抗水的密度、重力和静水压力的变化，从而促进物质变化。它被认为有利于增强肌肉力量和改善功能。
• 饮食教育和咨询：据报道，某些饮食变化已使部分脑瘫儿童的症状表现和功能改善产生巨大差异。通过合理的科学调查，专家认为脑瘫儿童应接受某些饮食变化评估，无论是组合还是单独评估，以评估大脑功能的显著改善。

讨论

间充质干细胞对于脑瘫存在着一定的治疗作用，可以显著改善患者的认知技能、躯干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。之前也已有案例报道了间充质干细胞治疗脑瘫所取得的疗效，表明间充质干细胞是一种新的、有前途的治疗选择。

不过，因为这只是个例，后续还需要开展随机对照和长期研究来探索间充质干细胞治疗脑瘫的优势和局限性。

目前，全球范围内有多项关于干细胞治疗脑瘫的临床试验正在进行，部分研究显示了积极的初步结果，如改善运动功能和提高生活质量。

结论

干细胞疗法为脑瘫患者提供了一种潜在的新治疗手段。尽管目前仍面临诸多挑战，但随着研究的深入和技术的发展，干细胞疗法有望在未来成为脑瘫治疗的重要选择之一。患者和家属应与医疗专业人员密切沟通，了解干细胞疗法的最新进展和适用性。

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