1型糖尿病患者福音！细胞疗法VX-880治疗糖尿病Ⅰ/Ⅱ期临床数据亮眼

糖尿病治疗正在步入细胞治疗全新时代！由哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授开创的的iPSC干细胞衍生疗法VX-880在临床试验中又展现出了令人瞩目的成果，为糖尿病治疗开启了新篇章！这或许意味着糖尿病患者终将可以告别胰岛素注射烦恼，迎来一个新的治疗时代。

2024年6月21日，Vertex Pharmaceuticals （Vertex）在美国糖尿病协会第84届科学会议上宣布了其用于治疗1型糖尿病(T1D)的细胞疗法VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验取得积极结果。

VX-880是一种由干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗伴有严重低血糖事件和伴有低血糖意识障碍的1型糖尿病（T1D）患者。

在临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者在第90天时均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准，即HbA1c水平低于7.0%。并有超过70%的时间血糖值处于正常范围(70-180 mg/dL)，其中11位患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用。

3名至少随访一年的患者满足主要终点，即在HbA1c低于7.0%的情况下消除了严重的低血糖事件，并达到次要终点，即不再需要外源性胰岛素治疗。

此外，VX-880的临床试验安全性数据整体上良好，多数不良事件为轻度或中度，且没有发现与 VX-880疗法相关的严重不良事件。

基于迄今为止的积极数据，临床试验已扩大至招募约37名参与者。

历年回顾：

2023年10月，VX-880干细胞疗法公布了在I/II期临床试验取得了令人振奋的最新数据：三分之一的I型糖尿病患者在接受Vertex候选药物治疗后达到了胰岛素独立！这是VX-880新药继2021年1月28日(IND)申请获得美国FDA批准后，第三次发布突破性得临床成果。

回顾这一基于ips技术的干细胞疗法，VX-880自其诞生之初便备受瞩目。

2014年，哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授团队开创了一项革命性疗法，利用ipsc来源的胰岛细胞替代疗法治疗糖尿病。这一突破性研究成果震动了医学界，为糖尿病患者带来了前所未有的希望。

2015年，Melton教授深受家庭情感驱动，创立了以儿女Sam和Emma名字命名的干细胞公司——Semma Therapeutics。他怀揣着一个美好愿景：希望有一天，他的儿女能够摆脱糖尿病的困扰，过上健康幸福的生活。

而这一美好愿景并非只是一个梦想。2019年9月，全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者福泰制药（VRTX）以9.5亿美金现金收购了Semma公司所有已发行股份，从而成为Semma公司的掌门人。根据收购条款，Semma公司将独立运营，为福泰制药注入了新的活力。

VX-880是一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，本质上说它就是ipsc诱导多能干细胞在体外诱导分化而来的胰岛β细胞，有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素的产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力。

本次临床数据的公布也让全球5亿糖尿病患者看到了摆脱胰岛素的希望。

• 在A阶段和B阶段中，所有用VX-880治疗的患者都有超过第90天的随访数据，并证明了胰岛细胞植入和葡萄糖响应性胰岛素产生；
• 所有患者的血糖控制指标均有改善，包括HbA1c下降、血糖时间范围内上升、胰岛素使用减少或消除；
• VX-880通常耐受性良好；
• C部分同时给药正在进行中。

在最新的VX-880 I/II期临床试验A和B部分患者的长期数据中，有三分之一的患者在接受Vertex候选药物治疗后达到了胰岛素独立。要知道，在VX-880治疗之前，所有入组患者均患有长期T1D，无内源性胰岛素分泌，平均每天需要34.0单位的胰岛素，并且在治疗前一年有反复严重低血糖事件(SHE)的病史筛选。

A部分和B部分的所有患者现已接受超过90天的随访，并在第90天的混合膳食耐受试验 (MMTT) 中证明了胰岛细胞植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素产生。所有患者的所有指标均表现出血糖控制得到改善，包括HbA1c降低、连续胰岛素监测时间范围改善以及减少或消除外源性胰岛素的使用。

其中，两名患者在VX-880输注后随访12个月（至少）达到了研究终点，即在90天至12个月期间消除了严重低血糖事件（SHE）。

第一位患者在治疗270天后实现了胰岛素独立，并持续到随访的第24个月，该患者患有1型糖尿病（T1D）将近42年，每天接受34个单位的外源胰岛素。

第二位患者在第180天开始不再使用胰岛素，并持续了12个月的随访。该患者患 T1D长达19年，每天接受45.1个单位的胰岛素。该患者在第15个月时不得不重新开始胰岛素治疗，但每日剂量大大降低，仅为4个单位。

第三位患者在治疗180天后就不再需要胰岛素了。

迄今为止，所有服用VX-880的患者总体耐受性良好。大多数不良事件 (AE)为轻度或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。

除了胰岛素独立性外，I/II期研究的新数据还显示，VX-880在90天时诱导了研究A部分和B部分所有参与者的胰岛细胞移植。而现在这些患者能够产生内源性葡萄糖反应性胰岛素，并在各种指标（包括HbA1c和时间范围）上表现出更好的血糖控制。

VX-880疗法自开始步入临床试验之初，就展现出了在糖尿病治疗领域的非凡潜力，且一路高歌猛进，突破性成就接二连三。

2021年初期，首例接受VX-880治疗的Ⅰ型糖尿病患者在治疗后90天完全恢复自身胰岛功能，取得将胰岛素注射量减少91%的惊人成效，到2022年后续报道中，该患者开创了移植后270天完全停止胰岛素的纪录！

一系列的临床数据均显示，几乎所有接受治疗的患者血糖都有明显改善，这似乎意味着VX-880在糖尿病治疗领域的巨大潜力。

VX-880的出现，不仅代表了生物技术的飞跃，更是一场医学奇迹的跨越。随着VX-880的临床试验进展，医学界的将目光聚焦在这个前所未有的治疗方法上，VX-880令人鼓舞的疗效表现，或将为糖尿病患者带来新的曙光，而干细胞这种潜在的“治愈型”疗法更被人们赋予希望，成为从真正意义上终结糖尿病的唯一选择。

VX-880已获得美国FDA的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的PRIME指定。

Vertex是一家全球生物技术公司，致力于创新药物研发。公司已获批准的药物治疗多种慢性遗传性疾病，包括囊性纤维化、镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血等。

Vertex还拥有广泛的在研临床管线，涵盖神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、第一型肌张力营养不良症以及α1抗胰蛋白酶缺乏症等严重疾病。

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