FDA解除禁令后Vertex的1型糖尿病细胞疗法重返临床

FDA显然只用了两个月的时间就调查了Vertex的1型糖尿病药物的1/2期试验，解除了5月初的临床搁置。

Vertex周二表示，计划中的17人VX-880试验在该机构取消了最初 “由于确定没有足够的信息支持该产品剂量递增”而实施的临床搁置后重新开始。当时，福泰 (Vertex) 首席医疗官卡门·博齐克 (Carmen Bozic) 医学博士在一份声明中表示，这种保留令人惊讶。 

现在，随着试验重回正轨，该公司可以松一口气了。Vertex没有报告该机构是否要求对剂量设计进行任何修改，截至发稿时，该公司尚未回应提供更多细节的请求。

起作用的药物是一种现成的干细胞疗法，使用胰岛细胞，胰岛细胞在胰腺中产生有助于控制血糖水平的激素。在1/2期试验中，福泰 (Vertex) 主要针对血糖水平严重低下的患者以及对低血糖“意识受损”的患者。

截至暂停时，该公司已完成试验三个阶段中的第一阶段，测试了一半的目标剂量，报告称两名患者中的一名患者在治疗后九个月时实现了胰岛素独立。另一个显示出改善的迹象，但尚未达到相同的里程碑。

该研究的第二部分现已重新开始，正在测试全部目标剂量。当暂停时，该组中的一名患者已接受注射，Vertex 预计将招募另外四名患者。最终给药组将同时给予全部目标剂量。 

VX-880是Vertex正在开发的两个干细胞治疗糖尿病的项目之一，尽管它是临床上唯一的一个项目。第二种仍处于研究阶段，是封装的胰岛细胞，该公司表示，这种细胞“可以通过保护细胞免受免疫系统的影响，从而潜在地消除免疫抑制的需要。” 

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