导语：脑瘫 (CP) 是一种由发育中脑部非进行性损伤导致的运动和姿势障碍综合征。基于近年来的研究和临床试验结果，干细胞疗法在改善脑瘫患者的症状和功能方面显示出显著潜力。

什么是脑瘫

脑瘫，全称脑性瘫痪，是指在婴儿出生前到出生后一个月内脑发育早期，由于多种原因导致的非进行性脑损伤综合征。其主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常，还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等。

脑瘫的治疗方法多种多样，主要包括药物治疗、物理治疗、手术治疗、言语治疗和新兴的干细胞治疗等。

其中药物治疗最为常见，主要用于缓解痉挛或减少异常运动，长期服用药物会带来一系列的副作用，许多药物会影响中枢神经系统，导致头痛、眩晕、嗜睡、失眠、意识混乱等症状。某些药物还可能引起癫痫发作或加重已有的癫痫症状。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗脑瘫具有显著的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，我们一起来看看干细胞疗法治疗脑瘫的安全性怎么样：

干细胞治疗脑瘫的安全性怎么样？盘点国内外临床进展！

国内干细胞治疗脑瘫的临床研究结果

2020年2月3日，西安交通大学第一附属医院在国际期刊《Stem Cell Research and Therapy》上发布了一篇《脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫的治疗证据：一项随机对照试验》的研究结果

安全性评估：为了评估治疗的安全性，分析了 AE 的发生率，发现各组之间没有显著差异。显然，上呼吸道感染报告最多。腹泻和发烧是其他发生率较高的症状。AE 的严重程度为轻度或中度。未观察到严重不良事件 (SAE)。

结论：我们的临床数据表明，脐带间充质干细胞移植结合康复治疗对改善脑瘫患儿的粗大运动和综合功能是安全有效的。脑代谢活动的恢复可能是脑瘫患者脑功能改善的关键。

2020年7月20日，东莞市人民医院在国际期刊《Stem Cell International》上发布了一篇《人类间充质干细胞移植治疗脑瘫的证据：随机对照试验的荟萃分析》的研究结果。

安全性评估：hMSC治疗显著提高了CP患儿的粗大运动功能测量评分和综合功能评估。亚组分析结果显示，hMSC治疗显著提高了3、6、12个月的GMFM评分和3、6、12个月的CFA。两组上呼吸道感染、腹泻和便秘等不良事件（AE）无统计学差异，未见严重的不良事件发生。

结论：这项荟萃分析综合了主要结果，表明人类间充质干细胞疗法在改善脑瘫儿童的 GMFM 评分和 CFA 评分方面是有益、有效且安全的。

2024年1月15日，大连医科大学附属第一医院在国际期刊《Front. Pediatr. 》上发布了一篇《为接受经鼻神经干细胞移植治疗的脑瘫儿童提供整体护理》的研究结果。

安全性评估：22例患儿住院及随访期间均未出现免疫排斥相关不良反应，所有患儿对治疗耐受性良好，治疗效果优。

结论：项目组采用经鼻干细胞移植技术，对指导患儿照顾者完成正确的护理，进一步提高治疗的安全性和有效性，减少并发症的发生具有重要意义。

国外干细胞治疗脑瘫的临床研究结果

2021年8月6日，德黑兰医科大学儿童医学中心在国际期刊《Stem Cell Research and Therapy》上发布了一篇《脑瘫患者脐带组织间充质干细胞鞘内注射后的临床和影像学结果：一项随机双盲假对照临床试验》的研究结果。

安全性评估：脐带间充质干细胞组中有 2 例在鞘内细胞注射后 24 小时内出现发烧，但自行缓解，未诊断出感染。所有症状均已消退，在随访期间未报告严重不良事件。

结论：脐带间充质干细胞移植是安全的，并且可以改善临床和影像结果。

2022年3月2日， ACECR 鲁瓦扬干细胞生物学和技术研究所在国际期刊《BMC Neurology》上发布了一篇《脐带血单核细胞对痉挛性脑瘫患者的安全性和有效性：一项随机双盲假对照临床试验》的研究结果。

安全性评估：影像学数据显示，UCB-MNC组患者平均FA增加，MD减少，提示白质结构改善。治疗后24小时内最常见的不良反应为腰痛、头痛、烦躁不安，与腰椎穿刺有关。随访期间未观察到任何副作用。

结论：该试验表明，鞘内注射 UCB-MNC 对脑瘫患儿安全有效。

干细胞治疗脑瘫的临床进展

截止2024年10月30日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫临床研究项目有19项，已完成的有7项。

注册项目（加粗的为国内干细胞治疗脑瘫的临床研究结果）：

序号	研究标题	NCT编号	状态	条件	干预措施	赞助商	研究类型
1	干细胞与脑瘫条件培养基	NCT04314687	未知状态	脑性瘫痪	生物：脐带间充质干细胞 生物：条件培养基 其他：标准治疗	PT. Prodia 干细胞印度尼西亚	干预型
2	骨髓来源干细胞移植治疗脑瘫	NCT03078621	未知状态	脑性瘫痪	生物：干细胞治疗	干细胞阿拉伯	干预型
3	15 岁以上脑瘫患者骨髓来源自体细胞治疗的疗效与安全性研究	NCT01834664	未知状态	婴儿进行性脑瘫	生物：干细胞（MNCs	查特尼亚医院，浦那	干预型
4	脑损伤中的蛛网膜下腔干细胞	NCT01019733	完成	脑缺氧-缺血 脑性瘫痪	程序：自体骨髓间充质干细胞椎管内注射	医院大学附属医院何塞·埃·冈萨雷斯博士	干预型
5	安全性及有效性评估：在脑瘫（CP）儿童中应用储存脐带血或骨髓干细胞	NCT01988584	完成	脑性瘫痪	生物：脐带血（hUCB）细胞 药物：生理盐水（安慰剂） 生物：骨髓来源的单核细胞（BMMNCs）	德克萨斯大学健康科学中心，休斯顿	干预型
6	脐带血来源的异基因造血和间充质干细胞治疗脑瘫的有效性	NCT03795974	未知状态	脑性瘫痪，痉挛型	生物：跨国公司 生物：MSC 程序：控制	Tehran 医科大学	干预型
7	儿童脑瘫治疗中脐带血干细胞输注的安全性与有效性研究	NCT01072370	已撤回	脑性瘫痪	生物：脐带血输注 生物：静脉安慰剂	奥古斯塔大学	干预型
8	自体脂肪组织来源间充质干细胞移植在 CP 患者中的安全性和有效性	NCT03979898	完成	脑性瘫痪	生物：ASTROSTEM	R-Bio R-生物	干预型
9	对 CP 患者 HLA 匹配 CBU 输血安全性和有效性的评估	NCT04098029	招聘	脑性瘫痪	生物：低 HLA 组 CBU 输注 生物：高 HLA 组 CBU 输注 其他：标准治疗	国家资助医疗机构“萨马拉地区医疗中心迪纳斯特”	干预型
10	15 岁以下儿童脑瘫治疗中骨髓单个核细胞的安全性和有效性研究	NCT01832454	未知状态	脑性瘫痪	其他：自体骨髓单个核细胞（MNC）的椎管内注射	查特尼亚医院，浦那	干预型
11	儿童脑瘫相关新生儿黄疸对粗大运动功能和肌张力改善的影响	NCT03123562	完成	脑性瘫痪	细胞移植组合产品：干细胞移植	文美克干细胞与基因技术研究机构	干预型
12	儿童脑瘫患者中 UCB 和 MSCs 的研究：ACCeNT-CP	NCT03473301	完成	脑性瘫痪	生物：同种异体脐带血输注 生物：间充质干细胞输注	柯特伯格·乔安妮，医学博士	干预型
13	同种异体脐带血与促红细胞生成素联合治疗脑瘫	NCT01193660	完成	脑性瘫痪	生物：脐带血输注 药物：促红细胞生成素注射剂 其他：主动康复	松光医疗基金会	干预型
14	神经调节因子 G-CSF 静脉注射与自体外周血干细胞神经再生潜能研究	NCT02983708	完成	神经退行性变 G-CSF 粒细胞集落刺激因子 外周血单个核细胞	生物：外周血单个核细胞（mPBMC） 药物：粒细胞集落刺激因子 药物：安慰剂	韩国汉阳大学首尔医院	干预型
15	缺血性卒中中神经干细胞的调查	NCT03629275	已终止	缺血性卒中 慢性脑卒中半身不遂	组合产品：CTX0E03 药品及给药装置 药物：安慰剂	ReNeuron Limited 雷诺恩有限公司	干预型

总结

干细胞疗法在脑瘫的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为脑瘫的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞疗法监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗脑瘫的未来前景仍然值得期待。

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参考资料：1、Gu, J., Huang, L., Zhang, C., et al. Evidence for the treatment of cerebral palsy with umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation: a randomized controlled trial. Stem Cell Res Ther 11 , 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

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3、Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P, Liu J. Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front Pediatr. 2024 Jan 5;11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563. PMID: 38250587; PMCID: PMC10796742.

4、Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M., et al. Clinical and radiological outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in patients with cerebral palsy: a randomized, double-blind, sham-controlled clinical trial. Stem Cell Research Therapy 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

5、Zarrabi M, Akbari MG, Amanat M, Majmaa A, Moaiedi AR, Montazerlotfelahi H, Nouri M, Hamidieh AA, Badv RS, Karimi H, Rabbani A, Mohebbi A, Rahimi-Dehgolan S, Rahimi R, Dehghan E, Vosough M, Abroun S, Shamsabadi FM, Tavasoli AR, Alizadeh H, Pak N, Zamani GR, Mohammadi M, Javadzadeh M, Ghofrani M, Hassanpour SH, Heidari M, Taghdiri MM, Mohseni MJ, Noparast Z, Masoomi S, Goudarzi M, Mohamadpour M, Shodjaee R, Samimi S, Mohammad M, Gholami M, Vafaei N, Koochakzadeh L, Valizadeh A, Malamiri RA, Ashrafi MR. The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. BMC Neurol. 2022 Mar 29;22(1):123. doi: 10.1186/s12883-022-02636-y. PMID: 35351020; PMCID: PMC8966246.

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