导读：干细胞治疗为脑瘫儿童带来了新的康复希望。通过利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，这一前沿疗法旨在修复受损神经组织，改善运动功能。研究表明，干细胞移植可显著提升患儿的肢体活动能力和生活质量，为传统治疗手段提供了有力补充。随着研究的深入，干细胞治疗在脑瘫领域的应用前景日益明朗，为患儿家庭带来了更多乐观与期待。

儿童脑瘫，也称为小儿脑瘫，是指儿童在出生前到出生后1个月内由于各种原因导致的非进行性脑损伤综合征。这种疾病主要表现为中枢性运动障碍和姿势异常，可能伴随智力低下、癫痫、行为异常、精神障碍以及视、听觉、语言障碍等症状。

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介绍

脑瘫 (CP) 是儿童期最常见的运动障碍，每1,000个活产婴儿中就有2至3个患有此病。脑瘫通常是由宫内或围产期脑损伤引起的，例如缺氧损伤、出血或中风。患病儿童的功能障碍程度各不相同，从高级运动技能的轻度限制到尽管使用辅助技术但仍严重限制自我活动，导致终生无法独立活动。

目前治疗脑瘫的方法有很多，如物理治疗、作业治疗、假肢矫形、药物干预、高压氧治疗、外科手术等，但是上述治疗方法几乎都是以改善患者活动和功能参与为目的，都不能完全治愈脑瘫。

在所有可用的脑性瘫痪治疗方法中，干细胞疗法被认为是近几十年来临床实践和大量试验中很有前途的治疗替代方案。

130例脑瘫儿童得到有效改善，干细胞治疗脑瘫儿童临床盘点

近年来，干细胞疗法作为多种新生儿疾病的治疗手段正在迅速发展，多项动物实验和临床研究表明干细胞移植治疗脑瘫是安全有效，这为脑瘫患儿及其家庭带来了新的曙光。

神经细胞的损伤和细胞信号传导的中断会导致正在发育中的复杂的神经网络受损，而干细胞具有自我更新和分化成多种组织细胞的能力，可以在关键的神经发育窗口同时修复多个受损的神经成分，这种干预措施可能会给脑瘫患儿带来更好的疗效。

①临床试验一：神经干细胞移植对重症脑瘫儿童

2012年1月1日，中国北京海军总医院儿科在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于‘神经干细胞移植对重症脑瘫儿童的影响’的临床研究成果。^【1】

方法：对45例重度脑瘫儿童患者实施了神经干细胞移植手术，将来自流产胎儿组织的NPC注射到侧脑室。采用粗大运动功能测量（GMFM）、皮博迪发育运动量表-精细运动（PDMS-FM）测试和专为CP儿童设计的统一调查问卷对患者的神经功能进行评估。

疗法评估：

1例患者最早见效于术后3天。移植前患者易激惹，入睡困难，睡眠时间短。手术后，患者晚上10点即可入睡，并一直睡到天亮，易激惹状态得到改善，扭转痉挛和角弓反张引起的异常姿势得到部分纠正。

大部分患者在术后1个月出现临床改善。术前康复训练改善较小的患者，治疗后头部控制得到改善，思维亢进和异常姿势得到部分纠正，肢体功能恢复较好。智力低下患者的认知能力提高，语言理解和交流能力提高，对简单指令和面部表情的理解能力提高。

部分患者治疗初期未见明显效果，术后2～3个月开始出现临床改善，术后3～6个月虽有下降趋势，但无明显逆转。

术后GMFM及PDMS-FM总评分均显著且持续提高（图2）。

手术前每月进步的评分分别为2.22±3.54（PDMS-FM）和0.31±0.52（GMFM），手术后1个月内每月进步的评分分别为2.17±3.27（PDMS-FM）和5.35±2.67（GMFM），均显著提高，提示细胞移植加速了运动功能发育。（图1）

治疗前及治疗后一年心理运动功能评估见（图3-5)。治疗组一年后功能进步取代对照组。然后对数据进行量化（图6）。统计分析显示，治疗组一年后的发展水平明显高于对照组。

综上所述，细胞移植后第一个月内运动发育明显加快，但改善速度逐渐减慢至术前水平。但1年后，治疗组各功能领域（粗大运动、精细运动和认知）的发育水平均明显高于对照组。该疗法未观察到任何延迟并发症。这些结果表明，神经干细胞移植是治疗重度脑瘫儿童的安全有效的治疗方法。

②临床试验二：干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫儿童

2015年3月9日，湖北医学院附属太和医院国际期刊|《全球儿科健康》上发表了一篇关于‘人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例’的临床研究成果。^【2】

本报告介绍了一例人脐带间充质干细胞(hUCB-MSCs)移植联合基本康复治疗脑瘫儿童的病例，早在6个月大时就开始进行，随访时间长达5年。

方法：一名6岁女性患者在6个月大时被诊断出患有脑瘫。患者在每个疗程接受4次静脉hUCB-MSCs输注，总共接受了4个疗程的移植。

疗效评估：

患者6个月龄时移植前不能抬头，不能坐，2岁时坐、爬、跪、躺、翻滚功能基本恢复正常，4岁时站立功能恢复，5岁时走、跑、跳功能恢复（图1）。此外，GMFM总分显示粗大运动功能明显改善，5岁时完全恢复（图2），临床表现在第一个疗程后6个月即有明显改善。

移植后运动功能和语言能力发育良好，2岁起基本恢复正常。自理能力、认知能力、社会适应能力均有明显提高，5岁基本恢复正常（图3）。移植后2岁时功能影响状态为中度，3岁起综合功能评估总分恢复为轻度（图4）。

移植前6个月时EEC即出现脑功能影响，表现为睡眠期及觉醒期弥漫性慢波增多，5岁时EEG恢复正常（图5）。

综上所述，根据量表评估，治疗后脑瘫患者运动功能恢复到正常水平、语言功能明显改善以及加强语言康复治疗以进一步改善。并且住院期间或术后随访中没有出现任何不良反应。结果表明，hUC-MSCs联合基础康复治疗的临床应用对改善脑性瘫痪患者的运动和综合功能是有效和安全的。

③临床试验三：人脐带血间充质干细胞治疗脑瘫儿童临床试验

2018年4月11日，西安交通大学基础医学院神经生物学研究所牵头在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇‘针对脑瘫儿童进行人脐带血间充质干细胞输注的随机、安慰剂对照试验’的临床研究成果。^【3】

方法：共有54例脑瘫儿童患者在预定的时间点完成了所有必需的研究评估，并被纳入统计学分析。整个研究期间未见严重不良事件。

疗效评估：

治疗后评估GMFM-88总分占比变化（图1），治疗后12、24个月hUCB-MSC输注组临床疗效评价结果为有效。

治疗后3、6、12、24个月GMFM-88总分占比变化显示hUCB-MSC输注组疗效明显优于对照组（P<0.05，图2）。

GMFM-88评分各功能占比均以基线水平变化为零。治疗后3个月，5个功能区GMFM-88评分均呈上升趋势（图3）。

对CFA总分变化进行评价（图5），临床疗效评价结果：hUCB-MSC输注组在治疗后6个月和12个月均有有效，在治疗后24个月有显著疗效，对照组在治疗后24个月才达到有效水平的下限，两组治疗后3、6、12、24个月总分变化量比较差异均有统计学意义（P<0.05，图4）。

hUCB-MSC输注组各功能CFA评分变化量均显著高于对照组。将分数变化的基线水平设为零。 hUCB-MSC输注后3个月，5个功能区的CFA评分均有改善趋势。对照组仅在治疗后24个月时评分变化才有所改善（图6）。

54例患者均接受了脑电图检查，其中20例患者基线时检查结果异常。在7例脑电图报告显示脑电背景节律减慢的患者中，输注组4例患者在接受hUCB-MSC治疗后均出现弥漫性慢波减少。看来hUCB-MSC输注后脑电生理可能得到改善。

综上所述，治疗后3、6、12、24个月，hUCB-MSC输注组GMFM-88总比例及CFA总分变化均显著高于对照组。基线EEG背景节律减慢的患者，hUCB-MSC输注后弥漫性慢波减少。常规MRI检查显示，治疗后脑结构改善较少。整个研究期间未见严重不良事件。研究结果表明，hUCB-MSC输注联合基础康复治疗对改善脑性瘫痪患儿的粗大运动及综合功能是安全有效的。

④临床试验四：神经干细胞嗅通道移植治疗小儿脑瘫

2022年2月1日，安徽医科大学发表了一篇关于‘人源神经干细胞嗅通道移植治疗小儿脑瘫的单中心研究’的临床研究成果。^【4】

方法：采用随机、双盲、安慰剂对照研究方法，共招募了30例脑瘫儿童。

疗效评估：

GMFM评估：筛查期，治疗1月、3月、6月，随时间进展两组GMFM评分逐渐升高，且差异有统计学意义，即时间效果点可显著影响GMFM得分的变化，F（3,24）=17.520,P<0.05。

在应物能、言语能方面，两组内随之时间的进展，DQ值均有所提高，FDQ3（3,24）=7.541,FDQ4（3,24）=6.104,P均<0.05。

安全性：两组患儿的心电图治疗前后异常率均为0。

综上所述，试验组及对照组患儿在治疗后粗大运动、言语、认知能力均有所改善，并且嗅通道予以神经干细胞治疗小儿脑瘫是安全的。

干细胞治疗脑瘫的研究进展

截止2024年10月11日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫临床研究项目有38项，已完成的有12项。

国内项目包括：

	研究标题	NCT 编号	地位	状况	干预措施	赞助	学习类型
1	治疗脑瘫的神经干细胞疗法	NCT03005249	未知状态	脑瘫	程序:神经干细胞治疗组 其他：对照组	大连医科大学附属第一医院	介入
2	通过不同途径移植脐带间充质干细胞	NCT03414697	未知状态	脑瘫	其他：对照组 程序:脐带间充质干细胞	大连医科大学附属第一医院	介入
3	干细胞移植与脑瘫患者康复治疗的疗效比较	NCT01929434	完全的	脑瘫	其他：康复 生物：干细胞注射	中国武警总医院	介入

结论

临床研究结果显示干细胞治疗脑瘫患者是有效且安全的，能够极大改善患者的运动、语言、认知、自理能力等临床症状以及提高生活质量等。

尽管干细胞治疗总体上安全，仍存在一些潜在风险，例如，低热和头晕和轻微不适反应。因此，患者在接受干细胞治疗前需要进行详细的检查和评估，并在专业医生的指导下进行治疗。

随着研究的深入和技术的成熟，我们期待干细胞治疗能够在脑瘫治疗中发挥更大的作用。

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【1】Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

【2】Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

【3】Huang L, Zhang C, Gu J, et al. A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2018;27(2):325-334. doi:10.1177/0963689717729379

【4】崔珍珍.人源神经干细胞嗅通道移植治疗小儿脑瘫的单中心研究[D].安徽医科大学,2022.DOI:10.26921/d.cnki.ganyu.2022.001124.

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